Chính phủ họp với các tập đoàn bất động sản, công ty chứng khoán lớn
MALVERN, Pa. - Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), một công ty công nghệ sinh học chuyên về các liệu pháp gen và tế bào và vắc-xin, đã thông báo hoàn thành liều lượng cho đoàn hệ thứ ba trong thử nghiệm lâm sàng GARDian giai đoạn 1/2 của ứng cử viên thuốc của họ OCU410ST cho bệnh Stargardt. Rối loạn di truyền này, ảnh hưởng đến khoảng 100.000 cá nhân ở Mỹ và châu Âu, dẫn đến mất thị lực tiến triển do thoái hóa võng mạc.
Sự phát triển mới nhất đánh dấu sự kết thúc của Giai đoạn 1 trong phần leo thang liều của thử nghiệm, với ba đối tượng nhận được liều cao nhất được thử nghiệm. Thử nghiệm được tiến hành tại sáu trung tâm phẫu thuật võng mạc hàng đầu trên khắp Hoa Kỳ, nhằm đánh giá Ocugen và hiệu quả của việc sử dụng OCU410ST dưới võng mạc một lần.
Tiến sĩ Huma Qamar, Giám đốc Y tế của Ocugen, bày tỏ cam kết của công ty trong việc thúc đẩy thử nghiệm một cách hiệu quả để giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng của bệnh nhân mắc bệnh Stargardt. Không có phương pháp điều trị nào được FDA chấp thuận hiện có sẵn cho tình trạng này.
OCU410ST là một liệu pháp gen mới sử dụng nền tảng phân phối AAV để vận chuyển gen RORA đến võng mạc. Gen RORA tham gia vào việc điều chỉnh các con đường liên quan đến bệnh Stargardt, bao gồm sự hình thành lipofuscin và stress oxy hóa.
Theo Tiến sĩ Charles Wykoff, MD, PhD, Giám đốc Ocugen earch tại Retina Consultants of Texas và điều tra viên chính trong nghiên cứu, hồ sơ an toàn và dung nạp của OCU410ST là đáng khích lệ khi thử nghiệm lâm sàng tiến triển.
Ocugen sẽ tiếp tục cung cấp thông tin cập nhật định kỳ về tiến trình lâm sàng của OCU410ST. Nhiệm vụ rộng lớn hơn của công ty bao gồm các phương pháp điều trị Ocugen các bệnh võng mạc khác nhau thông qua các nền tảng trị liệu gen sáng tạo và tiến hành nghiên cứu về các bệnh truyền nhiễm và chỉnh hình để giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Ocugen, Inc.
Trong các tin tức gần đây khác, Ocugen Inc., một thực thể dược phẩm sinh học, đã có những bước tiến đáng kể trong các chương trình lâm sàng và tài chính của mình. Công ty đã huy động thành công 32,6 triệu USD, mở rộng đường băng tài chính sang quý III Ocugen 25 và báo cáo số dư tiền mặt là 16 triệu USD tính đến ngày 30/6/2024. Tuy nhiên, tổng chi phí hoạt động trong cùng quý lên tới 16,6 triệu USD, với mức giảm tiền mặt đáng chú ý từ 39,5 triệu USD vào ngày 31/12/2023 xuống còn 16 triệu USD vào ngày 30/6/2024.
Một trong những phát triển chính từ Ocugen bao gồm tiến trình của PLA trị liệu gen OCU400 Ocugen Liệu pháp này, hiện đang trong giai đoạn 3 thử nghiệm đối với viêm võng mạc sắc tố, đang đi đúng hướng để nộp Đơn xin cấp phép sinh học vào năm 2026. Công ty cũng đang làm việc trên các chương trình OCU410 và OCU410ST cho teo địa lý và bệnh Stargardt, tương ứng, và đang tích cực giải quyết việc giữ lâm sàng của FDA đối với chương trình OCU200.
Ngoài ra, Ocugen đã nhận được Thư không phản đối từ Health Ca Ocugen hoặc thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của OCU400, cho phép công ty mở rộng nghiên cứu liMeliGhT cho bệnh nhân Canada. Động thái này có khả năng đẩy nhanh quá trình điều trị Ocugen phương pháp tiếp cận bất khả tri gen đối với viêm võng mạc sắc tố, một bệnh võng mạc di truyền hiếm gặp. Đây là một trong những phát triển gần đây trong việc theo đuổi của công ty để củng cố vị trí của mình như là một nhà lãnh đạo công nghệ sinh học.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN) đạt được những bước tiến trong thử nghiệm GARDian cl Ocugen đối với bệnh Stargardt, các nhà đầu tư và các nhà quan sát trong ngành đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Ocugen có vốn hóa thị trường là 382,85 triệu USD, phản ánh sự quan tâm của thị trường công nghệ sinh học đối với các nhu cầu y tế Ocugen tiềm năng chưa được đáp ứng. Bất chấp sự lạc quan xung quanh sự phát triển lâm sàng của họ, các nhà phân tích đã nhấn mạnh những lo ngại, bằng chứng là doanh số bán hàng giảm Ocugen trong năm hiện tại và tỷ suất lợi nhuận gộp yếu.
Một mẹo của InvestingPro lưu ý rằng giá cổ phiếu của Ocugen khá biến động, điều này có thể cho thấy phản ứng của thị trường đối với cả tiến bộ thử nghiệm lâm sàng của công ty và các chỉ số tài chính của nó. Tỷ lệ Giá / Sách của công ty ở mức cao 22,62, cho thấy mức định giá cao Ocugen với giá trị sổ sách của nó tính đến mười hai tháng cuối cùng kết thúc vào quý 2 năm 2024. Ngoài ra, trong khi Ocugen đã trải qua tổng lợi nhuận đáng kể từ đầu năm đến nay là 131,3%, điều quan trọng cần lưu ý là cổ phiếu đã hoạt động kém trong tháng trước, với lợi nhuận -18,9%.
Các nhà đầu tư coi Ocugen là một phần trong danh mục đầu tư của họ nên lưu ý rằng công ty dự kiến sẽ không có lãi trong năm nay và nó đã không có lãi trong mười hai tháng qua. Đối với những người tìm kiếm phân tích chi tiết hơn và hiểu biết bổ sung, có thêm 11 Mẹo InvestingPro có sẵn, có thể cung cấp thêm hướng dẫn về triển vọng của cổ phiếu.
Để biết thêm thông tin, hãy truy cập nền tảng InvestingPro cho Ocugen tại https://www.investing.com/pro/OCGN.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.