FDA cấp quy chế đột phá cho phương pháp điều trị FA của Lexeo

NEW YORK - Lexeo Therapeutics, Inc. (Nasdaq:LXEO), công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường 240 triệu USD và đã chứng kiến cổ phiếu tăng hơn 10% trong tuần qua, thông báo hôm thứ Hai rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp quy chế Đột phá Trị liệu cho LX2006, phương pháp điều trị thử nghiệm của công ty dành cho bệnh Friedreich ataxia (FA).

Quy chế này dựa trên dữ liệu lâm sàng tạm thời từ các thử nghiệm Giai đoạn I/II cho thấy những cải thiện đáng kể về mặt lâm sàng trong các chỉ số sinh học tim và các chỉ số chức năng. FDA cũng đã chọn LX2006 cho Chương trình Thí điểm Phát triển và Sẵn sàng Hóa học, Sản xuất và Kiểm soát (CDRP), nhằm đẩy nhanh tiến độ phát triển. Theo dữ liệu của InvestingPro, các nhà phân tích duy trì sự đồng thuận mua mạnh đối với LXEO, với mục tiêu giá từ 10 đến 28 USD.

"Chúng tôi rất phấn khởi về tác động của LX2006 đối với các chỉ số sức khỏe tim quan trọng, đặc biệt là khi hiện nay chưa có phương pháp điều trị bệnh cơ tim FA, nguyên nhân hàng đầu gây tử vong trong FA," bà Sandi See Tai, Giám đốc Phát triển của Lexeo Therapeutics cho biết.

Theo công ty, việc điều trị bằng LX2006 đã cho thấy những cải thiện về các chỉ số chức năng tim và thần kinh, với sự gia tăng biểu hiện frataxin được quan sát thấy ở tất cả những người tham gia có sinh thiết tim ba tháng sau khi điều trị. Cho đến nay, 17 người tham gia đã được điều trị trong hai thử nghiệm lâm sàng.

Lexeo hiện đang tuyển bệnh nhân vào một nghiên cứu lịch sử tự nhiên có tên CLARITY-FA, nghiên cứu này sẽ đóng vai trò là nhóm đối chứng cho nghiên cứu đăng ký dự kiến bắt đầu vào đầu năm 2026.

Quy chế Đột phá Trị liệu nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá các liệu pháp nhắm vào các bệnh nghiêm trọng, trong đó bằng chứng sơ bộ cho thấy sự cải thiện đáng kể so với các phương pháp điều trị hiện có. LX2006 trước đây đã nhận được quy chế Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến, quy chế Thuốc mồ côi và quy chế Theo dõi nhanh từ FDA.

Thông tin này dựa trên thông cáo báo chí từ Lexeo Therapeutics. Phân tích của InvestingPro cho thấy công ty duy trì bảng cân đối kế toán lành mạnh với nhiều tiền mặt hơn nợ, mặc dù hiện đang trong giai đoạn tăng trưởng với các khoản đầu tư R&D đáng kể. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính của LXEO và hơn 10 ProTips bổ sung, hãy cân nhắc đăng ký InvestingPro.

Trong các tin tức gần đây khác, Lexeo Therapeutics đã huy động thành công khoảng 80 triệu USD thông qua đợt phát hành riêng lẻ, với giao dịch dự kiến sẽ hoàn tất sớm. Động thái tài chính này do Frazier Life Sciences và Janus Henderson Investors dẫn đầu, bao gồm việc bán hơn 20 triệu cổ phiếu thường và quyền mua cổ phiếu trả trước. Nguồn vốn này sẽ hỗ trợ việc phát triển các chương trình lâm sàng của Lexeo, đặc biệt là LX2006 cho bệnh cơ tim Friedreich ataxia. Ngoài ra, Leerink Partners đã điều chỉnh mục tiêu giá cho cổ phiếu Lexeo xuống còn 10 USD, giảm từ 16 USD, trong khi vẫn duy trì xếp hạng Vượt trội, phản ánh những diễn biến tài chính gần đây.

H.C. Wainwright cũng đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Lexeo, giảm xuống còn 15 USD từ 23 USD, nhưng vẫn duy trì xếp hạng Mua. Sự điều chỉnh này diễn ra sau các bài thuyết trình tại hội nghị Hiệp hội Trị liệu Tế bào và Gen Hoa Kỳ, nơi LX2020 của Lexeo cho thấy dữ liệu ban đầu đầy hứa hẹn so với các đối thủ cạnh tranh. Trong khi đó, các cổ đông của Lexeo đã bầu hai giám đốc Loại II và phê chuẩn KPMG LLP làm kiểm toán viên độc lập của công ty cho năm tài chính kết thúc vào tháng 12 năm 2025. Những cập nhật này nhấn mạnh những nỗ lực liên tục của Lexeo nhằm thúc đẩy đường ống sản phẩm và củng cố vị thế tài chính của mình.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.