FDA tạm giữ lâm sàng đối với thuốc lupus Kezar sau khi tử vong

NAM SAN FRANCISCO, Calif. - Kezar Life Sciences, Inc. (NASDAQ: KZR), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào phát triển các phương pháp điều trị các bệnh qua trung gian miễn dịch, đã có ứng dụng Thuốc mới điều tra (IND) cho zetomipzomib, nhằm điều trị viêm thận lupus (LN), bị Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) tạm dừng lâm sàng. Quyết định của FDA được đưa ra sau khi Kezar tự nguyện đình chỉ đăng ký và liều lượng trong thử nghiệm lâm sàng PALIZADE giai đoạn 2b do lo ngại về an toàn do Ủy ban Giám sát Dữ liệu Độc lập (IDMC) của thử nghiệm nêu ra.

IDMC khuyến nghị đình chỉ sau khi xem xét dữ liệu an toàn bao gồm bốn tác dụng phụ nghiêm trọng gây tử vong (SAE) ở những người tham gia thử nghiệm từ Philippines và Argentina. Kezar hy vọng sẽ nhận được một lá thư tạm giữ lâm sàng chính thức từ FDA trong vòng 30 ngày nêu rõ các mối quan tâm và yêu cầu của cơ quan để tiếp tục thử nghiệm.

Bất chấp thất bại này, Giám đốc điều hành của Kezar, Chris Kirk, Tiến sĩ, tái khẳng định cam kết của công ty đối với sự an toàn của bệnh nhân và tiếp tục chương trình phát triển zetomipzomib. IND cho zetomipzomib trong điều trị viêm gan tự miễn vẫn không bị ảnh hưởng, với thử nghiệm lâm sàng PORTOLA Giai đoạn 2a đang diễn ra không báo cáo bất kỳ SAE độ 4 hoặc 5 nào cho đến nay.

Viêm thận lupus là một biểu hiện nghiêm trọng của bệnh lupus ban đỏ hệ thống, ảnh hưởng đến khoảng một nửa số bệnh nhân SLE trong vòng mười năm sau khi chẩn đoán. Nó có thể dẫn đến bệnh thận giai đoạn cuối và làm tăng đáng kể nguy cơ tử vong. Điều trị LN hiện tại bao gồm liệu pháp cảm ứng để thuyên giảm và điều trị duy trì để ngăn ngừa tái phát, với một vài phương pháp điều trị được phê duyệt có sẵn.

Tin tức về việc tổ chức lâm sàng có thể có ý nghĩa đối với các nhà đầu tư và ngành công nghiệp công nghệ sinh học, vì những lo ngại về an toàn trong các thử nghiệm lâm sàng có thể ảnh hưởng đến tiến độ phát triển thuốc và định giá công ty. Kezar Life Sciences đang tích cực điều tra các trường hợp để giải quyết các mối quan tâm của FDA và tập trung vào việc thúc đẩy danh mục các phương pháp điều trị cho các bệnh qua trung gian miễn dịch. Báo cáo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Kezar Life Sciences, Inc.

Trong các tin tức gần đây khác, Kezar Life Sciences đã trải qua những phát triển đáng kể. Công ty đã báo cáo khoản lỗ ròng quý II là 22 triệu đô la với dự trữ tiền mặt là 164 triệu đô la, dự kiến sẽ duy trì công ty cho đến cuối năm 2026. Việc ghi danh và dùng thuốc trong thử nghiệm giai đoạn 2b của zeto đối với viêm thận lupus đã bị tạm dừng sau các tác dụng phụ nghiêm trọng dẫn đến tử vong. Bất chấp những thách thức này, nghiên cứu PORTOLA giai đoạn IIa của Kezar về viêm gan tự miễn (AIH) vẫn tiếp tục, với kết quả dự kiến vào nửa đầu năm 2025.

Công ty cũng đã quyết định ngừng phát triển một ứng cử viên thuốc khác, KZR-261, để tập trung nguồn lực vào các thử nghiệm của zeto. Theo thỏa thuận cấp phép với Everest Medicines, bệnh nhân đầu tiên ở Trung Quốc đã được tiêm zeto. TD Cowen và Jones Trading đã duy trì xếp hạng Mua và Giữ tương ứng của họ cho Kezar Life Sciences trong bối cảnh những phát triển này.

Đây là những phát triển gần đây và công ty hiện đang xem xét dữ liệu an toàn và xem xét các chiến lược giảm thiểu rủi ro cho sự phát triển của zeto trong viêm thận lupus. Các quyết định chiến lược và tình hình tài chính của công ty đã được ghi nhận bởi các nhà phân tích từ TD Cowen, người đã nhắc lại xếp hạng Mua cho công ty. Đây là những cập nhật mới nhất trong tin tức gần đây của công ty.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Việc tổ chức lâm sàng gần đây về thử nghiệm zetomipzomib của Kezar Life Science (NASDAQ: KZR) cho viêm thận lupus chắc chắn đã ảnh hưởng đến triển vọng ngắn hạn của công ty. Tuy nhiên, xem xét kỹ hơn các số liệu tài chính và hiệu suất thị trường của công ty cho thấy một bức tranh phức tạp.

Theo dữ liệu của InvestingPro, vốn hóa thị trường của Kezar ở mức 56,76 triệu USD, phản ánh định giá hiện tại của thị trường về công ty. Bất chấp thất bại trong chương trình viêm thận lupus, công ty đã cho thấy khả năng phục hồi trong hoạt động cổ phiếu của mình. InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng KZR đã chứng kiến sự trở lại đáng kể trong tuần qua, với tổng lợi nhuận giá 51,79%. Sự gia tăng ngắn hạn này cho thấy các nhà đầu tư có thể đang nhìn thấy tiềm năng vượt ra ngoài mức nắm giữ lâm sàng hiện tại.

Điều đáng chú ý là Kezar nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể cung cấp một số linh hoạt tài chính khi nó điều hướng những thách thức do quyết định của FDA đặt ra. Vị trí tiền mặt này có thể rất quan trọng vì công ty làm việc để giải quyết các mối quan tâm về an toàn và có khả năng tiếp tục các thử nghiệm lâm sàng.

Tuy nhiên, các nhà đầu tư nên lưu ý rằng Kezar đang nhanh chóng đốt tiền mặt, như được chỉ ra bởi một Mẹo InvestingPro khác. Tỷ lệ đốt này được phản ánh trong tài chính của công ty, với biên lợi nhuận gộp âm -1040,71% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024. Doanh thu của công ty trong cùng kỳ là 7 triệu đô la, trong khi thu nhập hoạt động là -99,54 triệu đô la, nhấn mạnh sự đầu tư đáng kể vào nghiên cứu và phát triển điển hình của các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn lâm sàng.

Đối với những người đang xem xét đầu tư vào Kezar, điều quan trọng cần lưu ý là các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay. Điều này phù hợp với giai đoạn hiện tại của đường ống phát triển thuốc của Kezar và thất bại gần đây với thử nghiệm zetomipzomib.

InvestingPro cung cấp 13 mẹo bổ sung cho KZR, cung cấp phân tích toàn diện hơn cho các nhà đầu tư muốn tìm hiểu sâu hơn về triển vọng của công ty. Những hiểu biết này có thể đặc biệt có giá trị trong việc đánh giá các rủi ro và phần thưởng tiềm ẩn liên quan đến việc đầu tư vào một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng đang đối mặt với những thách thức về quy định.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.