Xu hướng ngân hàng lấn sân chứng khoán ngày càng rõ nét
CRANBURY, N.J. - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), một công ty công nghệ sinh học chuyên về liệu pháp gen cho các bệnh hiếm, hôm nay đã thông báo về một biến cố bất lợi nghiêm trọng (SAE) trong thử nghiệm then chốt Giai đoạn 2 của RP-A501, liệu pháp gen đang được nghiên cứu cho bệnh Danon. Thông báo này được đưa ra trong bối cảnh cổ phiếu của công ty đang chịu áp lực đáng kể, giảm hơn 70% trong năm qua theo dữ liệu của InvestingPro. Một bệnh nhân đã phát triển biến chứng từ hội chứng rò rỉ mao mạch sau khi gần đây bổ sung một tác nhân ức chế miễn dịch mới vào phác đồ điều trị. Tác nhân này là đặc trưng cho chương trình AAV9-Danon.
Sau sự cố ban đầu, Rocket đã tự nguyện tạm dừng liều dùng. Vào ngày 23 tháng 5 năm 2025, FDA đã đình chỉ thử nghiệm để đánh giá thêm. Công ty đã báo cáo với sự tiếc nuối rằng bệnh nhân bị ảnh hưởng đã tử vong do nhiễm trùng hệ thống cấp tính.
Rocket đang tích cực làm việc với FDA, Ủy ban Giám sát An toàn Dữ liệu Độc lập, và các chuyên gia khác để ưu tiên an toàn của bệnh nhân và tiếp tục thử nghiệm. Công ty chưa cung cấp thời gian biểu cho việc hoàn thành thử nghiệm do lệnh đình chỉ lâm sàng.
Ông Gaurav Shah, M.D., Giám đốc điều hành của Rocket Pharmaceuticals, đã bày tỏ cam kết của công ty trong việc phát triển liệu pháp gen cho các bệnh nặng như Danon và gửi lời chia buồn đến gia đình bệnh nhân, người chăm sóc và đội ngũ lâm sàng. Rocket tiếp tục hợp tác với Quỹ Danon, tổ chức tập trung vào nghiên cứu và hỗ trợ bệnh nhân.
Thử nghiệm Giai đoạn 2, với chi tiết trên www.clinicaltrials.gov (NCT06092034), nhằm thiết lập hiệu quả và an toàn của RP-A501 ở bệnh nhân mắc bệnh Danon bằng cách đo lường cải thiện biểu hiện protein LAMP2 và giảm khối lượng thất trái.
Tính đến ngày 31 tháng 3 năm 2025, Rocket báo cáo có 318,2 triệu USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền mặt và đầu tư. Công ty dự định giảm chi tiêu tiền mặt và kéo dài nguồn tài trợ hoạt động đến năm 2027, không tính đến bất kỳ thu nhập tiềm năng nào từ Phiếu Ưu tiên Xem xét. Phân tích của InvestingPro cho thấy công ty duy trì tỷ lệ hiện tại mạnh mẽ là 9,19, với tài sản thanh khoản vượt xa các nghĩa vụ ngắn hạn. Tuy nhiên, với EBITDA là -260,11 triệu USD trong mười hai tháng qua, công ty đang nhanh chóng đốt cháy dự trữ tiền mặt của mình. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính của Rocket và 8 ProTips quan trọng bổ sung, hãy xem xét Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện có sẵn trên InvestingPro.
Danh mục đầu tư rộng hơn của Rocket bao gồm các chương trình tim mạch dựa trên vector AAV và các chương trình huyết học dựa trên vector lentivirus nhắm vào các bệnh hiếm khác nhau.
Tin tức này dựa trên thông cáo báo chí. Rocket sẽ tổ chức cuộc gọi hội nghị vào lúc 8:30 sáng ET hôm nay để thảo luận thêm.
Trong các tin tức gần đây khác, Rocket Pharmaceuticals đã báo cáo kết quả sơ bộ đầy hứa hẹn từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 cho ứng viên liệu pháp gen RP-A601, nhằm điều trị một tình trạng tim hiếm gọi là Bệnh cơ tim loạn nhịp PKP2. Thử nghiệm, liên quan đến ba bệnh nhân, cho thấy liệu pháp được dung nạp tốt và có thể cải thiện chức năng tim và chất lượng cuộc sống, không có độc tính giới hạn liều được báo cáo. Trong một phát triển liên quan, Cantor Fitzgerald đã tăng mục tiêu giá cho Rocket Pharmaceuticals từ 20,00 USD lên 30,00 USD, duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng do dữ liệu tích cực từ thử nghiệm RP-A601. BMO Capital Markets cũng duy trì xếp hạng Vượt trội cho Rocket Pharmaceuticals, trích dẫn các cập nhật thuận lợi tiềm năng trong quý sắp tới là lý do cho sự lạc quan của họ.
Ngoài ra, Rocket Pharmaceuticals đã thông báo bổ nhiệm bà Sarbani Chaudhuri làm Giám đốc Thương mại & Các vấn đề Y tế mới, mang lại kinh nghiệm sâu rộng từ các vai trò trước đây tại các công ty dược phẩm lớn. Công ty cũng đã nhận được các chỉ định Theo dõi nhanh và Thuốc mồ côi cho RP-A601 tại Hoa Kỳ và Châu Âu, nhấn mạnh tầm quan trọng tiềm năng của liệu pháp. Tuy nhiên, ngành công nghệ sinh học, bao gồm cả Rocket Pharmaceuticals, gần đây đã đối mặt với những thách thức thị trường sau khi quan chức vaccine hàng đầu của FDA, ông Peter Marks, từ chức, dẫn đến lo ngại của nhà đầu tư về sự ổn định quy định. Mặc dù những lo ngại rộng lớn hơn của ngành công nghiệp này, Rocket Pharmaceuticals tiếp tục tập trung vào việc thúc đẩy đường ống các liệu pháp gen cho các rối loạn hiếm và phức tạp.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.