BETHESDA, Md. - Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào phát triển các liệu pháp phân tử nhỏ allosteric, đã công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 cho GT-02287, một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh Parkinson GBA1 (PD). Thử nghiệm đã chứng minh rằng GT-02287 được dung nạp tốt ở tất cả các mức liều mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được báo cáo.
Nghiên cứu Giai đoạn 1, là một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược, nhằm mục đích đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và dược động học của GT-02287. Phần liều tăng dần duy nhất (SAD) của thử nghiệm liên quan đến 40 người tham gia khỏe mạnh trên năm đoàn hệ, không có ngừng sớm hoặc lo ngại về an toàn. Phần nhiều liều tăng dần (MAD) của thử nghiệm bắt đầu vào tháng Hai sau khi nhận được sự chấp thuận từ Ủy ban Đạo đức Nghiên cứu Con người Bellberry ở Úc.
Các phát hiện của SAD hỗ trợ việc tiếp tục phát triển GT-02287, với việc hoàn thành phần MAD dự kiến vào quý II năm 2024. Công ty có kế hoạch bắt đầu một đoàn hệ cho bệnh nhân trong vòng nửa cuối năm nay để cung cấp bằng chứng về cơ chế dựa trên dấu ấn sinh học và các biện pháp thăm dò khác.
GT-02287 đã cho thấy hứa hẹn trong việc khôi phục chức năng của enzyme lysosomal glucocerebrosidase (GCase), bị suy yếu do đột biến gen GBA1 liên quan đến PD. Dữ liệu tiền lâm sàng được trình bày trước đó vào tháng 2/2024 chỉ ra rằng GT-02287 có thể khôi phục chức năng vận động và làm giảm đáng kể nồng độ trong huyết tương của chuỗi ánh sáng sợi thần kinh (NfL), một dấu ấn sinh học cho thoái hóa thần kinh.
Ứng cử viên thuốc đã nhận được tài trợ từ Quỹ Michael J. Fox cho Nghiên cứu Parkinson và các tổ chức khác, nêu bật ý nghĩa tiềm năng của nó trong điều trị PD. Cách tiếp cận của Gain Therapeutics liên quan đến việc tận dụng sinh học cấu trúc được hỗ trợ bởi AI và các thuật toán độc quyền để khám phá các vị trí liên kết allosteric mới trên protein, có thể dẫn đến những đột phá trong điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh và các rối loạn khác.
Bản cập nhật này về tiến trình lâm sàng của GT-02287 dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Gain Therapeutics, Inc. Các nhà đầu tư và các bên quan tâm đang theo dõi chặt chẽ khi công ty tiến bộ ứng cử viên thuốc chính của mình thông qua các thử nghiệm lâm sàng, với tiềm năng cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho những người bị ảnh hưởng bởi bệnh Parkinson.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX) đã thu hút sự chú ý với thành công thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 gần đây, nhưng tài chính nói gì? Theo dữ liệu của InvestingPro, Gain Therapeutics có vốn hóa thị trường là 52,88 triệu USD, phản ánh định giá của nhà đầu tư đối với công ty. Bất chấp kết quả lâm sàng lạc quan, doanh thu của công ty trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023 chỉ ở mức 0,06 triệu đô la với thâm hụt biên lợi nhuận gộp đáng kể là -20,521.64%, cho thấy chi phí đáng kể vượt quá doanh thu.
InvestingPro Tips cho thấy rằng trong khi các nhà phân tích đang mong đợi tăng trưởng doanh số bán hàng trong năm nay, họ không dự báo lợi nhuận cho công ty trong cùng một khung thời gian. Hơn nữa, công ty được công nhận là một người chơi thích hợp trong ngành, điều này có thể ảnh hưởng đến định vị thị trường và kỳ vọng của nhà đầu tư. Đáng chú ý, Gain Therapeutics nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ, cung cấp một tấm đệm cho các nỗ lực nghiên cứu và nhu cầu hoạt động của mình.
Các nhà đầu tư xem xét Gain Therapeutics nên lưu ý rằng cổ phiếu đã trải qua sự biến động, với tổng lợi nhuận giá 1 tháng là -16,5%. Tuy nhiên, với việc công ty nhanh chóng đốt tiền mặt, tính bền vững tài chính vẫn là một câu hỏi trong dài hạn. Đối với những người muốn tìm hiểu sâu hơn, InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết bổ sung, bao gồm thêm 10 Mẹo InvestingPro để Gain Therapeutics, có thể truy cập tại https://www.investing.com/pro/GANX. Sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, cung cấp sự hiểu biết toàn diện hơn về sức khỏe tài chính và tiềm năng thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.