FDA phê duyệt Skytrofa của Ascendis Pharma để điều trị thiếu hóc-môn tăng trưởng ở người lớn

COPENHAGEN - Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Skytrofa của Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) để điều trị tình trạng thiếu hóc-môn tăng trưởng ở người lớn, công ty đã thông báo vào hôm thứ Hai. Công ty công nghệ sinh học này, hiện được định giá 10,14 tỷ USD, đã chứng kiến cổ phiếu tăng gần 30% trong sáu tháng qua, theo dữ liệu từ InvestingPro.

Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd) là thuốc tiêm một lần mỗi tuần, cung cấp sự giải phóng kéo dài somatropin hoạt tính, không biến đổi. Thuốc này trước đây đã được phê duyệt vào năm 2021 để điều trị thiếu hóc-môn tăng trưởng ở trẻ em. Với tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng đạt 85,3% và tăng trưởng doanh thu 12,06% trong 12 tháng qua, Ascendis tiếp tục thể hiện khả năng thực hiện thương mại mạnh mẽ.

Sự phê duyệt của FDA dựa trên kết quả từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 foresiGHt, so sánh hiệu quả và độ an toàn của Skytrofa hàng tuần với giả dược hàng tuần và somatropin hàng ngày ở người lớn bị thiếu hóc-môn tăng trưởng.

Tình trạng thiếu hóc-môn tăng trưởng ở người lớn có thể dẫn đến thành phần cơ thể bất thường, rối loạn lipid máu, kháng insulin, và tăng nguy cơ tim mạch, cũng như làm suy giảm chất lượng cuộc sống bao gồm rối loạn nhận thức và trầm cảm.

"Không có gì ngạc nhiên khi bệnh nhân đang tìm kiếm phác đồ điều trị ít gánh nặng hơn, và một lựa chọn điều trị mới như Skytrofa, với việc tiêm một lần mỗi tuần và cách giải phóng somatropin không biến đổi độc đáo, được kỳ vọng sẽ giúp cải thiện cả sự tuân thủ trong thực tế và kết quả tổng thể," ông Kevin Yuen, M.D., từ Viện Thần kinh Barrow cho biết. Các nhà phân tích của InvestingPro cũng chia sẻ sự lạc quan này, với sáu nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng dự báo thu nhập, và mục tiêu giá đồng thuận cho thấy tiềm năng tăng trưởng đáng kể.

Ông Jan Mikkelsen, Chủ tịch và CEO của Ascendis Pharma, gọi sự phê duyệt này là "sự mở rộng nhãn hiệu đầu tiên trong nhiều kế hoạch" khi công ty hướng tới việc trở thành nhà lãnh đạo trong điều trị các rối loạn nội tiết hiếm gặp.

Công ty cho biết họ dự định bắt đầu các thử nghiệm nhóm cho chứng lùn vô căn, thiếu SHOX, hội chứng Turner, và nhỏ so với tuổi thai, cũng như các thử nghiệm liệu pháp kết hợp trong bệnh lùn do thiểu sản sụn và bệnh lùn do thiểu sản sụn nhẹ, trong quý 4 năm 2025. Đối với các nhà đầu tư tìm kiếm hiểu biết sâu hơn về tiềm năng tăng trưởng và sức khỏe tài chính của Ascendis Pharma, InvestingPro cung cấp phân tích toàn diện và các ProTips bổ sung trong báo cáo nghiên cứu chi tiết, là một phần trong phạm vi bao quát hơn 1.400 cổ phiếu Mỹ.

Các tác dụng phụ phổ biến của Skytrofa ở người lớn bao gồm sưng do tích tụ chất lỏng và mức hóc-môn tuyến giáp thấp, theo thông cáo báo chí.

Trong các tin tức gần đây khác, Ascendis Pharma đã báo cáo dữ liệu ba năm tích cực từ Thử nghiệm Giai đoạn 3 PaTHway cho TransCon PTH, cho thấy lợi ích bền vững ở người lớn bị suy cận giáp. Dữ liệu, được trình bày tại hội nghị ENDO 2025, nhấn mạnh những cải thiện về các dấu hiệu sinh hóa, chức năng thận, và chất lượng cuộc sống. Morgan Stanley đã đảm nhận việc theo dõi Ascendis Pharma với xếp hạng Tăng Tỷ Trọng, trích dẫn quỹ đạo thương mại đầy hứa hẹn cho Yorvipath, một phương pháp điều trị suy cận giáp. UBS đã nhắc lại xếp hạng mua của họ, nhấn mạnh sự ra mắt mạnh mẽ của Yorvipath và nhu cầu đáng kể trong các nhóm bệnh nhân từ trung bình đến nặng. Oppenheimer đã nâng mục tiêu giá cho Ascendis Pharma lên 224 USD, lưu ý nhu cầu ban đầu mạnh mẽ đối với Yorvipath dựa trên khảo sát các bác sĩ nội tiết Hoa Kỳ. TD Cowen duy trì xếp hạng Mua, sau khi Ascendis Pharma công bố dữ liệu 26 tuần tích cực từ thử nghiệm COACH Giai đoạn 2 liên quan đến trẻ em mắc bệnh lùn do thiểu sản sụn. Thử nghiệm cho thấy cải thiện về tốc độ tăng trưởng và tỷ lệ cơ thể, gợi ý tiềm năng cho liệu pháp kết hợp của TransCon CNP và Skytrofa. Những phát triển này phản ánh sự quan tâm và niềm tin liên tục vào các phương pháp điều trị của Ascendis Pharma.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.