Fractyl Health tiến triển liệu pháp gen điều trị bệnh tiểu đường

Investing.com — Fractyl Health , Inc. (NASDAQ:GUTS), một công ty chuyên về liệu pháp chuyển hóa với giá trị vốn hóa thị trường 82,77 triệu USD, đã thông báo về việc nộp mô-đun đầu tiên của Đơn xin Thử nghiệm Lâm sàng (CTA) tại châu Âu cho RJVA-001, một ứng viên liệu pháp gen nhằm điều trị bệnh tiểu đường loại 2 (T2D) và béo phì. Theo dữ liệu của InvestingPro, mặc dù cổ phiếu của công ty đã thể hiện động lực mạnh mẽ trong những tháng gần đây, công ty đang đối mặt với những thách thức tài chính đáng kể với EBITDA -95,83 triệu USD trong 12 tháng qua. Công ty dự kiến bắt đầu liều dùng đầu tiên trên người và báo cáo dữ liệu sơ bộ vào năm 2026, sau khi được phê duyệt quy định. Với các nhà phân tích đặt mục tiêu giá từ 6 đến 12 USD, cao hơn đáng kể so với giá giao dịch hiện tại là 1,69 USD, kỳ vọng thị trường đối với sự phát triển này dường như lạc quan. Để biết phân tích tài chính chi tiết và 12 thông tin chuyên gia bổ sung về GUTS, hãy truy cập InvestingPro.

RJVA-001, một phần của nền tảng Rejuva, được thiết kế để cung cấp liệu pháp một lần duy nhất, nhắm vào tuyến tụy, biểu hiện peptide giống glucagon-1 (GLP-1) trong tế bào beta tuyến tụy. Phương pháp này nhằm tạo điều kiện cho sự tiết hormone sinh lý đồng thời tránh được nồng độ tuần hoàn cao liên quan đến tác dụng phụ của các liệu pháp thuốc GLP-1 toàn thân hiện tại.

Liệu pháp gen được cung cấp thông qua truyền dịch dưới hướng dẫn siêu âm nội soi xâm lấn tối thiểu trực tiếp vào tuyến tụy. Nó sử dụng phiên bản độc quyền của promoter insulin ở người và tín hiệu vận chuyển, cho phép tiết GLP-1 được kích hoạt bởi chất dinh dưỡng từ các tế bào beta tuyến tụy được chuyển đổi. Phương pháp này có thể cung cấp một giải pháp thay thế sinh lý hơn cho liệu pháp dược lý mãn tính.

Các nghiên cứu mô hình động vật tiền lâm sàng được trình bày tại hội nghị Hội Liệu pháp Tế bào và Gen Hoa Kỳ (ASGCT) năm 2025 đã chứng minh tính an toàn, hiệu lực phụ thuộc liều lượng, và khả năng tiết thích ứng đáp ứng với chất dinh dưỡng của RJVA-001 với mức GLP-1 tuần hoàn thấp.

Nghiên cứu Giai đoạn 1/2 sắp tới nhằm đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả sơ bộ của RJVA-001 ở người lớn mắc bệnh tiểu đường loại 2 kiểm soát không đầy đủ, mặc dù đã sử dụng nhiều thuốc hạ đường huyết. Nghiên cứu sẽ bao gồm giai đoạn chuẩn bị thuốc tiêu chuẩn và ngừng GLP-1 trước khi sử dụng RJVA-001. Người tham gia sẽ được theo dõi trong 12 tháng về tính an toàn, kiểm soát đường huyết, đáp ứng miễn dịch và biểu hiện GLP-1, với thời gian theo dõi dài hạn lên đến 5 năm.

Fractyl Health cam kết chuyển đổi phương pháp điều trị bệnh chuyển hóa từ quản lý triệu chứng mãn tính sang các liệu pháp điều chỉnh bệnh bền vững. Công ty tin rằng RJVA-001 có tiềm năng bình thường hóa đường huyết và cân nặng, giảm gánh nặng của thuốc tiêm suốt đời.

Báo cáo này dựa trên thông cáo báo chí và không bao gồm bất kỳ nội dung đầu cơ hoặc quảng cáo nào. Thông tin được cung cấp nhằm mục đích đưa ra tổng quan thực tế về những nỗ lực đang diễn ra của Fractyl Health trong việc phát triển các phương pháp điều trị mới cho bệnh chuyển hóa. Mặc dù công ty duy trì tỷ lệ hiện tại lành mạnh là 2,5, cho thấy thanh khoản ngắn hạn mạnh, phân tích của InvestingPro tiết lộ rằng công ty đang nhanh chóng đốt cháy tiền mặt, một yếu tố quan trọng mà các nhà đầu tư cần theo dõi khi các thử nghiệm lâm sàng tiến triển.

Trong tin tức gần đây khác, Fractyl Health đã báo cáo thu nhập Q1 2025, nhấn mạnh sự gia tăng đáng kể trong chi phí nghiên cứu và phát triển, tăng lên 19,4 triệu USD từ 14,4 triệu USD của năm trước. Sự gia tăng chi phí R&D này đã góp phần vào khoản lỗ ròng mở rộng 23,7 triệu USD, so với khoản lỗ 3,3 triệu USD trong Q1 2024. Mặc dù những khoản lỗ này, công ty vẫn duy trì dự trữ tiền mặt mạnh 42,1 triệu USD, đảm bảo ổn định hoạt động đến cuối năm 2025. Fractyl Health lạc quan về tương lai, với các yếu tố xúc tác sắp tới bao gồm công bố dữ liệu và đệ trình quy định cho các nền tảng Revita và Rejuva.

Công ty đã hoàn thành việc tuyển dụng đầy đủ cho nhóm then chốt REMAIN one, nhằm đánh giá Revita cho việc duy trì cân nặng sau khi ngừng thuốc GLP-1. Cột mốc này đã đạt được trước lịch trình, cho thấy nhu cầu đáng kể và sự phù hợp thị trường sản phẩm. Ngoài ra, Fractyl Health đang chuẩn bị nộp mô-đun CTA đầu tiên cho nền tảng Rejuva vào tháng 6, đánh dấu một bước tiến trong hành trình quy định của mình. Các nhà phân tích từ các công ty như Bank of America Securities và Morgan Stanley đang theo dõi chặt chẽ tiến độ của Fractyl Health, đặc biệt là liên quan đến các giải pháp đổi mới trong sức khỏe chuyển hóa. Những phát triển này nhấn mạnh cam kết của Fractyl Health trong việc tiên phong các giải pháp ngoại trú có thể mở rộng nhằm tạo ra sự cân bằng chuyển hóa bền vững.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.