PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences Holdings, Inc. (NASDAQ: HRMY) đã nhận được xác nhận từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) rằng thuốc ngủ rũ của họ, WAKIX, duy trì hồ sơ rủi ro lợi ích thuận lợi. Quyết định của FDA được đưa ra để đáp lại Đơn yêu cầu công dân được đệ trình bởi một người bán khống, mà Cơ quan này hiện đã từ chối.
Bản kiến nghị, được đệ trình vào tháng 3/2023, cho rằng WAKIX không an toàn hoặc hiệu quả để điều trị buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS) và cataplexy ở người lớn mắc chứng ngủ rũ. Việc FDA từ chối kiến nghị sau khi phê duyệt Đơn đăng ký thuốc mới bổ sung (sNDA) cho WAKIX vào ngày 21 tháng 6 năm 2024, cho phép sử dụng nó ở bệnh nhi từ sáu tuổi trở lên mắc chứng ngủ rũ.
Trong phản hồi của họ, FDA tuyên bố rằng họ không tìm thấy thông tin mới trong bản kiến nghị để thay đổi đánh giá của họ về tính an toàn và hiệu quả của thuốc. Cơ quan cũng từ chối yêu cầu của người khởi kiện về việc rút WAKIX, phân phối cảnh báo ngay lập tức cho người kê đơn và chuyển sang Chương trình Sử dụng Nhân ái với giao thức Chiến lược Đánh giá và Giảm thiểu Rủi ro (REMS).
Harmony Biosciences đã bày tỏ sự hài lòng với quyết định của FDA, nhấn mạnh bản chất vô căn cứ của các cáo buộc và lời hứa tiếp tục của thuốc như một phương pháp điều trị chứng ngủ rũ. Công ty dự đoán sẽ tăng trưởng hơn nữa trong nhượng quyền thương mại pitolisant, bao gồm cả việc nộp sNDA cho chứng mất ngủ vô căn vào cuối nửa cuối năm 2024. Harmony cũng đang nghiên cứu các công thức thế hệ tiếp theo của pitolisant để kéo dài tuổi thọ bằng sáng chế của sản phẩm sau năm 2040.
Nhìn xa hơn WAKIX, Harmony Biosciences đã mở rộng đường ống của mình để bao gồm ba nhượng quyền thương mại CNS hiếm, mỗi thương hiệu có khả năng tạo ra doanh thu cao điểm từ 1 tỷ đến 2 tỷ đô la. Tập trung vào các phương pháp điều trị sáng tạo cho bệnh nhân có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng, công ty có kế hoạch tung ra ít nhất một sản phẩm hoặc chỉ định mới hàng năm trong năm năm tới.
Chứng ngủ rũ ảnh hưởng đến khoảng 170.000 người Mỹ và được đặc trưng bởi buồn ngủ ban ngày quá mức, trong số các triệu chứng khác. WAKIX, một loại thuốc hàng đầu, hoạt động như một chất đối kháng thụ thể histamine 3 (H₃) chọn lọc / chất chủ vận nghịch đảo, mặc dù cơ chế hoạt động chính xác của nó không được hiểu đầy đủ.
Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Harmony Biosciences.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.