Ai đang âm thầm gom hàng khi thị trường điều chỉnh sâu?
SAN DIEGO - Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp quy chế Trị liệu Đột phá cho delpacibart zotadirsen (del-zota) của Avidity Biosciences (NASDAQ:RNA) để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne ở bệnh nhân có đột biến phù hợp với việc bỏ qua exon 44, công ty đã thông báo vào hôm thứ Tư. Với vốn hóa thị trường đạt 4,04 tỷ USD, Avidity duy trì vị thế tài chính vững mạnh, nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trong bảng cân đối kế toán và tỷ lệ thanh khoản hiện tại khỏe mạnh ở mức 16,91, theo dữ liệu từ InvestingPro.
Del-zota được thiết kế để vận chuyển phosphorodiamidate morpholino oligomers đến mô cơ xương và mô tim để tạo ra dystrophin gần như đầy đủ bằng cách bỏ qua exon 44 của gen dystrophin.
Loại thuốc này hiện đang được đánh giá trong thử nghiệm Mở rộng Giai đoạn 2 EXPLORE44. Trong thử nghiệm EXPLORE44 Giai đoạn 1/2 đã hoàn thành, del-zota đã chứng minh sự gia tăng có ý nghĩa thống kê trong việc bỏ qua exon, tăng đáng kể sản xuất dystrophin, và giảm đáng kể mức creatine kinase xuống gần mức bình thường, theo công ty.
"Quy chế Trị liệu Đột phá càng nhấn mạnh sự đánh giá cao của FDA đối với tiềm năng đáng kể của del-zota trong việc giải quyết nguyên nhân cơ bản của DMD44," ông Steve Hughes, giám đốc y tế tại Avidity cho biết. Bảy nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập của họ cho giai đoạn sắp tới, cho thấy sự tự tin ngày càng tăng vào đường ống phát triển của công ty, như được tiết lộ bởi phân tích của InvestingPro.
Avidity dự định trình bày dữ liệu sơ bộ và chức năng từ thử nghiệm Giai đoạn 2 đang diễn ra trong quý 4 năm 2025 và vẫn đang đúng tiến độ cho việc nộp đơn xin Cấp phép Sinh phẩm dự kiến vào cuối năm 2025.
Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne là một tình trạng di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi tổn thương cơ tiến triển và suy yếu do mất protein dystrophin, thường bắt đầu từ khi còn rất nhỏ. Nó ảnh hưởng đến khoảng một trong 3.500 đến 5.000 bé trai trên toàn thế giới.
Del-zota trước đây đã nhận được chỉ định Orphan từ cả FDA và Cơ quan Y tế Châu Âu, cũng như các chỉ định Bệnh Hiếm ở Trẻ em và Fast Track từ FDA.
Quy chế Trị liệu Đột phá được thiết kế để đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá các loại thuốc dùng để điều trị các tình trạng nghiêm trọng khi bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy sự cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có.
Thông tin này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Avidity Biosciences. Trong khi phân tích hiện tại của InvestingPro cho thấy cổ phiếu đang giao dịch gần với Giá trị Hợp lý, các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin sâu hơn có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện bao gồm hơn 1.400 cổ phiếu hàng đầu, bao gồm phân tích chi tiết về sức khỏe tài chính, vị thế thị trường và tiềm năng tăng trưởng của Avidity. Báo cáo thu nhập tiếp theo của công ty dự kiến vào ngày 12 tháng 8 năm 2025, có thể cung cấp thêm thông tin cập nhật về tiến trình phát triển của del-zota.
Trong các tin tức gần đây khác, Avidity Biosciences đã thông báo rằng ứng viên thuốc của họ, delpacibart zotadirsen, đã nhận được chỉ định Trị liệu Đột phá từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ. Trạng thái này nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển các loại thuốc cho thấy sự cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có, đặc biệt là đối với các tình trạng nghiêm trọng như bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne. Thuốc này hiện đang được đánh giá trong một thử nghiệm Giai đoạn 2. Ngoài ra, Avidity Biosciences đã thu hút sự chú ý của một số công ty đầu tư. Goldman Sachs đã tiếp tục bao phủ với xếp hạng Mua, trích dẫn triển vọng tích cực về công nghệ nền tảng của công ty mặc dù có những bất ổn tiềm ẩn về quy định. Cantor Fitzgerald đã nhắc lại xếp hạng overweight của họ, bày tỏ sự tin tưởng vào ban lãnh đạo của Avidity và công việc của họ về các bệnh cơ hiếm gặp. Wolfe Research đã bắt đầu bao phủ với xếp hạng outperform, lưu ý rằng mặc dù cổ phiếu có thể phù hợp với xu hướng công nghệ sinh học rộng hơn, các yếu tố xúc tác cụ thể của công ty có thể ảnh hưởng đến biến động. Cuối cùng, Avidity Biosciences đã tổ chức Cuộc họp Thường niên 2025 của Cổ đông, nơi ba giám đốc Loại II được bầu để phục vụ đến năm 2028.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.