Precision BioSciences bắt đầu thử nghiệm lâm sàng để chữa bệnh viêm gan B

DURHAM, NC - Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), một công ty chỉnh sửa gen, đã công bố bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 cho PBGENE-HBV, đánh dấu liệu pháp chỉnh sửa gen in vivo đầu tiên cho viêm gan B mãn tính bước vào thử nghiệm lâm sàng toàn cầu. Ứng dụng thử nghiệm lâm sàng (CTA) đã được phê duyệt ở Moldova, với các ứng dụng bổ sung đang chờ xử lý ở các khu vực khác.

PBGENE-HBV nhằm mục đích chữa khỏi bệnh viêm gan B mãn tính bằng cách nhắm mục tiêu và loại bỏ cccDNA, nguồn chính sao chép virus viêm gan B (HBV) và bất hoạt DNA HBV tích hợp trong tế bào gan. Cách tiếp cận này có tiềm năng cung cấp một phương pháp chữa trị chức năng cho căn bệnh này, điều mà các phương pháp điều trị hiện tại không đạt được.

Nền tảng ARCUS, nền tảng PBGENE-HBV, được thiết kế để cung cấp các chỉnh sửa gen chính xác thông qua một cấu trúc nhỏ gọn và đơn giản. Liệu pháp mới này liên quan đến việc cung cấp mRNA mã hóa hạt nhân ARCUS đến gan thông qua các hạt nano lipid, sau đó đặc biệt cắt bộ gen virus viêm gan B trong tế bào gan bị nhiễm bệnh.

Michael Amoroso, Giám đốc điều hành của Precision BioSciences, nhấn mạnh cam kết của công ty trong việc thúc đẩy chương trình lâm sàng nhanh chóng bằng cách sàng lọc và dùng thuốc cho bệnh nhân ở Moldova. Ông cũng nhấn mạnh việc theo đuổi các phê duyệt quy định bổ sung để đẩy nhanh việc đăng ký thử nghiệm và tạo dữ liệu lâm sàng.

Tiến sĩ Murray Abramson, Phó chủ tịch cấp cao và Trưởng phòng Phát triển lâm sàng, ghi nhận tỷ lệ mắc bệnh viêm gan B mãn tính cao của Moldova và bày tỏ sự tin tưởng vào khả năng của nhóm lâm sàng để thúc đẩy phương pháp điều trị mới này. Công ty có kế hoạch chia sẻ thêm chi tiết về dữ liệu an toàn và kế hoạch thử nghiệm Giai đoạn 1 tại một sự kiện dành cho nhà đầu tư trước Hội nghị thường niên AASLD vào tháng 11.

Theo thông cáo báo chí, viêm gan B mãn tính là một vấn đề sức khỏe toàn cầu quan trọng, với ước tính khoảng 300 triệu người sống chung với nhiễm trùng trên toàn thế giới. Các phương pháp điều trị hiện tại chỉ cung cấp một cơ hội nhỏ của một phương pháp chữa bệnh chức năng và thường yêu cầu quản lý suốt đời.

Precision BioSciences sẽ tiếp tục nộp thêm hồ sơ CTA và IND như một phần của chiến lược quản lý toàn cầu cho PBGENE-HBV. Công ty sẽ cung cấp thông tin cập nhật khi nhận được sự chấp thuận theo quy định để bắt đầu điều trị bệnh nhân ở các thị trường bổ sung.

Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Precision BioSciences, Inc.

Trong các tin tức gần đây khác, Precision BioSciences đã có những bước tiến đáng kể trong công nghệ chỉnh sửa gen. Công ty đã nộp Đơn đăng ký thử nghiệm lâm sàng để bắt đầu nghiên cứu Giai đoạn 1 cho PBGENE-HBV, một phương pháp chữa trị tiềm năng cho bệnh viêm gan B mãn tính. Bước này rất quan trọng vì Precision BioSciences nhằm giải quyết vấn đề sức khỏe toàn cầu ảnh hưởng đến khoảng 300 triệu người, theo Tổ chức Y tế Thế giới.

