Ai đang âm thầm gom hàng khi thị trường điều chỉnh sâu?
ENCINITAS, California - Kiora Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KPRX), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, đã nhận được sự chấp thuận theo quy định để bắt đầu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 cho KIO-301, nhằm phục hồi thị lực ở bệnh nhân viêm võng mạc sắc tố. Thử nghiệm ABACUS-2 được thiết lập để ghi danh 36 bệnh nhân vào một nghiên cứu ngẫu nhiên, có kiểm soát trên nhiều trung tâm, với liều lượng dự kiến sẽ bắt đầu vào năm tới.
Thử nghiệm sẽ bao gồm những người tham gia có thị lực cực thấp hoặc không có nhận thức ánh sáng, bất kể đột biến gen gây ra viêm võng mạc sắc tố của họ. Đây sẽ là một nghiên cứu đeo mặt nạ kép, với bệnh nhân nhận được nhiều liều KIO-301. Trọng tâm chính sẽ là xác nhận các điểm cuối tầm nhìn chức năng, có thể được sử dụng trong các nghiên cứu đăng ký trong tương lai để phê duyệt thị trường ở Hoa Kỳ và Châu Âu.
Eric Daniels, MD, Giám đốc phát triển tại Kiora, nhấn mạnh sự vắng mặt của các liệu pháp được phê duyệt cho viêm võng mạc sắc tố và bày tỏ rằng thử nghiệm ABACUS-2 đánh dấu một bước tiến đáng kể trong việc giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng này. Công ty đã làm việc với các cơ quan quản lý châu Âu và Hoa Kỳ để điều chỉnh các kỳ vọng đối với các điểm cuối có thể phê duyệt, nhấn mạnh tầm quan trọng của việc đo lường tác động của liệu pháp đối với thị lực chức năng hàng ngày.
Thử nghiệm sẽ được tiến hành tại năm trung tâm ở Úc, với những bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để nhận liều KIO-301 cao hoặc thấp, tiêm tĩnh mạch cho cả hai mắt. Sau ba liều liên tiếp, cách nhau sáu tuần, sẽ có thời gian theo dõi ba tháng. An toàn, khả năng dung nạp và các đánh giá hiệu quả chính như thị lực chức năng và thị lực sẽ được đánh giá bằng nhiều phương pháp khác nhau, bao gồm Kiểm tra Thị lực thô sơ Berkeley và chu vi.
KIO-301 là một photoswitch phân tử nhỏ có khả năng phục hồi thị lực trên hơn 150 đột biến gen liên quan đến viêm võng mạc, sắc tố và các bệnh võng mạc di truyền khác. Hợp chất này được thiết kế để trao khả năng cảm nhận ánh sáng cho các tế bào hạch võng mạc, nằm ở hạ lưu của các que và hình nón bị thoái hóa trong võng mạc.
Công ty cũng đang phát triển KIO-104 cho viêm võng mạc và đang tích cực tham gia với các địa điểm thử nghiệm và các nhà điều tra lâm sàng. Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và phản ánh những nỗ lực không ngừng của công ty để phát triển các phương pháp điều trị các bệnh võng mạc.
Trong các tin tức gần đây khác, Dược phẩm Kiora đã có những bước tiến đáng kể trong việc phát triển phương pháp điều trị điều tra của mình, KIO-301. Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã cấp Chỉ định Sản phẩm Thuốc mồ côi cho KIO-301, nhằm mục đích điều trị một tập hợp con các bệnh võng mạc di truyền (IRD). Chỉ định này cung cấp cho Kiora những lợi thế về quy định và thị trường trong Liên minh châu Âu.
Ngoài ra, Kiora đã đạt được thỏa thuận hợp tác phát triển và thương mại hóa với Théa Open Innovation cho KIO-301, ngoại trừ châu Á. Sự hợp tác này sẽ hỗ trợ hơn nữa sự phát triển của phương pháp điều trị đột phá tiềm năng này. Đáng chú ý, thử nghiệm giai đoạn 2 sắp tới, được đặt tên là ABACUS-2, được thiết lập để trở thành một nghiên cứu đa trung tâm, mặt nạ kép, ngẫu nhiên, có đối chứng.
Hơn nữa, công ty đã báo cáo những phát hiện tích cực từ thử nghiệm lâm sàng ABACUS-1. KIO-301 đã cho thấy làm tăng hoạt động của não ở bệnh nhân viêm võng mạc sắc tố, một rối loạn di truyền ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 4.000 cá nhân trên toàn cầu. Những phát triển này là một phần trong cam kết liên tục của Kiora nhằm giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong điều trị các bệnh võng mạc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Kiora Pharmaceuticals (NASDAQ: KPRX) tiến hành các thử nghiệm lâm sàng cho KIO-301, các nhà đầu tư có thể thấy bối cảnh bổ sung từ dữ liệu tài chính gần đây và những hiểu biết của nhà phân tích có giá trị. Theo InvestingPro, vốn hóa thị trường của Kiora ở mức khiêm tốn 12 triệu USD, phản ánh vị thế của nó như một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng.
Mặc dù có quy mô nhỏ, Kiora thể hiện một số thế mạnh tài chính. Một mẹo InvestingPro chỉ ra rằng công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể rất quan trọng để tài trợ cho các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra như ABACUS-2. Ngoài ra, tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy tình hình tài chính ngắn hạn ổn định khi tiến lên phía trước với các hoạt động nghiên cứu và phát triển của mình.
Điều thú vị là cổ phiếu của Kiora đã cho thấy sự trở lại đáng kể trong tuần qua, với mức tăng giá 15,76% và lợi nhuận mạnh mẽ 17,78% so với tháng trước. Động lực tích cực gần đây này có thể phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư về tiến độ của công ty với KIO-301 và sự chấp thuận của cơ quan quản lý để bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn 2.
Điều đáng chú ý là các nhà phân tích dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay, phù hợp với Mẹo InvestingPro cho thấy thu nhập ròng dự kiến sẽ tăng lên. Đây có thể là một dấu hiệu tích cực cho Kiora khi nó tiếp tục phát triển đường ống điều trị các bệnh võng mạc.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 12 lời khuyên bổ sung cho Dược phẩm Kiora, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.