Ông Trump ký lệnh áp thuế mới, có hiệu lực sau 7 ngày
NEW YORK - Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng hiện có giá trị 156 triệu USD, đã công bố một nghiên cứu trên Science Translational Medicine về công nghệ điều hòa transgene EXACT™. Cổ phiếu của công ty đã trải qua biến động đáng kể, giảm 78% trong năm qua, mặc dù phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu có thể đang bị bán quá mức dựa trên các chỉ báo kỹ thuật. Nghiên cứu tiền lâm sàng cho thấy EXACT™ có thể kiểm soát biểu hiện liệu pháp gen ở mức điều trị mà không gây độc tính trong các mô hình hội chứng Rett, một rối loạn thần kinh hiếm gặp.
Kết quả nghiên cứu đã hỗ trợ việc triển khai thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 cho NGN-401, ứng viên liệu pháp gen của Neurogene điều trị hội chứng Rett. Trong khi công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh với tỷ số thanh toán hiện hành là 20,8 và có nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, dữ liệu từ InvestingPro cho thấy tốc độ đốt tiền nhanh vẫn là thách thức chính. Hội chứng Rett là một tình trạng suy nhược do đột biến gen MECP2 gây ra. Các liệu pháp gen truyền thống cho những rối loạn như vậy có thể dẫn đến mức biểu hiện gen không ổn định và có khả năng gây độc do việc phân phối không được kiểm soát.
EXACT™, viết tắt của "Expression Attenuation Circuit Technology", được thiết kế để cung cấp các mức gen điều trị có kiểm soát. Nó sử dụng một mạch tự điều chỉnh trong vector liệu pháp gen đáp ứng với mức microRNA tế bào, đảm bảo rằng mỗi tế bào chỉ sản xuất lượng protein điều trị cần thiết.
Các nghiên cứu tiền lâm sàng đã chỉ ra rằng NGN-401 kéo dài thời gian sống trung bình trong mô hình hội chứng Rett ở nam giới và được dung nạp tốt ở tất cả các liều trong mô hình nữ giới. Nó cũng cho thấy độ an toàn và hiệu quả tốt hơn so với các liệu pháp gen thông thường trên các động vật linh trưởng không phải người.
Bà Rachel McMinn, Tiến sĩ, Giám đốc điều hành của Neurogene, nhấn mạnh tầm quan trọng của EXACT™ trong việc cho phép liệu pháp gen cho các bệnh nhạy cảm với liều lượng như hội chứng Rett, nơi biểu hiện gen chính xác là rất quan trọng.
NGN-401 đã nhận được nhiều chỉ định từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), bao gồm chỉ định Fast Track và thuốc mồ côi, có thể đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá. Nó cũng đã nhận được sự công nhận tương tự từ Cơ quan Quản lý Dược phẩm Châu Âu (EMA) và Cơ quan Quản lý Dược phẩm và Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe của Vương quốc Anh (MHRA).
Thông cáo báo chí cho biết công ty đã xây dựng một cơ sở sản xuất liệu pháp gen ở Houston, Texas, để sản xuất NGN-401 và hỗ trợ phát triển lâm sàng của nó.
Thông cáo báo chí cũng chứa các tuyên bố hướng tới tương lai về tiềm năng của EXACT™ và NGN-401. Những tuyên bố này dựa trên kỳ vọng hiện tại và liên quan đến rủi ro và không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt.
Trong tin tức gần đây khác, việc ông Peter Marks rời khỏi FDA đã gây ra lo ngại đáng kể trong lĩnh vực công nghệ sinh học. Ông Marks, người đóng vai trò quan trọng trong việc giám sát phê duyệt vắc-xin và thuốc công nghệ sinh học, đã từ chức sau khi được một quan chức của Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh yêu cầu. Sự ra đi của ông đã làm dấy lên lo ngại về những thay đổi tiềm ẩn trong cách tiếp cận của FDA đối với việc phê duyệt thuốc, điều này có thể ảnh hưởng đến tốc độ và hiệu quả của việc phát triển vắc-xin và thuốc trong tương lai. Sự phát triển này đã đặc biệt ảnh hưởng đến các công ty như Moderna, Novavax và Sarepta Therapeutics, khi cổ phiếu của họ trải qua sự sụt giảm đáng kể.
Trong khi đó, các nhà phân tích của Stifel đã duy trì xếp hạng Mua đối với Neurogene, với mức giá mục tiêu là 46 USD. Cập nhật gần đây của Neurogene cho quý 4 năm 2024 cho thấy kế hoạch phát triển của họ đang đúng tiến độ, đặc biệt là với liệu pháp NGN-401 cho hội chứng Rett. Công ty báo cáo dữ liệu lâm sàng ban đầu đầy hứa hẹn và hồ sơ an toàn mạnh mẽ cho liệu pháp này, hiện đang trong nghiên cứu giai đoạn 1/2. Hơn nữa, sức khỏe tài chính của Neurogene có vẻ mạnh mẽ, với dự trữ tiền mặt dự kiến sẽ hỗ trợ hoạt động đến nửa cuối năm 2027. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi chặt chẽ cập nhật quy định về NGN-401 trong nửa đầu năm 2025.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.