Công ty cũng đã cải tổ đội ngũ lãnh đạo lâm sàng của mình với Tiến sĩ Murray Abramson được bổ nhiệm làm Phó chủ tịch cấp cao, Trưởng phòng Phát triển lâm sàng và John Fry được bổ nhiệm làm Cố vấn lâm sàng chiến lược. Động thái này là một phần trong nỗ lực chiến lược của họ để thúc đẩy các liệu pháp chỉnh sửa gen. Hơn nữa, Precision BioSciences đã nhận được khoản thanh toán tiền giấy chuyển đổi trị giá 13 triệu đô la từ Imugene Limited, củng cố thêm nguồn tài chính của mình.

Ngoài những phát triển này, Precision BioSciences được thiết lập để chia sẻ dữ liệu an toàn ứng cử viên lâm sàng cuối cùng và chi tiết của thử nghiệm Giai đoạn 1 vào tháng 11. Công ty gần đây cũng đã hoàn thành việc bán cổ phiếu tư nhân cho đội ngũ lãnh đạo cấp cao của mình, huy động được 300.000 đô la để tài trợ cho các nỗ lực nghiên cứu và phát triển đang diễn ra. Cuối cùng, cộng tác viên của Precision BioSciences, iECURE, đã nhận được chỉ định FDA Fast Track cho ứng cử viên liệu pháp gen ECUR-506, tiếp tục thúc đẩy các liệu pháp chỉnh sửa gen của công ty.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi Precision BioSciences (NASDAQ: DTIL) bắt tay vào thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 đột phá này cho PBGENE-HBV, các nhà đầu tư có thể tìm thấy bối cảnh bổ sung từ dữ liệu thời gian thực của InvestingPro và các mẹo đặc biệt làm sáng tỏ.

Theo dữ liệu của InvestingPro, Precision BioSciences tự hào có vốn hóa thị trường là 61,85 triệu đô la, phản ánh vị trí của nó như một người chơi nhỏ hơn trong không gian công nghệ sinh học. Mức định giá tương đối khiêm tốn này có thể tạo cơ hội cho các nhà đầu tư nếu PBGENE-HBV chứng minh thành công trong các thử nghiệm lâm sàng.

Đáng chú ý, tăng trưởng doanh thu của công ty rất ấn tượng, với doanh thu hàng quý tăng 152,15% tính đến quý 2/2024. Sự tăng trưởng đáng kể này phù hợp với cách tiếp cận sáng tạo của công ty đối với chỉnh sửa gen và tiềm năng của nó để giải quyết các nhu cầu y tế quan trọng chưa được đáp ứng như viêm gan B mãn tính.

Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là Precision BioSciences hiện đang hoạt động thua lỗ, với thu nhập hoạt động được điều chỉnh là -7,29 triệu đô la trong mười hai tháng qua. Điều này không phải là hiếm đối với các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển lâm sàng, vì họ thường ưu tiên nghiên cứu và phát triển hơn lợi nhuận trước mắt.

Mẹo InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết bổ sung có thể liên quan đến các nhà đầu tư tiềm năng. Một mẹo chỉ ra rằng công ty "nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán", điều này có thể rất quan trọng để tài trợ cho các thử nghiệm và nghiên cứu lâm sàng đang diễn ra. Một mẹo khác cho thấy cổ phiếu đang "giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần", có khả năng mang lại cơ hội mua cho những người tin tưởng vào triển vọng dài hạn của công ty.

Những hiểu biết này chỉ là một ví dụ về thông tin có giá trị có sẵn thông qua InvestingPro. Trên thực tế, có 8 mẹo bổ sung được liệt kê cho Precision BioSciences trên nền tảng, cung cấp cái nhìn toàn diện hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.

Khi Precision BioSciences tiến bộ liệu pháp chỉnh sửa gen sáng tạo của mình, các số liệu tài chính và hiểu biết chuyên môn này có thể giúp các nhà đầu tư đưa ra quyết định sáng suốt hơn về tiềm năng của công ty trong bối cảnh công nghệ sinh học đang phát triển.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.