Swissmedic chấp thuận FILSPARI để điều trị bệnh thận IgA

SAN DIEGO - Travere Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TVTX) và CSL Vifor thông báo rằng Swissmedic, cơ quan quản lý Thụy Sĩ, đã cấp phép lưu hành tạm thời cho FILSPARI để điều trị cho người lớn mắc bệnh thận IgA nguyên phát (IgAN). Quyết định này được đưa ra sau khi Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt gần đây vào tháng 9/2024 và Cơ quan Dược phẩm châu Âu vào tháng 4/2024.

Việc cấp phép ở Thụy Sĩ dựa trên Nghiên cứu PROTECT Giai đoạn 3, cho thấy kết quả có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng đối với FILSPARI. Việc điều trị được thiết kế để nhắm mục tiêu tổn thương thận trực tiếp và được dùng đường uống mỗi ngày một lần. Đây là một lựa chọn không ức chế miễn dịch đã được chứng minh là mang lại kết quả vượt trội so với irbesartan liều tối đa.

Eric Dube, Tiến sĩ, chủ tịch và giám đốc điều hành của Travere Therapeutics, bày tỏ sự sẵn sàng của công ty để cung cấp quyền truy cập vào FILSPARI cho cộng đồng IgAN Thụy Sĩ. Emmanuelle Lecomte Brisset, phó chủ tịch cấp cao và người đứng đầu các vấn đề pháp lý toàn cầu tại CSL, nhấn mạnh nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng cho một liệu pháp nhắm mục tiêu để điều trị IgAN.

IgAN, còn được gọi là bệnh Berger, là một tình trạng thận hiếm gặp, nơi immunoglobulin A tích tụ trong thận, dẫn đến suy giảm chức năng thận. Đây là loại bệnh cầu thận nguyên phát phổ biến nhất trên toàn thế giới và là nguyên nhân quan trọng gây suy thận.

Travere Therapeutics tập trung vào việc xác định, phát triển và cung cấp các liệu pháp thay đổi cuộc sống cho bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp. CSL Vifor chuyên về các liệu pháp thiếu sắt và thận và là một phần của CSL, hoạt động trên toàn cầu.

Hồ sơ an toàn của FILSPARI bao gồm một cảnh báo đóng hộp về độc tính gan và độc tính của phôi thai nhi, với yêu cầu về chương trình Chiến lược Đánh giá và Giảm thiểu Rủi ro (REMS) cho người kê đơn, bệnh nhân và nhà thuốc.

Thông tin trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Travere Therapeutics, Inc. và CSL Vifor.

Trong các tin tức gần đây khác, Travere Therapeutics đã chứng kiến những phát triển đáng kể trong hành trình lâm sàng và quy định của mình. Công ty đã báo cáo tiến bộ đáng kể trong các nghiên cứu xơ cứng cầu thận phân đoạn khu trú (FSGS), với những tác động tiềm năng cho các điểm cuối nghiên cứu trong tương lai. Wells Fargo duy trì xếp hạng Trọng lượng Bằng nhau đối với cổ phiếu Travere, sau kết quả của các cuộc thảo luận nhóm làm việc PARASOL. Công ty cũng sẵn sàng tham gia lại với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để đệ trình tiềm năng.

Thuốc nghiên cứu của Travere, Sparsentan, đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong các thử nghiệm Giai đoạn 3 và công ty tự tin đáp ứng các tiêu chuẩn được đề xuất. Filspari của Travere đã nhận được sự chấp thuận đầy đủ của FDA, dẫn đến doanh thu tăng 37% lên 27,1 triệu đô la trong một quý gần đây. Tuy nhiên, công ty đã tạm dừng đăng ký bệnh nhân cho nghiên cứu HARMONY giai đoạn III của pegtibatinase do sự cố kỹ thuật trong quá trình mở rộng quy mô sản xuất.

Một số công ty phân tích, bao gồm Stifel, Canaccord Genuity, Citi, H.C. Wainwright và Barclays, đã điều chỉnh mục tiêu giá của họ cho Travere trước những phát triển này. Mặc dù tạm dừng nghiên cứu HARMONY, công ty vẫn duy trì tình hình tài chính mạnh mẽ, với 325,4 triệu đô la tiền mặt và chứng khoán, dự kiến sẽ hỗ trợ hoạt động của mình vào năm 2028. Đây là một trong những phát triển gần đây liên quan đến Travere Therapeutics.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Thành công pháp lý gần đây của Travere Therapeutics với FILSPARI phù hợp với hiệu suất thị trường mạnh mẽ của nó. Theo dữ liệu của InvestingPro, công ty đã cho thấy sự tăng trưởng ấn tượng, với tổng lợi nhuận giá 201,34% trong sáu tháng qua và lợi nhuận 147,26% so với năm ngoái. Sự gia tăng này đã đưa cổ phiếu giao dịch gần mức cao nhất trong 52 tuần, với mức giá hiện tại ở mức 97,04% so với mức đỉnh đó.

Sự chấp thuận của FILSPARI ở Thụy Sĩ có thể góp phần vào tăng trưởng doanh thu của Travere, vốn đã mạnh mẽ ở mức 47,42% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024. Tuy nhiên, nhà đầu tư cần lưu ý rằng bất chấp sự tăng trưởng này, công ty vẫn chưa có lãi, với biên lợi nhuận gộp âm -31,44% trong cùng kỳ.

InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng trong khi Travere đang nhanh chóng đốt tiền mặt, nó hoạt động với mức nợ vừa phải và tài sản lưu động của nó vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn. Tình hình tài chính này có thể rất quan trọng khi công ty tiếp tục đầu tư vào việc thương mại hóa FILSPARI trên các thị trường mới được phê duyệt.

Điều đáng chú ý là 3 nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, điều này có thể phản ánh sự lạc quan về tiềm năng thị trường của FILSPARI. Tuy nhiên, các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay, nhấn mạnh những thách thức đang diễn ra trong lĩnh vực công nghệ sinh học.

Đối với các nhà đầu tư xem xét Travere Therapeutics, InvestingPro cung cấp 11 mẹo bổ sung để cung cấp phân tích toàn diện hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.