Protara cho thấy sự thiếu hụt choline cao ở bệnh nhân PS

NEW YORK - Một nghiên cứu gần đây của Protara Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TARA) đã nhấn mạnh tỷ lệ thiếu choline đáng kể ở những bệnh nhân phụ thuộc vào hỗ trợ tiêm (PS), với những tác động rối loạn chức năng gan tiềm ẩn. Các phát hiện, được trình bày tại Hiệp hội Dinh dưỡng lâm sàng và Chuyển hóa Châu Âu ở Milan, cho thấy 78% bệnh nhân phụ thuộc PS bị thiếu choline và 63% những người này có biểu hiện rối loạn chức năng gan, bao gồm các tình trạng như nhiễm mỡ, ứ mật và tổn thương gan mật.

Nghiên cứu, được gọi là THRIVE-1, là một nghiên cứu quan sát tiềm năng liên quan đến 78 bệnh nhân. Kết quả của nó nhấn mạnh sự cần thiết phải bổ sung choline tiêm tĩnh mạch (IV) cho những bệnh nhân không thể đáp ứng nhu cầu choline của họ thông qua dinh dưỡng đường uống hoặc đường ruột. Protara đang phát triển IV Choline Chloride, một liệu pháp thay thế chất nền phospholipid, để giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng này. Công ty có kế hoạch bắt đầu thử nghiệm dược động học (PK) quan trọng đối với Choline Chloride IV vào quý đầu tiên của năm 2025.

Choline rất quan trọng để duy trì chức năng gan khỏe mạnh và tham gia vào các quá trình cơ thể khác nhau, bao gồm phát triển não và chức năng cơ bắp. Bệnh nhân PS thường không thể tổng hợp choline đầy đủ, dẫn đến thiếu hụt và tổn thương gan tiềm ẩn, có thể tiến triển thành suy gan. Hiện tại, không có sản phẩm choline IV nào được phê duyệt tồn tại cho bệnh nhân PS, bất chấp các khuyến nghị từ các hiệp hội y tế ở Mỹ và Châu Âu.

Choline Chloride IV của Protara đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi từ FDA để ngăn ngừa thiếu choline ở bệnh nhân PS. Công ty cũng có bằng sáng chế của Hoa Kỳ cho một chế phẩm choline với thời hạn hết hạn vào năm 2041.

Nghiên cứu này là một phần trong sứ mệnh rộng lớn hơn của Protara nhằm phát triển các liệu pháp biến đổi cho bệnh ung thư và các bệnh hiếm gặp. Cùng với Choline Chloride IV, Protara cũng đang nghiên cứu TARA-002, một liệu pháp dựa trên tế bào nghiên cứu để điều trị ung thư bàng quang và dị tật bạch huyết.

Thông tin được trình bày trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Protara Therapeutics.

Trong các tin tức gần đây khác, Protara Therapeutics đã có những bước tiến trong lĩnh vực dược phẩm sinh học, đặc biệt là với liệu pháp điều tra TARA-002. Liệu pháp này đã chứng minh kết quả đáng khích lệ trong các thử nghiệm giai đoạn đầu cho bệnh nhân ung thư bàng quang xâm lấn không cơ (NMIBC) không đáp ứng hoặc trước đây đã trải qua điều trị Bacillus Calmette-Guerin (BCG). TARA-002 đã hoàn thành thành công các thử nghiệm Giai đoạn Ib ADVANCED-1EXP và Giai đoạn Ib / II ADVANCED-2, đạt được bằng chứng về hiệu quả khái niệm với kết quả 3 tháng.

Những thử nghiệm này đã cho thấy hứa hẹn trong điều trị bệnh nhân NMIBC, một nhân khẩu học có nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng, đặc biệt là đối với những người tìm kiếm các lựa chọn thay thế cho cắt bàng quang, một thủ tục phẫu thuật để loại bỏ bàng quang. Hồ sơ an toàn của TARA-002 cũng đã được báo cáo là thuận lợi trong các thử nghiệm lâm sàng, thêm vào sự lạc quan xung quanh tiềm năng của liệu pháp.

TD Cowen, một công ty phân tích, đã duy trì xếp hạng "Mua" đối với Protara Therapeutics, báo hiệu sự tự tin vào định hướng chiến lược của công ty và lời hứa trị liệu của đường ống lâm sàng. Lập trường tích cực của công ty được đưa ra khi Protara tiếp tục cho thấy tiến bộ lâm sàng, đặc biệt là với TARA-002. Đây là những phát triển gần đây mà các nhà đầu tư nên theo dõi khi Protara tiếp tục phát triển danh mục đầu tư của mình và tác động đến bối cảnh điều trị cho NMIBC.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Theo nghiên cứu gần đây của Protara Therapeutics (NASDAQ: TARA) và những nỗ lực liên tục của nó để giải quyết tình trạng thiếu choline ở bệnh nhân, các nhà đầu tư có thể quan tâm đến sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức 38,27 triệu đô la, cho thấy tình trạng vốn hóa tương đối nhỏ thường đi kèm với biến động giá cổ phiếu cao hơn. Thật vậy, cổ phiếu của Protara đã trải qua sự biến động đáng kể, với tổng lợi nhuận giá trong sáu tháng là -51,18%, phản ánh những thách thức và sự không chắc chắn vốn có trong ngành công nghệ sinh học.

Từ quan điểm hoạt động, Protara nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây là một dấu hiệu tích cực cho sự ổn định tài chính. Tuy nhiên, công ty hiện không có lãi, với tỷ lệ P/E âm -0,65 và các nhà phân tích không dự đoán lợi nhuận trong năm nay. Protara cũng đã nhanh chóng đốt tiền mặt, đây là một yếu tố quan trọng để các nhà đầu tư xem xét trong giai đoạn phát triển của công ty và tính chất thâm dụng vốn của ngành dược phẩm sinh học. Hơn nữa, Mẹo InvestingPro tiết lộ rằng Protara có tỷ suất lợi nhuận gộp yếu và việc định giá ngụ ý lợi suất dòng tiền tự do kém.

Đối với những người tìm kiếm thông tin chi tiết bổ sung, có thêm 10 Mẹo InvestingPro có sẵn cho Protara Therapeutics, có thể cung cấp phân tích sâu hơn về sức khỏe tài chính và tiềm năng thị trường của công ty. Những lời khuyên này có thể đặc biệt có giá trị đối với các nhà đầu tư muốn hiểu những rủi ro và cơ hội liên quan đến Protara khi nó thúc đẩy các chương trình lâm sàng và cố gắng đưa các liệu pháp mới ra thị trường.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.