Ông Trump sẽ đến thăm Fed vào thứ Năm giữa lúc căng thẳng với ông Powell và cuộc điều tra về cải tạo trụ sở
CAMBRIDGE, Mass. - Prime Medicine , Inc. (NASDAQ:PRME), công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường 562 triệu USD với cổ phiếu đã tăng gần 47% từ đầu năm đến nay, đã thông báo vào hôm thứ Tư rằng Quỹ Bệnh Xơ Nang đã cam kết cung cấp thêm tới 24 triệu USD tài trợ để đẩy nhanh việc phát triển các Prime Editors được thiết kế để điều chỉnh bệnh phổi liên quan đến xơ nang. Theo phân tích của InvestingPro, công ty duy trì xếp hạng sức khỏe tài chính FAIR mặc dù đang trong giai đoạn phát triển.
Khoản đầu tư mới này xây dựng trên thỏa thuận ban đầu được thiết lập vào tháng 1 năm 2024 và sẽ được cung cấp theo hai đợt, tùy thuộc vào một số điều kiện đóng và các cột mốc khoa học. Đợt đầu tiên bao gồm khoản đầu tư vốn cổ phần 6 triệu USD vào Prime Medicine. Với tỷ lệ thanh toán hiện tại mạnh mẽ là 4,78 lần và tăng trưởng doanh thu ấn tượng hơn 550% trong 12 tháng qua, công ty dường như đang ở vị thế tốt để thực hiện các kế hoạch phát triển của mình. Tìm hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính của Prime Medicine với Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện, có sẵn độc quyền trên InvestingPro.
Prime Medicine sẽ ban đầu tập trung vào việc nhắm mục tiêu G542X, một trong những đột biến vô nghĩa phổ biến nhất gây ra bệnh xơ nang mà hiện tại chưa có liệu pháp điều trị nào. Công ty cũng sẽ tiếp tục thúc đẩy các phương pháp tiếp cận dựa trên hotspot và PASSIGE cho các đột biến khác với nguồn tài trợ nhận được từ cam kết ban đầu năm 2024.
"Chúng tôi vinh dự khi nhận được sự hỗ trợ liên tục từ Quỹ CF, với cam kết lâu dài của họ trong việc thúc đẩy đổi mới đã định hình lại bối cảnh điều trị cho những người sống với CF," ông Allan Reine, Giám đốc điều hành của Prime Medicine, đã phát biểu trong một thông cáo báo chí.
Bệnh xơ nang là một bệnh di truyền ảnh hưởng đến khoảng 100.000 người trên toàn cầu, bao gồm hơn 40.000 người ở Hoa Kỳ. Bệnh này do đột biến trong gen CFTR gây ra, dẫn đến sự tích tụ chất nhầy dày và dính, nhiễm trùng phổi mãn tính, và suy giảm tiêu hóa.
Công nghệ của Prime Medicine, được gọi là Prime Editing, nhằm mục đích sửa chữa các đột biến gen với độ chính xác cao. Công ty tuyên bố phương pháp tiếp cận của họ có thể mang lại lợi ích cho hơn 93% người mắc bệnh xơ nang bằng cách giải quyết nhiều đột biến gây bệnh.
Mặc dù các liệu pháp điều chỉnh bệnh đã cải thiện kết quả cho nhiều cá nhân mắc CF, chúng không phải là phương pháp chữa trị và vẫn không hiệu quả đối với một số người có các đột biến nhất định, nhấn mạnh nhu cầu về các phương pháp điều trị mới.
Trong các tin tức gần đây khác, Prime Medicine đã là đối tượng của một số cập nhật từ các nhà phân tích và thay đổi chiến lược. Citi đã hạ cấp cổ phiếu của Prime Medicine từ Mua xuống Trung lập, viện dẫn lo ngại về khả năng tài chính của công ty và giảm mục tiêu giá xuống 1,50 USD. Việc hạ cấp này phản ánh sự không chắc chắn của thị trường về khả năng đạt được các cột mốc giá trị đáng kể của Prime Medicine. Trong khi đó, JMP Securities đã điều chỉnh mục tiêu giá của mình xuống 6,00 USD nhưng vẫn duy trì xếp hạng Vượt trội Thị trường, thừa nhận sự thay đổi chiến lược từ chương trình Bệnh Hạt Mãn tính (CGD) để tập trung vào các ứng dụng in-vivo.
Chardan Capital Markets cũng đã sửa đổi mục tiêu giá của mình, giảm xuống còn 12 USD trong khi vẫn giữ xếp hạng Mua, sau quyết định của Prime Medicine ưu tiên các chương trình chỉnh sửa prime hướng đến gan. JPMorgan đã hạ cấp cổ phiếu xuống Trung lập, lưu ý các thay đổi chiến lược, bao gồm sự thay đổi lãnh đạo và giảm lực lượng lao động, đồng thời nhấn mạnh tiềm năng của các phương pháp điều trị gan in-vivo của Prime Medicine. Công ty đang tập trung vào bệnh Wilson và Thiếu hụt Alpha-1 Antitrypsin (AATD), với các đơn xin Thuốc Nghiên cứu Mới dự kiến vào năm 2026. Những phát triển gần đây này cho thấy sự tái định hướng chiến lược của Prime Medicine khi công ty vượt qua các thách thức tài chính và tìm cách tận dụng công nghệ chỉnh sửa gen của mình.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.