Scholar Rock nộp đơn FDA để điều trị SMA

CAMBRIDGE, Mass. - Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), một công ty dược phẩm sinh học với vốn hóa thị trường là 3,96 tỷ đô la và giá cổ phiếu tăng 362,73% ấn tượng trong sáu tháng qua, đã thông báo về việc nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho apitegromab. Theo phân tích của InvestingPro , công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh mẽ với tỷ lệ thanh toán hiện tại là 3,88, mặc dù hiện tại nó có vẻ được định giá quá cao dựa trên tính toán Giá trị hợp lý. Liệu pháp nhắm mục tiêu cơ bắp này được thiết kế để cải thiện chức năng vận động cho những người bị teo cơ cột sống (SMA) đang đồng thời được điều trị nhắm mục tiêu bằng SMN.

BLA cho apitegromab được củng cố bởi kết quả từ thử nghiệm SAPPHIRE Giai đoạn 3, cho thấy sự cải thiện có ý nghĩa thống kê 1,8 điểm về chức năng vận động ở những bệnh nhân được điều trị so với những người được dùng giả dược. Với báo cáo thu nhập tiếp theo của công ty sẽ được công bố vào ngày 11 tháng 3 năm 2025 và mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 39 đến 57 đô la, người đăng ký InvestingPro có thể truy cập thêm 13 thông tin chi tiết quan trọng về sức khỏe tài chính và vị trí thị trường của Scholar Rock thông qua Báo cáo Nghiên cứu chuyên nghiệp toàn diện. Điều này được đo bằng Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded vào tuần 52.

FDA trước đây đã trao các chỉ định cho apitegromab Fast Track, Thuốc mồ côi và Bệnh nhi hiếm gặp. Scholar Rock cũng đang trên đà nộp Đơn xin Cấp phép Tiếp thị cho Cơ quan Dược phẩm Châu Âu vào quý đầu tiên của năm 2025, được hỗ trợ bởi các chỉ định PRIME và Sản phẩm Thuốc mồ côi đã được EMA cấp.

Ngoài thử nghiệm SAPPHIRE, đệ trình BLA bao gồm dữ liệu từ thử nghiệm TOPAZ giai đoạn 2. Thông tin chi tiết sẽ được trình bày tại Hội nghị Khoa học và Lâm sàng MDA vào tháng 3 năm 2025.

Scholar Rock đã yêu cầu Đánh giá Ưu tiên đối với apitegromab, nếu được chấp thuận, có thể giảm thời gian xem xét của FDA xuống còn sáu tháng. Công ty cũng có kế hoạch bắt đầu thử nghiệm OPAL giai đoạn 2 vào giữa năm 2025 để nghiên cứu apitegromab ở bệnh nhân SMA dưới hai tuổi.

Apitegromab là một kháng thể đơn dòng hoàn toàn của con người ức chế hoạt hóa myostatin bằng cách liên kết có chọn lọc với các dạng tiềm ẩn và tiềm ẩn của nó trong cơ xương. Đây là liệu pháp nhắm mục tiêu cơ bắp đầu tiên cho thấy sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng và có ý nghĩa thống kê về chức năng vận động trong thử nghiệm Giai đoạn 3 quan trọng đối với SMA. Đối với các nhà đầu tư theo dõi sự phát triển này, InvestingPro cung cấp phân tích tài chính chi tiết và cập nhật theo thời gian thực về hiệu suất thị trường của Scholar Rock, bao gồm quyền truy cập độc quyền vào các số liệu nâng cao và thông tin chi tiết của chuyên gia thông qua Báo cáo Nghiên cứu Chuyên nghiệp có sẵn cho hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.

Thông báo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Scholar Rock. Công ty được biết đến với công việc phát triển các liệu pháp điều trị các bệnh có nhu cầu chưa được đáp ứng cao, tận dụng nền tảng độc quyền của mình để tạo ra các kháng thể đơn dòng chọn lọc điều chỉnh các yếu tố tăng trưởng protein. Apitegromab vẫn chưa được FDA hoặc bất kỳ cơ quan quản lý nào khác chấp thuận.

Trong một tin tức gần đây khác, Scholar Rock, một công ty dược phẩm sinh học, đã đạt được những bước tiến đáng kể trong việc phát triển phương pháp điều trị teo cơ cột sống (SMA), apitegromab. Công ty có kế hoạch nộp đơn đăng ký theo quy định vào quý đầu tiên của năm 2025, với việc ra mắt tại Hoa Kỳ dự kiến vào quý IV cùng năm. Điều này xảy ra sau nghiên cứu SAPPHIRE Giai đoạn 3 thành công, cho thấy những cải thiện đáng kể về chức năng vận động ở bệnh nhân SMA.

Hơn nữa, Scholar Rock đang mở rộng nỗ lực của mình ra ngoài SMA. Công ty đang thúc đẩy chương trình trao đổi chất tim mạch của mình, với dữ liệu hàng đầu từ thử nghiệm EMBRAZE giai đoạn 2 về béo phì dự kiến sẽ diễn ra vào quý II năm 2025. Một ứng cử viên khác, SRK-439, cũng nhắm mục tiêu vào bệnh béo phì, đang trên đà nộp đơn xin thuốc mới điều tra (IND) vào quý III năm 2025.

Về phạm vi của các nhà phân tích, H.C. Wainwright, Truist Securities và BMO Capital Markets đều đã tăng mục tiêu giá của họ cho Scholar Rock. Những điều chỉnh này dựa trên hiệu suất thị trường dự kiến và tiềm năng của apitegromab, với ước tính doanh thu cao nhất dao động từ 1,12 tỷ USD đến 1,5 tỷ USD.

Cuối cùng, tình hình tài chính của Scholar Rock vẫn vững chắc, có đủ kinh phí để hỗ trợ các hoạt động và yêu cầu chi tiêu vốn vào quý IV năm 2026. Công ty duy trì tỷ lệ thanh toán hiện tại lành mạnh là 3,88, cho thấy tính thanh khoản mạnh mẽ, trong khi hoạt động với mức nợ vừa phải. Những phát triển gần đây này làm nổi bật những nỗ lực nhất quán của Scholar Rock để giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng trong lĩnh vực y tế.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.