TP.HCM hướng đến xây dựng trung tâm tái chế pin xe điện quy mô lớn
SOUTH SAN FRANCISCO - Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã chấp nhận đơn xin cấp phép sinh phẩm (Biologics License Application) của Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ:DNLI) cho tividenofusp alfa với quy trình Xem xét Ưu tiên, ấn định ngày hành động mục tiêu là 5 tháng 1 năm 2026, công ty đã thông báo vào hôm thứ Hai. Công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường 2,1 tỷ USD, theo InvestingPro duy trì điểm sức khỏe tài chính tổng thể "KHÁ", đã có 5 nhà phân tích điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập của họ cho giai đoạn sắp tới.
Đơn đăng ký này nhằm xin phê duyệt nhanh cho tividenofusp alfa để điều trị hội chứng Hunter, một rối loạn di truyền hiếm gặp do thiếu enzyme iduronate 2-sulfatase. Với báo cáo thu nhập tiếp theo của công ty dự kiến vào ngày 31 tháng 7, các nhà đầu tư theo dõi cột mốc quy định này có thể tiếp cận phân tích tài chính chi tiết và 8 thông tin quan trọng bổ sung thông qua InvestingPro.
Tividenofusp alfa được thiết kế để đưa enzyme bị thiếu vượt qua hàng rào máu não, có khả năng giải quyết cả biểu hiện thần kinh và triệu chứng thể chất của bệnh. Các liệu pháp hiện tại không thể vượt qua hàng rào này và không thể giải quyết các tác động về nhận thức.
"Nếu được FDA phê duyệt, tividenofusp alfa sẽ đánh dấu bước tiến đáng kể đầu tiên trong gần hai thập kỷ cho liệu pháp thay thế enzyme cho những người sống với hội chứng Hunter," bà Carole Ho, Giám đốc Y tế tại Denali Therapeutics, cho biết trong thông cáo báo chí.
Đơn đăng ký được hỗ trợ bởi dữ liệu từ một nghiên cứu Giai đoạn 1/2 nhãn mở, đơn nhánh với 47 người tham gia mắc hội chứng Hunter. Denali đang tiến hành nghiên cứu COMPASS Giai đoạn 2/3 đang diễn ra để hỗ trợ các phê duyệt quy định toàn cầu.
FDA trước đây đã cấp chỉ định Fast Track và Breakthrough Therapy cho tividenofusp alfa, trong khi Cơ quan Thuốc châu Âu đã cấp chỉ định Thuốc Ưu tiên cho nó.
Hội chứng Hunter là một rối loạn tiến triển gây chậm phát triển, suy giảm nhận thức, bất thường hành vi, và các biến chứng thể chất bao gồm cứng khớp, mất thính lực, và rối loạn chức năng cơ quan.
Tividenofusp alfa sử dụng nền tảng TransportVehicle độc quyền của Denali, được thiết kế để đưa các phân tử trị liệu lớn vượt qua hàng rào máu não. Công ty duy trì bảng cân đối kế toán mạnh với nhiều tiền mặt hơn nợ, mặc dù dữ liệu InvestingPro cho thấy hiện tại công ty đang đốt cháy dự trữ tiền mặt - một đặc điểm phổ biến của các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển cuối.
Trong các tin tức gần đây khác, Denali Therapeutics đã là trọng tâm của các cuộc thảo luận của nhà phân tích và phát triển chiến lược. Stifel đã duy trì xếp hạng Mua đối với Denali Therapeutics, đặt mục tiêu giá 37,00 USD. Quyết định này theo sau những hiểu biết có được từ các cuộc họp với đội ngũ điều hành của Denali, nơi công ty bày tỏ sự tự tin vào quy trình quy định của mình, đặc biệt là cho các sản phẩm DNL310 và DNL126. Mặt khác, H.C. Wainwright đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Denali từ 80,00 USD xuống 32,00 USD, mặc dù cũng duy trì xếp hạng Mua. Sự điều chỉnh này bị ảnh hưởng bởi việc Denali gần đây hoàn thành Đơn xin cấp phép Sinh phẩm cho tividenofusp alfa, với khả năng ra mắt dự kiến vào cuối năm 2025 hoặc đầu năm 2026.
Ban lãnh đạo của Denali vẫn lạc quan về nền tảng và đường ống sản phẩm của mình, bao gồm các chương trình đầy hứa hẹn nhắm vào các bệnh như Pompe và Alzheimer. Công ty cũng đang khám phá các đối tác chiến lược để quản lý chi tiêu tiền mặt một cách hiệu quả. Mặc dù có những thách thức trong thị trường bệnh hiếm, các nhà phân tích tin rằng Denali nắm giữ một số lợi thế chiến lược, như chiến lược định giá linh hoạt và thỏa thuận chia sẻ rủi ro. Những chiến lược này được kỳ vọng sẽ hỗ trợ việc ra mắt thành công và áp dụng các sản phẩm của họ. Việc tiếp tục xếp hạng Mua từ cả Stifel và H.C. Wainwright phản ánh sự tin tưởng vào tiềm năng dài hạn của Denali Therapeutics.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.