SpringWorks đệ trình NDA để điều trị NF1 cho FDA

Ngày đăng 20:49 01/07/2024
SpringWorks đệ trình NDA để điều trị NF1 cho FDA

STAMFORD, Conn. - SpringWorks Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SWTX) đã hoàn thành việc nộp Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho loại thuốc điều tra mirdametinib. Việc điều trị nhằm vào những bệnh nhân bị u sợi thần kinh dạng plexiform liên quan đến u sợi thần kinh loại 1 (NF1-PN), một rối loạn di truyền hiếm gặp và suy nhược.

Giám đốc điều hành của công ty, Saqib Islam, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của mirdametinib để phục vụ như một lựa chọn điều trị mới cho cả bệnh nhân nhi và người lớn. Việc đệ trình được hỗ trợ bởi dữ liệu từ thử nghiệm ReNeu Giai đoạn 2b, báo cáo tỷ lệ phản ứng đáng kể, cải thiện cơn đau và chất lượng cuộc sống và hồ sơ an toàn có thể quản lý được.

Thử nghiệm ReNeu liên quan đến 114 bệnh nhân dùng mirdametinib theo một lịch trình dùng thuốc cụ thể, với điểm cuối chính là tỷ lệ đáp ứng khách quan được xác nhận. Giai đoạn điều trị của thử nghiệm đã hoàn tất và những phát hiện đã được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư lâm sàng Hoa Kỳ năm 2024.

Neurofibromatosis type 1 được đặc trưng bởi đột biến gen NF1 và có thể dẫn đến nhiều biến chứng về thể chất, bao gồm sự phát triển của u xơ thần kinh plexiform, có thể gây đau đớn và gây ra tỷ lệ mắc bệnh đáng kể. Các lựa chọn điều trị hiện tại còn hạn chế và thường liên quan đến các thủ tục phẫu thuật đầy thách thức.

Mirdametinib, đã nhận được chỉ định Thuốc mồ côi và Theo dõi nhanh từ FDA, là một chất ức chế MEK nhắm vào các con đường chính liên quan đến sự phát triển và tồn tại của một số tế bào nhất định. Công ty cũng có kế hoạch tìm kiếm sự chấp thuận theo quy định tại Liên minh châu Âu vào cuối năm nay.

SpringWorks Therapeutics là một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh hiếm gặp nghiêm trọng và ung thư. Họ có một đường ống đa dạng của các liệu pháp nhắm mục tiêu và đã thiết lập sự hợp tác với các đối tác trong ngành và học thuật.

Bài viết này dựa trên thông tin từ một tuyên bố thông cáo báo chí.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi SpringWorks Therapeutics (NASDAQ: SWTX) chờ đợi các quyết định pháp lý cho loại thuốc mirdametinib đầy hứa hẹn của mình, sức khỏe tài chính và tâm lý thị trường xung quanh công ty cung cấp một bối cảnh rộng lớn hơn cho triển vọng của nó. Theo dữ liệu của InvestingPro, SpringWorks Therapeutics nắm giữ vốn hóa thị trường là 2,79 tỷ USD, phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào tiềm năng tăng trưởng của nó. Biên lợi nhuận gộp của công ty gây ấn tượng ở mức xấp xỉ 93,86% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, cho thấy hiệu quả hoạt động mạnh mẽ so với doanh thu được tạo ra trong giai đoạn này.

Trong khi tỷ lệ P/E của công ty ở mức -7,29, cho thấy nó hiện không có lãi, các nhà phân tích vẫn lạc quan về tương lai của SpringWorks. Sự lạc quan này có cơ sở trong thực tế là SpringWorks nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, cung cấp sự linh hoạt về tài chính. Ngoài ra, tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, càng nhấn mạnh sự ổn định tài chính của công ty.

InvestingPro Tips cho thấy các nhà phân tích dự đoán tăng trưởng doanh số bán hàng trong năm nay, điều này có thể được xúc tác bởi kết quả tích cực từ các đánh giá quy định về mirdametinib. Hơn nữa, thực tế là bốn nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ lên trong giai đoạn sắp tới nói lên triển vọng tích cực về hiệu suất hoạt động của công ty. Khi các nhà đầu tư xem xét tác động tiềm tàng của việc gia nhập thị trường của mirdametinib, các số liệu tài chính và tâm lý nhà phân tích này đóng vai trò là chỉ số chính về quỹ đạo của SpringWorks Therapeutics.

Đối với những người tìm kiếm phân tích sâu hơn, có các Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn tại: https://www.investing.com/pro/SWTX. Để nâng cao nghiên cứu của bạn với những thông tin chi tiết này, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.