FDA không còn yêu cầu ủy ban cố vấn cho thuốc FSGS của Travere

SAN DIEGO - Travere Therapeutics, Inc. (NASDAQ:TVTX) thông báo vào hôm thứ Tư rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã quyết định không còn cần ủy ban cố vấn cho việc xem xét FILSPARI (sparsentan) để điều trị bệnh xơ cứng cầu thận từng phần (FSGS). Tin tức này đã góp phần vào hiệu suất mạnh mẽ gần đây của công ty, với cổ phiếu tăng hơn 10% trong tuần qua, theo dữ liệu của InvestingPro.

Đơn xin phê duyệt thuốc bổ sung (sNDA) vẫn đang được xem xét với ngày hành động mục tiêu là 13 tháng 1 năm 2026. Nếu được chấp thuận, FILSPARI sẽ trở thành loại thuốc đầu tiên được FDA phê duyệt dành riêng cho FSGS, một rối loạn thận hiếm gặp có thể dẫn đến suy thận. Việc phê duyệt tiềm năng này có thể thúc đẩy hơn nữa sự tăng trưởng doanh thu ấn tượng của Travere, mà dữ liệu InvestingPro cho thấy đã đạt gần 88% trong mười hai tháng qua.

"Chúng tôi hài lòng với tiến trình của sNDA cho đến nay và mong muốn tiếp tục hỗ trợ FDA trong việc xem xét đơn đăng ký FILSPARI cho FSGS," ông Eric Dube, chủ tịch và giám đốc điều hành của Travere Therapeutics cho biết, theo thông cáo báo chí của công ty.

Đơn đăng ký được hỗ trợ bởi dữ liệu từ hai thử nghiệm lâm sàng trên bệnh nhân FSGS - Nghiên cứu DUPLEX Giai đoạn 3 và Nghiên cứu DUET Giai đoạn 2. Những nghiên cứu này đã chứng minh rằng FILSPARI cung cấp mức giảm protein niệu lớn hơn so với irbesartan, thuốc đối chứng hoạt tính. Kết quả được công bố trên Tạp chí Y học New England cho thấy sự thuyên giảm protein niệu có ý nghĩa thống kê ở tuần thứ 36 và được duy trì trong hai năm.

FILSPARI hiện đã được cả FDA và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu phê duyệt để làm chậm suy giảm chức năng thận ở người lớn mắc bệnh thận IgA, một bệnh thận hiếm gặp khác.

FSGS ảnh hưởng đến khoảng 40.000 bệnh nhân tại Hoa Kỳ, với tỷ lệ mắc tương tự ở châu Âu. Tình trạng này đặc trưng bởi sự rò rỉ protein vào nước tiểu do tổn thương lọc thận, có thể dẫn đến sẹo thận tiến triển và cuối cùng là suy thận.

Travere cho biết công ty đang tiếp tục chuẩn bị cho việc ra mắt thương mại tiềm năng vào tháng 1, chờ sự phê duyệt của FDA.

Trong các tin tức gần đây khác, Travere Therapeutics đã báo cáo thu nhập quý hai năm 2025 vượt dự báo doanh thu, với công ty tạo ra 114,4 triệu đô la so với 99,25 triệu đô la dự kiến. Điều này thể hiện mức tăng doanh thu bất ngờ 15,26%, trong khi khoản lỗ thu nhập trên mỗi cổ phiếu là 0,14 đô la tốt hơn so với mức lỗ dự kiến là 0,30 đô la. Ngoài ra, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt các yêu cầu giám sát cập nhật cho phương pháp điều trị bệnh thận FILSPARI của Travere. Quyết định của FDA đã giảm tần suất giám sát chức năng gan từ hàng tháng xuống ba tháng một lần và loại bỏ yêu cầu giám sát độc tính phôi thai. Trong khi đó, H.C. Wainwright đã nâng mục tiêu giá cho Travere Therapeutics lên 47,00 đô la từ 30,00 đô la, duy trì xếp hạng Mua, sau khi FDA phê duyệt cho FILSPARI. Ngược lại, Stifel đã hạ mục tiêu giá xuống 20,00 đô la từ 23,00 đô la, viện dẫn sự không chắc chắn xung quanh thời gian phê duyệt Filspari trong bệnh xơ cứng cầu thận từng phần (FSGS). Hơn nữa, Travere Therapeutics đã trình bày dữ liệu dài hạn tích cực từ nghiên cứu COMPOSE Giai đoạn 1/2, cho thấy sự giảm đáng kể tổng homocysteine và mức methionine ở bệnh nhân được điều trị bằng pegtibatinase.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.