CPI tháng 7 của Nhật Bản cao hơn so với dự báo, lạm phát cơ bản giữ ổn định
NOVATO, California - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE), công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường 2,77 tỷ đô la với cổ phiếu đã giảm hơn 22% trong tuần qua, thông báo hôm thứ Sáu rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã ban hành Thư Phản hồi Đầy đủ cho liệu pháp gen UX111 (ABO-102) dùng để điều trị hội chứng Sanfilippo loại A (MPS IIIA). Theo dữ liệu của InvestingPro, cổ phiếu hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần là 29,06 đô la.
FDA đã chỉ ra các vấn đề cụ thể liên quan đến hóa học, sản xuất và kiểm soát (CMC) mà công ty tin rằng "có thể giải quyết dễ dàng". Theo thông cáo báo chí, những vấn đề này liên quan đến cơ sở vật chất và quy trình sản xuất chứ không phải chất lượng sản phẩm. Mặc dù gặp trở ngại, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty vẫn duy trì tính thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 2,4, cho thấy có đủ nguồn lực để giải quyết những thách thức này.
Ultragenyx dự định làm việc với FDA trong những tháng tới để giải quyết các vấn đề, sau đó sẽ nộp lại Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm (BLA). Công ty dự kiến thời gian xem xét lên đến sáu tháng sau khi nộp lại, có thể trì hoãn việc phê duyệt đến năm 2026.
FDA đã thừa nhận rằng dữ liệu lâm sàng được cung cấp cho UX111 là "mạnh mẽ" và dữ liệu dấu ấn sinh học cung cấp bằng chứng hỗ trợ. Cơ quan quản lý không nêu lên những lo ngại về gói dữ liệu lâm sàng hoặc các cuộc kiểm tra lâm sàng trong phản hồi của mình.
UX111 là liệu pháp gen tiêm tĩnh mạch một lần được thiết kế để cung cấp một bản sao chức năng của gen SGSH nhằm giải quyết tình trạng thiếu hụt enzyme gây ra bệnh tích trữ lysosome hiếm gặp. Liệu pháp này đã nhận được nhiều chỉ định đặc biệt bao gồm Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến và Theo dõi Nhanh tại Hoa Kỳ.
Hội chứng Sanfilippo loại A là một rối loạn hiếm gặp và gây tử vong đặc trưng bởi tình trạng thoái hóa thần kinh nhanh chóng bắt đầu từ thời thơ ấu. Nó ảnh hưởng đến khoảng 3.000 đến 5.000 bệnh nhân trong các khu vực có thể tiếp cận thương mại và không có phương pháp điều trị được phê duyệt, với tuổi thọ trung bình là 15 năm.
Ông Emil D. Kakkis, Giám đốc điều hành và chủ tịch của Ultragenyx, tuyên bố rằng mục tiêu của công ty vẫn là đưa UX111 đến với bệnh nhân càng nhanh càng tốt, lưu ý tầm quan trọng của nó đối với cộng đồng Sanfilippo. Công ty đã chứng minh tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ 33,46% trong 12 tháng qua, và phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang giao dịch dưới Giá trị Hợp lý. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về cơ hội trong lĩnh vực công nghệ sinh học và phân tích toàn diện về sức khỏe tài chính của Ultragenyx, các nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro chi tiết, chỉ dành riêng cho người đăng ký InvestingPro.
Trong tin tức gần đây khác, nghiên cứu Orbit Giai đoạn 3 của Ultragenyx Pharma cho setrusumab đã gặp trở ngại, không đạt được ngưỡng phân tích trung gian đã định trước. Mặc dù vậy, thử nghiệm sẽ tiếp tục đến phân tích cuối cùng, với kết quả dự kiến vào cuối năm 2025. Một số công ty phân tích đã duy trì xếp hạng của họ đối với Ultragenyx. TD Cowen tái khẳng định xếp hạng Mua với mức giá mục tiêu 86 đô la, bày tỏ sự tin tưởng vào tiềm năng của liệu pháp này mặc dù có kết quả trung gian. Morgan Stanley cũng duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng và mức giá mục tiêu 65 đô la, trích dẫn nhu cầu chưa được đáp ứng trong bệnh xương thủy tinh bẩm sinh và cơ sở khoa học cho hiệu quả của setrusumab. Wells Fargo đã hạ mức giá mục tiêu xuống 65 đô la từ 88 đô la nhưng vẫn duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng, cho rằng chương trình không nên bị loại bỏ hoàn toàn. Canaccord Genuity duy trì xếp hạng Mua với mức giá mục tiêu 136 đô la, coi sự sụt giảm cổ phiếu là quá mức. BofA Securities cũng giữ xếp hạng Mua và mức giá mục tiêu 80 đô la, chỉ ra xác suất thành công 60% cho chương trình. Những diễn biến này nhấn mạnh sự quan tâm liên tục và quan điểm đa dạng giữa các nhà phân tích về tiềm năng của Ultragenyx.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.