Đơn xin trợ cấp thất nghiệp tại Mỹ tăng, nhưng tỷ lệ sa thải vẫn thấp lịch sử
CRANBURY, NJ - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) đã nhận được Thư phản hồi hoàn chỉnh (CRL) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) liên quan đến Đơn xin cấp phép sinh học cho KRESLADI™, một liệu pháp gen được thiết kế để điều trị thiếu hụt độ bám dính bạch cầu nghiêm trọng-I (LAD-I). FDA đã yêu cầu thêm thông tin về Sản xuất và Kiểm soát Hóa học (CMC) để hoàn thành việc xem xét.
Sau các cuộc thảo luận với các nhà lãnh đạo cấp cao của FDA từ Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học (CBER), Rocket Pharmaceuticals đang làm việc để cung cấp thông tin CMC bổ sung để hỗ trợ sự chấp thuận của KRESLADI.™ "Thật yên tâm khi có FDA là một cộng tác viên chặt chẽ", Gaurav Shah, MD, Giám đốc điều hành của Rocket Pharma cho biết, bày tỏ sự lạc quan về sự tiến bộ kịp thời của liệu pháp do lập trường hợp tác của FDA.
KRESLADI,™ một liệu pháp gen dựa trên vector lentivirus, đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong nghiên cứu Giai đoạn 1/2 toàn cầu, với tất cả chín bệnh nhân LAD-I sống sót sau 12 tháng sau khi truyền và không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến điều trị được báo cáo.
Liệu pháp này đã nhận được nhiều chỉ định từ FDA, bao gồm chỉ định Liệu pháp nâng cao y học tái tạo (RMAT), Nhi khoa hiếm và Theo dõi nhanh, cũng như chỉ định PRIME và Sản phẩm thuốc trị liệu nâng cao (ATMP) ở EU.
LAD-I nặng là một rối loạn di truyền hiếm gặp làm tổn hại đến khả năng chống nhiễm trùng của hệ thống miễn dịch. KRESLADI™ nhằm mục đích cung cấp một bản sao chức năng của gen ITGB2 để giải quyết nguyên nhân gốc rễ của bệnh. Hiện nay, phương pháp điều trị chữa bệnh tiềm năng duy nhất là ghép tủy xương, có rủi ro đáng kể và có thể không có sẵn cho tất cả bệnh nhân.
Rocket Pharmaceuticals là một công ty công nghệ sinh học giai đoạn cuối tập trung vào phát triển các liệu pháp di truyền cho các rối loạn hiếm gặp. Đường ống của nó bao gồm các chương trình điều trị Thiếu máu Fanconi, Thiếu hụt Pyruvate Kinase và các bệnh tim mạch như Bệnh Danon. Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Rocket Pharmaceuticals.
Trong các tin tức gần đây khác, Rocket Pharmaceuticals đã chứng kiến một số phát triển quan trọng. Công ty công nghệ sinh học đã sửa đổi thành công điều lệ của mình để tăng số lượng cổ phần phổ thông được ủy quyền từ 120 triệu lên 180 triệu.
Thay đổi này, đã được các cổ đông thông qua tại Đại hội thường niên, có thể cung cấp cho Rocket Pharmaceuticals sự linh hoạt cho các nhu cầu của công ty trong tương lai, bao gồm các hoạt động tài chính và các sáng kiến chiến lược.
Ngoài ra, Rocket Pharmaceuticals đã được Ủy ban châu Âu cấp chỉ định sản phẩm thuốc mồ côi cho ứng cử viên liệu pháp gen RP-A601. Liệu pháp này được thiết kế để điều trị bệnh cơ tim rối loạn nhịp tim liên quan đến plakophilin-2, một bệnh tim hiếm gặp và đe dọa tính mạng.
Hơn nữa, công ty đã báo cáo hiệu quả bền vững trong các thử nghiệm liệu pháp gen, bao gồm các phương pháp điều trị Thiếu hụt bám dính bạch cầu nặng-I, Thiếu máu Fanconi và Thiếu hụt Pyruvate Kinase.
Bảo hiểm trên Rocket Pharmaceuticals gần đây đã được Goldman Sachs khởi xướng với xếp hạng trung lập. Công ty nhấn mạnh tiềm năng của tài sản hàng đầu của công ty, RP-A501. Rocket Pharmaceuticals cũng đã thông báo bổ nhiệm Aaron Ondrey làm Giám đốc Tài chính, cùng với các chương trình khuyến mãi nội bộ chiến lược khác, để tăng cường chuyển đổi sang hoạt động thương mại và thúc đẩy đường ống điều trị.
Những phát triển gần đây nhấn mạnh những nỗ lực không ngừng của công ty trong lĩnh vực liệu pháp gen và cam kết giải quyết các bệnh hiếm gặp và đe dọa tính mạng.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) điều hướng con đường pháp lý cho KRESLADI,™ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của nó cung cấp thêm bối cảnh cho các nhà đầu tư theo dõi tình hình. Bất chấp thất bại gần đây với yêu cầu của FDA để biết thêm thông tin, bảng cân đối kế toán của công ty phản ánh một vị trí chiến lược nơi nó nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ, một chỉ số về sự ổn định tài chính có thể rất quan trọng khi nó giải quyết các yêu cầu của FDA.
Dữ liệu của InvestingPro cho thấy vốn hóa thị trường là 1,95 tỷ đô la và tỷ lệ Giá / Sách trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024 ở mức 4,41. Tỷ lệ này cho thấy thị trường định giá công ty cao hơn giá trị tài sản ròng của nó, có thể là do kỳ vọng của nhà đầu tư về tăng trưởng trong tương lai hoặc giá trị sở hữu trí tuệ của công ty, bao gồm cả đường ống trị liệu gen.
Hơn nữa, năm nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, theo InvestingPro Tips, báo hiệu một tâm lý tích cực tiềm năng xung quanh hiệu quả tài chính trong tương lai của công ty. Sự lạc quan này có thể phản ánh niềm tin của thị trường vào khả năng vượt qua các rào cản pháp lý và đưa các liệu pháp của mình ra thị trường.
Đối với các nhà đầu tư tìm kiếm phân tích chuyên sâu hơn, có các Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn, có thể được truy cập thông qua nền tảng InvestingPro . Sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, đồng thời mở khóa toàn bộ thông tin chi tiết, bao gồm 6 mẹo khác cho Dược phẩm Rocket, có thể giúp đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt hơn.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.