Đơn xin trợ cấp thất nghiệp tại Mỹ tăng, nhưng tỷ lệ sa thải vẫn thấp lịch sử
Protara Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TARA), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, đã công bố kế hoạch bắt đầu thử nghiệm đăng ký cho Choline Chloride IV, nhắm vào bệnh nhân dinh dưỡng đường tiêm (PN), dự kiến vào nửa đầu năm 2025. Điều này theo sau một sự thay đổi chiến lược sau khi thảo luận với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), mở rộng việc sử dụng tiềm năng của thuốc cho nhiều bệnh nhân hơn.
Công ty, tập trung vào các liệu pháp điều trị ung thư và các bệnh hiếm gặp, trước đây đã tìm kiếm một chỉ định cho bệnh gan liên quan đến suy ruột (IFALD). Tuy nhiên, lộ trình phát triển mới hướng đến những bệnh nhân PN không thể tổng hợp choline do thiếu nguồn dinh dưỡng đường uống hoặc đường ruột.
FDA đã thừa nhận sự vắng mặt của một công thức choline IV cho bệnh nhân PN là một nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng và đã cấp Chỉ định thuốc mồ côi để ngăn ngừa thiếu choline trong nhóm này.
Bệnh nhân phụ thuộc PN thường bị thiếu choline, có liên quan đến tổn thương gan và có thể tiến triển thành suy gan. Khoảng 80% trong số 40.000 bệnh nhân PN ở Mỹ được ước tính là thiếu choline. Hiệp hội Dinh dưỡng đường tiêu hóa và đường ruột Hoa Kỳ (ASPEN) và Hiệp hội Dinh dưỡng và Chuyển hóa lâm sàng châu Âu (ESPEN) đều khuyên nên bổ sung choline cho những bệnh nhân này.
Nghiên cứu THRIVE-3 sắp tới của Protara sẽ là một thử nghiệm Giai đoạn 2b / 3 liền mạch được thiết kế để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của Choline Chloride IV. Nghiên cứu sẽ bao gồm một định dạng mù đôi, ngẫu nhiên, kiểm soát giả dược, với điểm cuối chính là phục hồi nồng độ choline ở bệnh nhân PN.
Phân đoạn Giai đoạn 2b sẽ thiết lập hồ sơ dược động học của thuốc trên 24 bệnh nhân, trong khi phân đoạn Giai đoạn 3 sẽ liên quan đến khoảng 100 bệnh nhân, đánh giá tác động của thuốc đối với chức năng gan trong số các điểm cuối thứ cấp khác.
Choline Chloride IV đã cho thấy hứa hẹn trong các nghiên cứu trước đây bằng cách tăng nồng độ choline huyết tương và cải thiện nhiễm mỡ, một dấu hiệu của tổn thương gan, ở bệnh nhân PN. Liệu pháp nghiên cứu này có khả năng trở thành phương pháp điều trị choline IV đầu tiên được FDA chấp thuận cho bệnh nhân PN.
Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Protara Therapeutics, công ty cũng đang phát triển TARA-002 cho ung thư bàng quang xâm lấn không cơ và dị tật bạch huyết. Công ty có bằng sáng chế của Hoa Kỳ cho một chế phẩm choline hết hạn vào năm 2041.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.