FDA cấp chứng nhận RMAT cho liệu pháp điều trị ung thư bàng quang của enGene

BOSTON/MONTREAL - Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chứng nhận Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến (RMAT) cho liệu pháp điều trị ung thư bàng quang nguy cơ cao của enGene Holdings Inc. (NASDAQ:ENGN), công ty thông báo vào hôm thứ Tư. Công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn lâm sàng này, hiện có giá trị thị trường 152,8 triệu USD, dường như đang bị định giá thấp theo phân tích của InvestingPro.

Chứng nhận này áp dụng cho detalimogene voraplasmid, một liệu pháp điều trị đang được nghiên cứu cho ung thư bàng quang không xâm lấn cơ nguy cơ cao, không đáp ứng với BCG, kèm theo ung thư biểu mô tại chỗ.

Chứng nhận RMAT mang lại cho enGene nhiều lợi thế về quy định bao gồm tham vấn sớm với FDA, khả năng xem xét liên tục và ưu tiên đánh giá. Chương trình này được thiết kế để đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá các liệu pháp y học tái tạo cho các bệnh lý nghiêm trọng khi bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy tiềm năng đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.

FDA đã đưa ra quyết định này dựa trên kết quả sơ bộ từ nghiên cứu then chốt LEGEND đang diễn ra của enGene, cho thấy hoạt tính lâm sàng và khả năng dung nạp tốt ở bệnh nhân ung thư bàng quang không đáp ứng với BCG kèm theo ung thư biểu mô tại chỗ.

"Việc nhận được chứng nhận RMAT nhấn mạnh hồ sơ đầy hứa hẹn của detalimogene và tiềm năng của nó trong việc đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao trong NMIBC," ông Ron Cooper, Giám đốc Điều hành của enGene, cho biết theo thông cáo báo chí. Công ty duy trì vị thế tài chính mạnh với tỷ lệ thanh khoản hiện tại lành mạnh ở mức 12,66 và tỷ lệ nợ trên vốn chủ sở hữu thấp ở mức 0,11. Các nhà phân tích của InvestingPro đã đặt mục tiêu giá từ 7 đến 30 USD, cho thấy tiềm năng tăng trưởng đáng kể.

Detalimogene được thiết kế để sử dụng tại các phòng khám tiết niệu, bao gồm cả các cơ sở y tế cộng đồng nơi khoảng 70% bác sĩ tiết niệu cung cấp dịch vụ chăm sóc. Liệu pháp này nhằm điều trị ung thư bàng quang bằng cách kích thích phản ứng miễn dịch cục bộ trong bàng quang mà không sử dụng vector virus.

Ung thư bàng quang không xâm lấn cơ chiếm 75-80% các ca chẩn đoán ung thư bàng quang mới. Bệnh nhân mắc NMIBC nguy cơ cao không đáp ứng với điều trị BCG tiêu chuẩn có tỷ lệ tái phát cao và có thể cần phải cắt bỏ hoàn toàn bàng quang.

Thử nghiệm LEGEND hiện đang tuyển bệnh nhân trên nhiều nhóm tại Hoa Kỳ, Canada, châu Âu và khu vực châu Á-Thái Bình Dương. Mặc dù cổ phiếu đã giảm 63% trong năm qua, các thuê bao của InvestingPro có thể truy cập phân tích chi tiết về sức khỏe tài chính của enGene, hiện được đánh giá là ’KHÁ’ với các chỉ số dòng tiền đặc biệt mạnh.

Trong các tin tức gần đây khác, enGene Holdings Inc. đã công bố kết quả tài chính quý hai năm 2025, cho thấy khoản lỗ ròng 25,8 triệu USD và thu nhập trên mỗi cổ phiếu là $(0,51), tốt hơn so với ước tính của Raymond James. Công ty kết thúc quý với khoảng 252 triệu USD tiền mặt, dự kiến sẽ đủ tài trợ cho hoạt động đến năm 2027. Các nhà phân tích tại H.C. Wainwright và JMP Securities đã tái khẳng định triển vọng tích cực của họ đối với enGene, duy trì xếp hạng mua và vượt trội thị trường với mục tiêu giá lần lượt là 25,00 USD và 18,00 USD. Những xếp hạng này dựa trên tiến triển của enGene trong thử nghiệm then chốt LEGEND cho ung thư bàng quang không xâm lấn cơ nguy cơ cao và tiềm năng được phê duyệt quy định tại châu Âu.

Ngoài ra, enGene đã thông báo việc áp dụng Kế hoạch Mua Cổ phiếu Nhân viên 2025, cho phép nhân viên mua cổ phần công ty. Kế hoạch này đã dành riêng 2.000.000 cổ phiếu thường để phát hành và nhằm mục đích gắn kết lợi ích của nhân viên và cổ đông. Về mặt quản lý, Giám đốc Y khoa, ông Raj Pruthi sẽ từ chức vào giữa tháng 6, với kế hoạch đảm bảo quá trình chuyển giao suôn sẻ. Công ty tiếp tục tập trung vào việc thúc đẩy chương trình chính của mình, detalimogene voraplasmid, trong nghiên cứu LEGEND Giai đoạn 2. Cuối cùng, Đại hội Đồng Cổ đông Thường niên gần đây của enGene đã chứng kiến việc tái bầu các giám đốc và phê duyệt kiểm toán viên, phản ánh sự ủng hộ mạnh mẽ từ cổ đông.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.