GT-02287 cho thấy hứa hẹn trong các mô hình bệnh Parkinson

BETHESDA, Md. - Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX) đã trình bày dữ liệu mới chỉ ra rằng ứng cử viên thuốc GT-02287 của nó có thể sửa đổi sự tiến triển của bệnh Parkinson. Những phát hiện này đã được chia sẻ tại hội nghị Hiệp hội Khoa học Thần kinh 2024 ở Chicago, nơi các nhà nghiên cứu thảo luận về tác dụng dai dẳng của hợp chất đối với các chức năng vận động và nhận thức trong các mô hình động vật của cả bệnh Parkinson đột biến GBA1 và vô căn, ngay cả sau khi ngừng điều trị.

GT-02287 cũng đã chứng minh chức năng ty thể được cải thiện và tác dụng bảo vệ thần kinh trong các mô hình bệnh GBA1-Parkinson. Đáng chú ý, hợp chất này có liên quan đến việc giảm tích lũy Tau trong các mô hình tế bào, cho thấy một ứng dụng tiềm năng cho bệnh Alzheimer và các bệnh tauopathies khác.

Các bài thuyết trình nhấn mạnh rằng GT-02287, khi được sử dụng sau khi khởi phát bệnh ở mô hình động vật, đã dẫn đến những cải thiện bền vững về chức năng thần kinh cơ và phối hợp vận động, cũng như ngăn ngừa thiếu hụt nhận thức. Những lợi ích này vẫn tồn tại trong hơn một tuần sau khi ngừng thuốc, cho thấy tác dụng thay đổi bệnh.

Ngoài những phát hiện này, GT-02287 cho thấy tác động tích cực đến sức khỏe ty thể và chức năng lysosomal, có liên quan đến bệnh lý của bệnh Parkinson do rối loạn chức năng của enzyme lysosomal glucocerebrosidase (GCase), mục tiêu của GT-02287.

Ứng cử viên thuốc chính của Gain Therapeutics hiện đang được phát triển lâm sàng để điều trị bệnh Parkinson, có hoặc không có đột biến GBA1. Những nỗ lực nghiên cứu của công ty được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ từ Quỹ Michael J. Fox cho Nghiên cứu Parkinson, Quỹ Silverstein cho bệnh Parkinson với GBA và chương trình chung Eurostars-2 do nghiên cứu Horizon 2020 của Liên minh Châu Âu và Innosuisse - Cơ quan Đổi mới Thụy Sĩ đồng tài trợ.

Dữ liệu tiền lâm sàng củng cố tiềm năng của GT-02287 như một liệu pháp điều chỉnh bệnh và có thể ảnh hưởng đến các kế hoạch phát triển trong tương lai để điều trị bệnh Parkinson và có thể là các rối loạn thoái hóa thần kinh khác.

Những phát hiện này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Gain Therapeutics, Inc., và chi tiết hơn về nghiên cứu có thể được tìm thấy trong phần Khoa học và Công nghệ trên trang web của công ty.

Trong các tin tức gần đây khác, Gain Therapeutics đã có những bước tiến đáng kể trong các thử nghiệm lâm sàng. Công ty công nghệ sinh học gần đây đã giữ lại xếp hạng Mua từ H.C. Wainwright và BTIG sau khi trình bày ứng cử viên thuốc chính của mình, GT-02287, tại Đại hội Quốc tế về Bệnh Parkinson và Rối loạn Vận động. Các bài thuyết trình trình bày chi tiết về tính an toàn, khả năng dung nạp và tiềm năng của thuốc như một liệu pháp điều chỉnh bệnh cho Bệnh Parkinson.

Hơn nữa, công ty đã khởi xướng một thỏa thuận phân phối cổ phần trị giá 50 triệu đô la với Oppenheimer & Co. Inc., cho phép bán cổ phiếu phổ thông. Động thái này diễn ra cùng với sự chuẩn bị của công ty cho một nghiên cứu Giai đoạn 1b quan trọng, dự kiến bắt đầu vào quý IV năm 2024, sẽ đánh giá các dấu ấn sinh học tiềm năng về ảnh hưởng của bệnh Parkinson.

Mặc dù được Nasdaq thông báo rằng nó không còn đáp ứng Giá trị thị trường tối thiểu của Chứng khoán niêm yết cần thiết để tiếp tục niêm yết, các công ty phân tích như H.C. Wainwright, BTIG và Oppenheimer đã duy trì xếp hạng tích cực trên Gain Therapeutics, phản ánh niềm tin vào tiến trình và triển vọng tương lai của GT-02287. Đây là một trong những phát triển gần đây trong những nỗ lực không ngừng của Gain Therapeutics nhằm thúc đẩy nghiên cứu và phát triển các liệu pháp điều trị cho các bệnh đầy thách thức.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi Gain Therapeutics (NASDAQ: GANX) tiến bộ ứng cử viên thuốc đầy hứa hẹn GT-02287 cho bệnh Parkinson, các nhà đầu tư nên xem xét một số chỉ số tài chính quan trọng và hiểu biết sâu sắc từ InvestingPro.

Theo dữ liệu của InvestingPro, Gain Therapeutics có vốn hóa thị trường là 46,47 triệu USD, phản ánh vị thế của nó là một công ty công nghệ sinh học vốn hóa nhỏ. Việc định giá này phù hợp với bản chất giai đoạn đầu của đường ống phát triển thuốc, bao gồm GT-02287.

InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng GANX nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này rất quan trọng đối với một công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển thuốc sử dụng nhiều tài nguyên. Tình hình tài chính này có thể cung cấp một số đường băng để tiếp tục nghiên cứu và thử nghiệm lâm sàng. Tuy nhiên, công ty đang nhanh chóng đốt tiền mặt, một đặc điểm chung của các công ty công nghệ sinh học trước doanh thu đầu tư mạnh vào R&D.

Cổ phiếu này đã cho thấy lợi nhuận mạnh mẽ trong tháng qua và ba tháng, với tổng lợi nhuận giá lần lượt là 73,33% và 51,67%. Động lực tích cực gần đây này có thể phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư về tiến bộ khoa học của công ty, bao gồm dữ liệu mới nhất về GT-02287 được trình bày tại hội nghị khoa học thần kinh.

Điều đáng chú ý là các nhà phân tích dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm hiện tại và không mong đợi công ty sẽ có lãi trong năm nay. Điều này không có gì lạ đối với các công ty công nghệ sinh học giai đoạn đầu tập trung vào phát triển thuốc hơn là thương mại hóa.

Đối với các nhà đầu tư xem xét GANX, InvestingPro cung cấp 11 mẹo bổ sung có thể cung cấp thêm thông tin chi tiết về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty. Những lời khuyên bổ sung này có thể có giá trị để hiểu được bức tranh đầy đủ về tiềm năng đầu tư của Gain Therapeutics khi nó tiến triển điều trị bệnh Parkinson đầy hứa hẹn.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.