Kura Oncology công bố dữ liệu tích cực về thuốc điều trị AML ziftomenib

SAN DIEGO/TOKYO - Kura Oncology, Inc. (NASDAQ:KURA) và Kyowa Kirin Co., Ltd. (TSE:4151), một công ty dược phẩm với vốn hóa thị trường 11,67 tỷ đô la và tình trạng tài chính "FAIR" theo đánh giá của InvestingPro, đã công bố dữ liệu lâm sàng cập nhật tích cực từ thử nghiệm KOMET-007 về ziftomenib kết hợp với hóa trị tiêu chuẩn cho bệnh nhân bạch cầu tủy cấp tính (AML) mới được chẩn đoán.

Dữ liệu được trình bày vào hôm thứ Năm tại Đại hội Huyết học Châu Âu 2025 ở Milan cho thấy tỷ lệ đáp ứng cao ở bệnh nhân có đột biến gen cụ thể. Trong số 71 bệnh nhân có thể đánh giá đáp ứng, 92% đạt được thuyên giảm hoàn toàn tổng hợp, với hiệu quả 93% ở bệnh nhân có đột biến NPM1 và 89% ở bệnh nhân có sắp xếp lại KMT2A. Kyowa Kirin, hiện đang giao dịch gần mức giá mục tiêu của các nhà phân tích và thể hiện mức tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ 9%, dường như đang ở vị thế tốt để tận dụng những kết quả tích cực này.

Thử nghiệm cũng chứng minh tỷ lệ âm tính bệnh tồn dư có thể đo lường cao: 71% ở bệnh nhân có đột biến NPM1 và 88% ở bệnh nhân có sắp xếp lại KMT2A. Hầu hết bệnh nhân vẫn còn sống và tiếp tục tham gia nghiên cứu, với 96% bệnh nhân có đột biến NPM1 và 88% bệnh nhân có sắp xếp lại KMT2A tiếp tục điều trị.

Hồ sơ an toàn của ziftomenib phù hợp với các báo cáo trước đây. Các biến cố bất lợi liên quan đến điều trị phổ biến nhất ở cấp độ 3 trở lên bao gồm giảm bạch cầu trung tính kèm sốt (15%), giảm số lượng tiểu cầu (15%), thiếu máu (11%), và giảm số lượng bạch cầu trung tính (11%).

Các công ty báo cáo rằng liệu pháp kết hợp không làm chậm quá trình phục hồi số lượng tế bào máu so với các phác đồ hóa trị liệu cường độ cao tiêu chuẩn.

Ziftomenib, một chất ức chế menin dạng uống, trước đây đã nhận được Chỉ định Trị liệu Đột phá từ FDA cho AML tái phát/kháng trị có đột biến NPM1. FDA hiện đang xem xét Đơn xin Thuốc Mới cho chỉ định này với ngày hành động mục tiêu là 30 tháng 11 năm 2025. Với tỷ lệ P/E của Kyowa Kirin ở mức 29,68 và các chỉ số tài chính mạnh mẽ, người đăng ký InvestingPro có thể truy cập phân tích định giá chi tiết và 12 ProTips bổ sung về tiềm năng tăng trưởng của công ty.

Các công ty dự định bắt đầu các nghiên cứu Giai đoạn 3 ngẫu nhiên trong nửa cuối năm 2025 để đánh giá thêm ziftomenib kết hợp với cả phác đồ hóa trị liệu cường độ cao và không cường độ cao.

Kura Oncology sẽ tổ chức sự kiện nhà đầu tư trực tuyến vào ngày 18 tháng 6 để thảo luận về những kết quả này và kế hoạch phát triển rộng hơn cho ziftomenib. Các nhà đầu tư theo dõi Kyowa Kirin nên lưu ý rằng báo cáo thu nhập tiếp theo của công ty dự kiến vào ngày 7 tháng 8 năm 2025, khoảng 56 ngày nữa.

Bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ các công ty.

Trong tin tức gần đây khác, Kura Oncology và Kyowa Kirin đã nộp Đơn xin Thuốc Mới lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho ziftomenib, một phương pháp điều trị bạch cầu tủy cấp tính với đột biến NPM1. Đơn này, được nộp vào ngày 31 tháng 3 năm 2025, sau khi thuốc nhận được Chỉ định Trị liệu Đột phá, Chỉ định Theo dõi Nhanh và Chỉ định Thuốc mồ côi từ FDA. Kura Oncology đang chờ quyết định của FDA về Xem xét Ưu tiên, có thể đẩy nhanh quá trình xem xét xuống còn sáu tháng. Thử nghiệm KOMET-001, đánh giá ziftomenib, đã đạt được mục tiêu chính là thuyên giảm hoàn toàn cộng với phục hồi huyết học một phần, cho thấy ý nghĩa thống kê. Kết quả thử nghiệm, chứng minh khả năng dung nạp của thuốc và tỷ lệ ngừng điều trị thấp, sẽ được trình bày tại Hội nghị Thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ 2025. Kura Oncology dự định tổ chức sự kiện nhà đầu tư trực tuyến để thảo luận thêm về những phát hiện này. Công ty cũng đang khám phá việc sử dụng thuốc kết hợp với các phương pháp điều trị khác cho bệnh nhân AML mới được chẩn đoán và tái phát/kháng trị.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.