FDA cấp tình trạng đột phá cho thuốc Achondroplasia

PALO ALTO, Calif. - BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO) thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã trao Chỉ định Liệu pháp Đột phá cho ứng cử viên thuốc uống infigratinib, hiện đang được phát triển để điều trị cho trẻ em mắc chứng achondroplasia, một dạng bệnh lùn. Tình trạng này nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét các loại thuốc cho thấy tiềm năng cung cấp những cải tiến đáng kể so với các liệu pháp hiện có trên các điểm cuối lâm sàng quan trọng.

Việc chỉ định được cấp dựa trên kết quả từ thử nghiệm lâm sàng PROPEL 2, chỉ ra rằng infigratinib dẫn đến sự gia tăng có ý nghĩa thống kê và bền vững về vận tốc chiều cao hàng năm (AHV) ở trẻ em. Cụ thể, Nhóm thuần tập 5 của thử nghiệm đã chứng minh sự thay đổi trung bình so với đường cơ sở trong AHV là +2,51 cm / năm sau 12 tháng và +2,50 cm / năm sau 18 tháng với giá trị p là 0,0015. Ngoài ra, những cải thiện về tỷ lệ cơ thể đã được quan sát thấy ở mốc 18 tháng, với giá trị p có ý nghĩa thống kê là 0,001.

Infigratinib, nếu được chấp thuận, có thể là lựa chọn điều trị bằng miệng đầu tiên cho nhóm bệnh nhân này. Achondroplasia không chỉ ảnh hưởng đến chiều cao mà còn có thể ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống và chức năng liên quan đến sức khỏe. Nhóm vận động Growing Stronger, hỗ trợ nghiên cứu và nguồn lực cho những người mắc chứng achondroplasia, đã bày tỏ sự lạc quan về sự công nhận của FDA về tiềm năng của thuốc.

Nghiên cứu đăng ký Giai đoạn 3 toàn cầu đang diễn ra của BridgeBio, PROPEL 3, đang đi đúng hướng với việc đăng ký, dự kiến hoàn thành vào cuối năm nay. Công ty cũng đã bảo đảm Chỉ định thuốc mồ côi, Chỉ định theo dõi nhanh và Chỉ định bệnh nhi hiếm gặp từ FDA cho infigratinib, điều này có thể dẫn đến Phiếu đánh giá ưu tiên nếu thuốc được chấp thuận.

Công ty dược phẩm, được thành lập vào năm 2015, cam kết giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng trong các bệnh di truyền thông qua các chương trình phát triển đa dạng. Trọng tâm của BridgeBio mở rộng ra ngoài achondroplasia để bao gồm hypochondroplasia và loạn sản xương khác. Thông báo này dựa trên một tuyên bố báo chí từ BridgeBio Pharma, Inc.

Trong các tin tức gần đây khác, liệu pháp gen BBP-812 của BridgeBio Pharma đã được FDA xem xét nhanh sau khi được cấp chỉ định Liệu pháp Nâng cao Y học Tái tạo (RMAT). Liệu pháp này, được phát triển cho bệnh Canavan, đã chứng minh kết quả đầy hứa hẹn trong thử nghiệm CANaspire Giai đoạn 1/2, dẫn đến cải thiện chức năng và giảm dấu ấn sinh học bệnh ở tất cả các bệnh nhân được đánh giá. BridgeBio cũng tuyên bố ngừng chương trình trị liệu gen BBP-631, một động thái dự kiến sẽ tiết kiệm hơn 50 triệu đô la cho nghiên cứu và phát triển.

Một số công ty phân tích, bao gồm H.C. Wainwright, Piper Sandler, Oppenheimer, Mizuho và TD Cowen, đã duy trì xếp hạng tích cực cho BridgeBio. Những xác nhận này theo sau những phát triển gần đây trong thuốc điều tra của công ty, acoramidis, và dự kiến phát hành dữ liệu giai đoạn 3 cho encaleret và infigratinib.

BridgeBio cũng đã thành lập một liên doanh có tên GondolaBio, được hỗ trợ bởi khoản đầu tư 300 triệu đô la từ một tập đoàn các nhà đầu tư, nhằm đẩy nhanh việc phát triển các liệu pháp mới. Đây là tất cả những phát triển gần đây trong hành trình của công ty hướng tới việc thúc đẩy các phương pháp điều trị các bệnh di truyền.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO) tiếp tục đạt được những bước tiến với thuốc infigratinib đầy hứa hẹn của mình, các số liệu tài chính và triển vọng phân tích từ InvestingPro cho thấy một bức tranh năng động cho công ty. Theo dữ liệu gần đây, BridgeBio có vốn hóa thị trường đáng kể là 4,92 tỷ USD, điều này phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào tiềm năng của công ty mặc dù thiếu lợi nhuận hiện tại.

Một trong những mẹo chính của InvestingPro nhấn mạnh rằng các nhà phân tích đang mong đợi tăng trưởng doanh số cho BridgeBio trong năm nay, phù hợp với những phát triển tích cực trong các thử nghiệm lâm sàng của công ty. Sự tăng trưởng dự kiến này được nhấn mạnh bởi mức tăng trưởng doanh thu đáng kinh ngạc là 3761.22% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024, báo hiệu sự mở rộng đáng kể trong quy mô tài chính của BridgeBio. Hơn nữa, hai nhà phân tích đã điều chỉnh dự báo thu nhập của họ lên cho giai đoạn sắp tới, cho thấy thị trường lạc quan về hiệu suất trong tương lai của công ty.

Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là cổ phiếu của công ty gần đây đã bị ảnh hưởng, với tổng lợi nhuận giá trong một tuần cho thấy mức giảm 12,7%. Sự biến động này có thể phản ánh bản chất rủi ro cao, lợi nhuận cao của việc đầu tư vào các công ty công nghệ sinh học, đặc biệt là những công ty như BridgeBio đang trong quá trình tìm kiếm sự chấp thuận theo quy định cho các liệu pháp đột phá. Công ty không trả cổ tức, điển hình cho các công ty công nghệ sinh học tập trung vào tăng trưởng tái đầu tư thu nhập vào nghiên cứu và phát triển.

Đối với độc giả quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tương lai của BridgeBio, InvestingPro cung cấp các mẹo và hiểu biết bổ sung. Hiện tại có 7 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn cho BridgeBio, cung cấp cái nhìn toàn diện hơn về tiềm năng đầu tư của công ty.

Với một đường ống mạnh mẽ và tiềm năng để infigratinib trở thành phương pháp điều trị đường uống đầu tiên cho chứng achondroplasia, hành trình của BridgeBio là một hành trình cần theo dõi chặt chẽ. Để biết thêm chi tiết và phân tích của chuyên gia, nhà đầu tư có thể truy cập InvestingPro tại: https://vn.investing.com/pro/BBIO

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.