PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences (NASDAQ: HRMY) đã tiết lộ những phát hiện từ một nghiên cứu Giai đoạn 2 chỉ ra rằng thuốc pitolisant của nó làm giảm các triệu chứng buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS) và mệt mỏi ở người lớn bị loạn dưỡng cơ Loại 1 (DM1).
Nghiên cứu, không được thiết kế để chứng minh ý nghĩa thống kê mà là để phát hiện các tín hiệu tiềm năng về hiệu quả, cho thấy những bệnh nhân dùng liều pitolisant cao hơn có những cải thiện lớn hơn so với những người dùng liều thấp hơn hoặc giả dược.
Nghiên cứu, được trình bày hôm nay, đã đánh giá hiệu suất của thuốc trong khoảng thời gian 11 tuần liên quan đến chuẩn độ 3 tuần và giai đoạn liều ổn định 8 tuần. Điểm cuối hiệu quả chính tập trung vào những thay đổi trong thang điểm Thang đo buồn ngủ ban ngày từ đường cơ sở đến Tuần 11, với các điểm cuối thứ cấp bao gồm các biện pháp buồn ngủ và mệt mỏi khác, cũng như gánh nặng bệnh tật tổng thể.
Pitolisant, được cho là thúc đẩy sự tỉnh táo bằng cách nhắm mục tiêu thụ thể histamine H₃, hiện đang được FDA chấp thuận dưới tên thương hiệu WAKIX® để điều trị EDS hoặc cataplexy ở bệnh nhân trưởng thành mắc chứng ngủ rũ. Nó chưa được chấp thuận để sử dụng trong DM1 nhưng đang được điều tra cho chỉ định này.
Với hơn 40.000 cá nhân được chẩn đoán mắc DM1 ở Hoa Kỳ và có tới 90% trong số họ bị EDS và mệt mỏi, thị trường tiềm năng cho pitolisant trong chỉ định mới này là rất đáng kể. Harmony Biosciences có kế hoạch thúc đẩy thuốc thông qua nghiên cứu Giai đoạn 3 quan trọng bằng cách sử dụng công thức Thế hệ tiếp theo 2 (NG2), nhằm mục đích cung cấp hồ sơ dược động học được tối ưu hóa và cường độ liều lượng cao hơn.
Hồ sơ an toàn và dung nạp của pitolisant trong nghiên cứu xuất hiện phù hợp với hồ sơ an toàn đã biết của nó và tỷ lệ tác dụng phụ là tương tự giữa các nhóm thuốc và giả dược. Các chương trình quản lý vòng đời rộng lớn hơn của công ty đang nhắm mục tiêu đến hơn 100.000 bệnh nhân mắc chứng rối loạn giấc ngủ / thức hiện đang có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.
Thông tin này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Harmony Biosciences.
Trong các tin tức gần đây khác, Harmony Biosciences đã chứng kiến một loạt các phát triển. Doanh thu thuần quý 1 của công ty đã tăng 30%, đạt 154,6 triệu USD, chủ yếu nhờ hiệu suất điều trị chứng ngủ rũ, WAKIX. Harmony Biosciences duy trì hướng dẫn doanh thu ròng năm 2024 từ 700 triệu USD đến 720 triệu USD.
Needham, một công ty đầu tư nổi tiếng, đã nâng mục tiêu giá cổ phiếu cho Harmony Biosciences lên 52 đô la, tăng từ 50 đô la trước đó, trong bối cảnh nỗ lực chiến lược của công ty để mở rộng và đa dạng hóa nhượng quyền thương mại hệ thống thần kinh trung ương. Việc mua lại Epygenix Therapeutics, một công ty tập trung vào các phương pháp điều trị động kinh và TMP1116 cho chứng ngủ rũ, được coi là những bước quan trọng trong việc thúc đẩy sự phát triển và tuổi thọ của nhượng quyền thương mại WAKIX hiện có.
Những phát triển gần đây cũng cho thấy cam kết của Harmony Biosciences trong việc đa dạng hóa khỏi sự phụ thuộc vào Zygel, một phương pháp điều trị trước đây thống trị danh mục đầu tư của nó. Harmony Biosciences hiện có 13 chương trình ở các giai đoạn phát triển khác nhau trên ba nhượng quyền thương mại CNS, một động thái được coi là đa dạng hóa các dịch vụ của công ty và giảm thiểu rủi ro liên quan đến đường ống phát triển của nó.
Các nhà đầu tư và nhà phân tích đang háo hức dự đoán các cột mốc quan trọng cho Harmony Biosciences, bao gồm dữ liệu dược động học cho công thức NG2 dự kiến vào nửa đầu năm 2024 và việc nộp Đơn đăng ký thuốc mới bổ sung cho chứng mất ngủ vô căn trong nửa cuối năm nay. Những sự kiện sắp tới này rất quan trọng đối với sự tăng trưởng liên tục và định vị thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.