Đơn xin trợ cấp thất nghiệp tại Mỹ tăng, nhưng tỷ lệ sa thải vẫn thấp lịch sử
CRANBURY, NJ - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) đã trình bày kết quả an toàn và hiệu quả lâu dài từ nghiên cứu RP-A501 Giai đoạn 1, cho thấy kết quả đầy hứa hẹn ở bệnh nhân mắc bệnh Danon. Các kết quả nghiên cứu, chỉ ra rằng RP-A501 thường được dung nạp tốt và hiệu quả trong việc giảm các triệu chứng bệnh tim, đã được chia sẻ tại Hội nghị khoa học của Hiệp hội Tim mạch Hoa Kỳ (AHA) 2024 và được công bố trên Tạp chí Y học New England.
Sản phẩm liệu pháp gen nghiên cứu, RP-A501, nhằm mục đích điều trị bệnh Danon, một rối loạn di truyền hiếm gặp dẫn đến các vấn đề nghiêm trọng về tim. Thử nghiệm giai đoạn 1 liên quan đến các bệnh nhân nam nhận được liều RP-A501 thấp hoặc cao cùng với phác đồ điều hòa miễn dịch thoáng qua. Kết quả đã chứng minh rằng tất cả các bệnh nhân có giá trị đều biểu hiện protein LAMP2 tim và giảm chỉ số khối thất trái (LV) ít nhất 10% sau 12 tháng, với những tác dụng này duy trì trong tối đa 54 tháng.
Đáng chú ý, bệnh nhân đầu tiên được điều trị cho thấy biểu hiện protein mạnh mẽ trong tim khi sinh thiết năm năm. Ngoài ra, tất cả các bệnh nhân có giá trị đều trải qua những cải thiện trong phân loại suy tim và chất lượng cuộc sống, cũng như giảm đáng kể các dấu ấn sinh học tim trong khoảng thời gian từ 24 đến 54 tháng sau khi điều trị.
Barry H. Greenberg, MD, điều tra viên chính của thử nghiệm RP-A501 Giai đoạn 1, ghi nhận những cải tiến nhất quán và mạnh mẽ trên nhiều thông số lâm sàng. Ông nhấn mạnh việc thiếu các liệu pháp khác chứng minh sự cải thiện bệnh cơ tim liên quan đến bệnh Danon và nhấn mạnh tiềm năng của RP-A501 như một giải pháp thay thế đầy hứa hẹn cho ghép tim, không chữa khỏi và mang lại rủi ro đáng kể.
Công ty có kế hoạch cung cấp thông tin cập nhật chính thức về các đánh giá theo dõi dài hạn tại một hội nghị y tế vào năm 2025. Hôm nay, Rocket Pharmaceuticals sẽ tổ chức hội thảo trên web dành cho nhà đầu tư để thảo luận thêm về những kết quả này.
RP-A501 đang được phát triển như một liệu pháp gen một lần tiềm năng cho bệnh Danon, được đặc trưng bởi các đột biến trong gen LAMP2 dẫn đến suy tim và tử vong sớm ở bệnh nhân nam. Hiện tại, lựa chọn điều trị duy nhất là ghép tim, nhấn mạnh nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng trong nhóm bệnh nhân này.
Rocket Pharmaceuticals là một công ty công nghệ sinh học tập trung vào phát triển các liệu pháp di truyền cho các rối loạn hiếm gặp. Đường ống của nó bao gồm các phương pháp điều trị cho một loạt các bệnh, đặc biệt tập trung vào các tình trạng tim mạch và huyết học. Công ty tin rằng phương pháp trị liệu gen của họ có tiềm năng mang lại lợi ích lâu dài cho bệnh nhân mắc các bệnh phức tạp và hiếm gặp.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Rocket Pharmaceuticals, Inc.
Trong các tin tức gần đây khác, Rocket Pharmaceuticals đã chứng kiến những phát triển đáng kể trong các thử nghiệm lâm sàng và bổ nhiệm hội đồng quản trị. Công ty công nghệ sinh học đã hoàn thành việc đăng ký bệnh nhân cho thử nghiệm giai đoạn 2 quan trọng của RP-A501, một ứng cử viên thuốc được phát triển để điều trị bệnh Danon. Cột mốc quan trọng này, được xác nhận bởi cả Canaccord Genuity và Morgan Stanley, đặt ra một mốc thời gian rõ ràng cho kết quả nghiên cứu dự kiến, dự kiến vào cuối năm 2025.
Công ty cũng đã chào đón Tiến sĩ Mikael Dolsten vào Hội đồng quản trị, một động thái được các nhà phân tích trong ngành đón nhận tích cực. Hơn nữa, Rocket Pharmaceuticals đã bắt đầu Đơn xin cấp phép sinh học với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho RP-L102, một phương pháp điều trị bệnh thiếu máu Fanconi.
Canaccord Genuity và Morgan Stanley đã duy trì triển vọng tích cực của họ về Dược phẩm Rocket, với Canaccord Genuity nhắc lại xếp hạng Mua và mục tiêu giá là 38,00 đô la, và Morgan Stanley duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng và mục tiêu giá là 45,00 đô la. Mặc dù đã nhận được Thư phản hồi hoàn chỉnh từ FDA liên quan đến Đơn xin cấp phép sinh học cho KRESLADI,™ một liệu pháp gen được thiết kế để điều trị thiếu hụt độ bám dính bạch cầu nghiêm trọng-I, Canaccord Genuity vẫn lạc quan rằng các vấn đề sẽ được giải quyết.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT) tiến bộ liệu pháp gen đầy hứa hẹn cho bệnh Danon, các nhà đầu tư nên xem xét một số chỉ số tài chính quan trọng và hiểu biết sâu sắc từ InvestingPro.
Vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức 1,24 tỷ đô la, phản ánh định giá hiện tại của thị trường về tiềm năng của nó. Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là RCKT vẫn chưa có lãi, với thu nhập hoạt động đã điều chỉnh là -273.79 triệu đô la trong mười hai tháng qua tính đến quý 3 năm 2023. Điều này phù hợp với InvestingPro Tip chỉ ra rằng các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay.
Mặc dù kết quả lâm sàng đầy hứa hẹn, cổ phiếu của RCKT đã phải đối mặt với những thách thức gần đây. Một mẹo của InvestingPro tiết lộ rằng cổ phiếu đã bị ảnh hưởng lớn trong tuần trước, với tổng lợi nhuận giá trong 1 tuần là -17,08%. Sự biến động ngắn hạn này có thể mang lại cơ hội cho các nhà đầu tư tin tưởng vào tiềm năng dài hạn của công ty.
Trên một lưu ý tích cực, một InvestingPro Tip khác nhấn mạnh rằng 8 nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên cho giai đoạn sắp tới. Điều này có thể cho thấy niềm tin ngày càng tăng vào đường ống và triển vọng tài chính của công ty. Ngoài ra, RCKT nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể cung cấp một số linh hoạt tài chính khi nó tiếp tục phát triển các phương pháp điều trị liệu pháp gen của mình.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 11 lời khuyên bổ sung cho RCKT, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.