Rocket Pharmaceuticals hoàn tất đăng ký thử nghiệm bệnh Danon

CRANBURY, NJ - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) đã đăng ký đầy đủ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 cho RP-A501, một sản phẩm trị liệu gen nhằm điều trị nam giới mắc bệnh Danon, một rối loạn di truyền hiếm gặp. Thử nghiệm toàn cầu, bao gồm một cuộc chạy đua an toàn cho trẻ em, hiện đã thu hút 12 bệnh nhân trên khắp Hoa Kỳ và Liên minh châu Âu.

Thử nghiệm được thiết kế để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của RP-A501, tập trung vào cải thiện biểu hiện protein LAMP2 và giảm khối lượng thất trái. Điểm cuối thứ cấp bao gồm thay đổi nồng độ troponin, thời gian sống không có biến cố lên đến 24 tháng và các biện pháp khác liên quan đến tim.

RP-A501 là phương pháp điều trị một lần đưa các gen LAMP2B chức năng đến mô tim, có khả năng phục hồi chức năng tim. Liệu pháp này đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cấp chỉ định liệu pháp tiên tiến y học tái tạo và đủ điều kiện PRIority MEdicines.

Bệnh Danon được đặc trưng bởi đột biến gen LAMP2, dẫn đến suy tim và có khả năng tử vong sớm ở bệnh nhân nam. Hiện nay, lựa chọn điều trị duy nhất là ghép tim, không chữa khỏi.

Đường ống của công ty cũng bao gồm các liệu pháp điều trị các rối loạn di truyền hiếm gặp khác, chẳng hạn như Thiếu máu Fanconi, Thiếu hụt bám dính bạch cầu-I và Thiếu hụt Pyruvate Kinase. Thông tin chi tiết của thử nghiệm giai đoạn 2 có sẵn trên www.clinicaltrials.gov dưới mã định danh NCT NCT06092034.

Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Trong các tin tức gần đây khác, Rocket Pharmaceuticals đã chứng kiến một số phát triển đáng kể. Công ty đã thông báo bổ nhiệm Tiến sĩ Mikael Dolsten vào Hội đồng quản trị. Báo cáo thu nhập quý II năm 2024 của công ty cho thấy sự phát triển của đường ống đang tiến triển như mong đợi. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã yêu cầu làm rõ thêm thông tin về Hóa học, Sản xuất và Kiểm soát (CMC) cho sản phẩm Kresladi của mình, nhưng Canaccord Genuity bày tỏ sự lạc quan rằng các vấn đề sẽ được giải quyết thỏa đáng.

Triển vọng thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của công ty đối với ứng cử viên thuốc DESCARTES-08 đã khiến Canaccord Genuity điều chỉnh mục tiêu giá cho Rocket Pharmaceuticals. Rocket Pharmaceuticals cũng đã nhận được Thư phản hồi hoàn chỉnh (CRL) từ FDA liên quan đến Đơn xin cấp phép sinh học cho KRESLADI,™ một liệu pháp gen được thiết kế để điều trị thiếu hụt độ bám dính bạch cầu nghiêm trọng-I (LAD-I).

Rocket Pharmaceuticals đã sửa đổi thành công điều lệ để tăng số lượng cổ phần phổ thông được ủy quyền từ 120 triệu lên 180 triệu. Công ty cũng đã được Ủy ban châu Âu cấp chỉ định sản phẩm thuốc mồ côi cho ứng cử viên liệu pháp gen RP-A601. Phạm vi bảo hiểm trên Rocket Pharmaceuticals gần đây đã được Goldman Sachs khởi xướng với xếp hạng trung lập.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Theo tiến độ của Rocket Pharmaceuticals với thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 cho RP-A501, việc xem xét kỹ hơn về sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty mang lại bối cảnh có giá trị cho các nhà đầu tư. Theo dữ liệu của InvestingPro, Rocket Pharmaceuticals nắm giữ vốn hóa thị trường khoảng 1,75 tỷ USD. Bất chấp những nỗ lực sáng tạo của công ty trong liệu pháp gen, điều quan trọng cần lưu ý là tỷ lệ P / E của công ty ở mức -6,95, phản ánh sự thiếu lợi nhuận hiện tại của công ty.

InvestingPro Tips tiết lộ rằng Rocket Pharmaceuticals nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể mang lại sự linh hoạt về tài chính khi tiếp tục đầu tư vào các chương trình lâm sàng của mình. Tuy nhiên, các nhà phân tích đã điều chỉnh kỳ vọng thu nhập của họ xuống trong giai đoạn sắp tới và công ty dự kiến sẽ không có lãi trong năm nay. Ngoài ra, không có cổ tức nào được trả cho các cổ đông, lợi nhuận đầu tư phụ thuộc rất nhiều vào hiệu suất cổ phiếu và sự thành công của các thử nghiệm lâm sàng của công ty.

Đối với những người đang xem xét đầu tư vào Rocket Pharmaceuticals, đáng chú ý là tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy tình hình tài chính ngắn hạn ổn định. Tuy nhiên, tỷ suất lợi nhuận gộp yếu của công ty và thiếu lợi nhuận trong mười hai tháng qua cần được tính đến khi đánh giá các rủi ro và phần thưởng tiềm ẩn liên quan đến cổ phiếu. Để phân tích chuyên sâu hơn và các Mẹo InvestingPro bổ sung, các nhà đầu tư có thể truy cập https://vn.investing.com/pro/RCKT, nơi có thêm 6 mẹo để hướng dẫn thêm các quyết định đầu tư.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.