CAMBRIDGE, Mass. - Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), một công ty dược phẩm sinh học trị giá 3,82 tỷ USD, đang tiến tới thương mại hóa apitegromab, một phương pháp điều trị tiềm năng cho teo cơ cột sống (SMA). Công ty, có cổ phiếu đã tăng hơn 414% trong sáu tháng qua, đang trên đà nộp đơn đăng ký theo quy định vào quý đầu tiên của năm 2025, với sự ra mắt của Hoa Kỳ dự kiến vào quý IV cùng năm. Phân tích của InvestingPro tiết lộ 12 thông tin chi tiết đầu tư bổ sung cho SRRK, bao gồm các số liệu chính về lợi nhuận và tiềm năng tăng trưởng.
Apitegromab, một liệu pháp nhắm mục tiêu vào cơ bắp, đang trong giai đoạn phát triển muộn của SMA, một rối loạn thần kinh cơ hiếm gặp. Công ty đặt mục tiêu mở rộng việc sử dụng sang các tình trạng thần kinh cơ hiếm gặp khác, tận dụng phương pháp chống myostatin có chọn lọc.
Ngoài SMA, Scholar Rock đang thúc đẩy chương trình trao đổi chất tim mạch của mình, với dữ liệu hàng đầu từ thử nghiệm EMBRAZE giai đoạn 2 về béo phì dự kiến vào quý II năm 2025. Thử nghiệm đang đánh giá apitegromab kết hợp với chất chủ vận thụ thể GLP-1. Một ứng cử viên khác, SRK-439, cũng nhắm mục tiêu vào myostatin, đang trên đà nộp đơn xin nghiên cứu thuốc mới (IND) vào quý III năm 2025 để điều trị béo phì.
Các ưu tiên chiến lược của công ty cho năm 2025 bao gồm thương mại hóa apitegromab cho SMA, mở rộng lợi ích tiềm năng của apitegromab và thúc đẩy chương trình chống myostatin trong rối loạn chuyển hóa tim.
Scholar Rock cũng đã khởi xướng thử nghiệm lâm sàng OPAL giai đoạn 2 cho bệnh nhân SMA dưới hai tuổi, dự kiến bắt đầu vào giữa năm 2025. Điều này theo sau kết quả tích cực từ thử nghiệm SAPPHIRE giai đoạn 3 quan trọng, đạt được điểm cuối chính trong việc cải thiện chức năng vận động ở bệnh nhân SMA.
Tình hình tài chính của công ty rất vững chắc, có đủ kinh phí để hỗ trợ các yêu cầu về hoạt động và chi tiêu vốn trong quý IV/2026. Theo dữ liệu của InvestingPro , Scholar Rock duy trì tỷ lệ thanh toán lành mạnh là 3,88, cho thấy thanh khoản mạnh, trong khi hoạt động với mức nợ vừa phải. Mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 33 đến 57 đô la, phản ánh kỳ vọng khác nhau về tiềm năng tăng trưởng của công ty. Ban lãnh đạo của Scholar Rock sẽ trình bày thêm thông tin cập nhật tại Hội nghị chăm sóc sức khỏe JP Morgan thường niên lần thứ 43. Để phân tích toàn diện, các nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu chuyên nghiệp chi tiết, chỉ có trên InvestingPro, bao gồm báo cáo này và 1.400+ cổ phiếu hàng đầu khác của Hoa Kỳ.
Apitegromab đã nhận được chỉ định Fast Track, Thuốc mồ côi và Bệnh nhi hiếm gặp từ FDA, cũng như chỉ định PRIME và Sản phẩm Thuốc mồ côi từ EMA để điều trị SMA. Tuy nhiên, apitegromab chưa được FDA hoặc bất kỳ cơ quan quản lý nào khác chấp thuận cho bất kỳ mục đích sử dụng nào.
Thông tin được trình bày trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.
Trong một tin tức gần đây khác, Scholar Rock đã trở thành chủ đề của nhiều bản nâng cấp của các nhà phân tích sau những phát triển đáng kể trong các thử nghiệm thuốc của mình. HC Wainwright đã tăng mục tiêu giá cho Scholar Rock lên 50,00 đô la, duy trì xếp hạng Mua, sau thông báo về nghiên cứu RESILIENT giai đoạn 3 thất bại của Biohaven về taldefgrobep alfa đối với teo cơ cột sống (SMA). Sự điều chỉnh này dựa trên hiệu suất thị trường dự kiến và tiềm năng của apitegromab của Scholar Rock.
Truist Securities cũng nâng mục tiêu giá của công ty lên 45,00 đô la sau khi thuốc SMA của đối thủ cạnh tranh thất bại trong các thử nghiệm Giai đoạn 3. Công ty đã tăng ước tính doanh thu cao nhất cho Apitegromab lên 1,5 tỷ USD, phản ánh niềm tin rằng cơ hội thị trường SMA có thể lớn hơn dự kiến trước đó.
BMO Capital Markets đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Scholar Rock lên 39,00 đô la, duy trì xếp hạng Vượt trội. Công ty đã nêu bật thu nhập quý III của công ty và kết quả tích cực từ nghiên cứu SAPPHIRE giai đoạn 3 cho apitegromab.
Những phát triển gần đây này làm nổi bật những nỗ lực nhất quán của Scholar Rock để giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng trong lĩnh vực y tế, với việc ra mắt thương mại Apitegromab tại Hoa Kỳ được lên kế hoạch vào quý 4 năm 2025 và bắt đầu thử nghiệm béo phì giai đoạn 2 có kiểm soát giả dược dự kiến vào cuối năm 2024.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.