Mỹ cảnh báo áp thuế lên đến 100% đối với các quốc gia mua dầu của Nga
NEW YORK - Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE), một công ty công nghệ sinh học đang ở giai đoạn thử nghiệm lâm sàng hiện đang giao dịch ở mức 14,95 USD mỗi cổ phiếu, đã nhận được thỏa thuận bằng văn bản từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ về các khía cạnh chính của thiết kế thử nghiệm đăng ký cho NGN-401, một liệu pháp gen nhắm vào hội chứng Rett ở nữ giới từ 3 tuổi trở lên. Theo phân tích của InvestingPro, công ty này dường như đang được định giá thấp dựa trên đánh giá Giá trị Hợp lý.
Thử nghiệm có tên Embolden sẽ là một nghiên cứu đơn nhánh, nhãn mở, có đối chứng theo đường cơ sở, đánh giá một điểm cuối chính tổng hợp đo lường cả sự cải thiện lâm sàng và việc đạt được các cột mốc phát triển. Công ty đã đề xuất tuyển 18 người tham gia, chờ phản hồi cuối cùng từ FDA.
Điểm cuối chính sẽ đo lường đáp ứng sau 12 tháng điều trị, với những người tham gia được coi là có đáp ứng nếu họ đạt được điểm Ấn tượng Cải thiện Toàn cầu Lâm sàng từ 3 trở lên và đạt được ít nhất một cột mốc phát triển từ danh sách đã định trước gồm 28 kỹ năng. Những cột mốc này bao gồm các lĩnh vực như chức năng bàn tay, giao tiếp và khả năng vận động.
Neurogene báo cáo rằng phần Giai đoạn 1/2 của thử nghiệm đã tuyển đủ người, với tổng cộng 10 người tham gia đã nhận liều 1E15 vector genome. Năm người tham gia đã được dùng thuốc trong nửa đầu năm 2025, và không có bằng chứng về bệnh huyết thực bào lympho mô bào hoặc hội chứng viêm quá mức được quan sát thấy ở mức liều này.
Dữ liệu được công bố trước đó từ bốn người tham gia đầu tiên cho thấy mỗi người đều đạt được đánh giá "cải thiện nhiều" trên thang đo Ấn tượng Cải thiện Toàn cầu Lâm sàng, với những người tham gia cùng nhau đạt được 23 kỹ năng phát triển trên nhiều lĩnh vực. Mặc dù tiến triển lâm sàng đầy hứa hẹn, dữ liệu từ InvestingPro cho thấy điểm sức khỏe tài chính của công ty được đánh giá là ’KHÁ’, với các nhà phân tích không kỳ vọng công ty sẽ có lợi nhuận trong năm nay.
"Tôi đã rất ấn tượng với những cải thiện được quan sát thấy ở những người tham gia sau khi dùng NGN-401, bao gồm cải thiện toàn diện các dấu hiệu và triệu chứng của hội chứng Rett và đạt được các cột mốc phát triển đa lĩnh vực," bà Elizabeth Berry-Kravis, Giáo sư tại Đại học Rush và nhà nghiên cứu chính trong thử nghiệm, cho biết theo thông cáo báo chí của công ty.
Neurogene đã bắt đầu các hoạt động khởi động thử nghiệm đăng ký và dự định chia sẻ dữ liệu cập nhật về hiệu quả và an toàn lâm sàng trong nửa cuối năm 2025. Công ty cũng thông báo đã kéo dài khả năng tài chính của mình đến đầu năm 2028, với 292,6 triệu USD tiền mặt và đầu tư tính đến ngày 31 tháng 3 năm 2025. Với tỷ lệ hiện tại là 21,03, tài sản thanh khoản của công ty vượt xa các nghĩa vụ ngắn hạn, mặc dù phân tích của InvestingPro chỉ ra rằng việc đốt tiền nhanh chóng vẫn là một mối lo ngại. Khám phá thêm thông tin chi tiết về sức khỏe tài chính và tiềm năng tăng trưởng của Neurogene trong Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện, chỉ có sẵn cho các thuê bao InvestingPro.
Trong các tin tức gần đây khác, Neurogene đã được chú ý nhờ một số phát triển liên quan đến liệu pháp gen NGN-401. Craig-Hallum đã bắt đầu đánh giá với xếp hạng mua, nhấn mạnh tiềm năng của NGN-401 trong điều trị hội chứng Rett, và đặt mục tiêu giá 50 USD. BMO Capital đã nâng mục tiêu giá cho Neurogene từ 22 USD lên 26 USD, trích dẫn việc quản lý hiệu quả mức ferritin ở bệnh nhân theo giao thức giám sát HLH cập nhật, điều này đã tăng cường sự tin tưởng của họ vào phương pháp điều trị. Stifel duy trì xếp hạng Mua với mục tiêu 46 USD, lưu ý cảnh quan cạnh tranh trong lĩnh vực Liệu pháp Gen Rett và tầm quan trọng của dữ liệu sắp tới từ Neurogene.
Ngoài ra, Neurogene đã trình bày tại hội nghị Hội Liệu pháp Gen & Tế bào Hoa Kỳ (ASGCT), chi tiết về chiến lược điều trị cho tình trạng hiếm gặp là bệnh huyết thực bào lympho mô bào (HLH) có thể xảy ra sau liệu pháp gen. Công ty đã chia sẻ một thuật toán để phát hiện sớm và điều trị HLH, nhấn mạnh tầm quan trọng của can thiệp sớm. Thử nghiệm Giai đoạn 1/2 đang diễn ra của Neurogene cho NGN-401 đang sử dụng mức liều AAV thấp hơn, không liên quan đến HLH, nhằm cân bằng hiệu quả và an toàn. Những phát triển này phản ánh cam kết của Neurogene trong việc thúc đẩy các chương trình liệu pháp gen và giải quyết các thách thức trong điều trị bệnh thần kinh.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.