Ông Trump ký lệnh áp thuế mới, có hiệu lực sau 7 ngày
Investing.com — Travere Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TVTX) đã đạt được một cột mốc quan trọng trong việc điều trị tiềm năng cho bệnh xơ cứng cầu thận từng phần (FSGS), một bệnh thận hiếm gặp, khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp nhận đơn xin phê duyệt thuốc bổ sung (sNDA) cho FILSPARI (sparsentan). FDA đã lên lịch ngày hành động mục tiêu theo Đạo luật Phí Người dùng Thuốc kê đơn (PDUFA) vào ngày 13 tháng 1 năm 2026, và dự định triệu tập một cuộc họp ủy ban cố vấn để thảo luận về đơn đăng ký. Cổ phiếu của công ty đã thể hiện sức mạnh đáng kể, mang lại lợi nhuận 210% trong năm qua, theo dữ liệu từ InvestingPro.
FILSPARI, nếu được phê duyệt, sẽ là phương pháp điều trị đầu tiên được FDA chấp thuận đặc biệt cho FSGS, một nguyên nhân hàng đầu gây suy thận, ảnh hưởng đến hơn 40.000 bệnh nhân tại Hoa Kỳ. Loại thuốc này, đã được phê duyệt để làm chậm suy giảm chức năng thận ở người lớn mắc bệnh thận IgA (IgAN), hoạt động bằng cách nhắm vào tổn thương tế bào chân, một yếu tố quan trọng trong tiến triển của FSGS. Với vốn hóa thị trường 1,88 tỷ đô la và tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ 75,65% trong 12 tháng qua, Travere dường như đang ở vị thế tốt để tận dụng cơ hội này. Tìm hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính và tiềm năng tăng trưởng của Travere với Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện, có sẵn độc quyền trên InvestingPro.
Đơn sNDA được hỗ trợ bởi dữ liệu từ Nghiên cứu DUPLEX Giai đoạn 3 và Nghiên cứu DUET Giai đoạn 2, cho thấy hiệu quả của FILSPARI trong việc giảm protein niệu—một tình trạng protein dư thừa được bài tiết trong nước tiểu và là triệu chứng phổ biến của FSGS—so với liều tối đa được ghi nhãn của irbesartan. Hồ sơ an toàn của FILSPARI tương đương với irbesartan, và thuốc được dung nạp tốt trong các thử nghiệm lâm sàng.
Ông Eric Dube, Tiến sĩ, chủ tịch và CEO của Travere Therapeutics, bày tỏ sự lạc quan về khả năng phê duyệt, nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết về các lựa chọn điều trị mới cho FSGS và cam kết của công ty đối với cộng đồng FSGS. Công ty duy trì vị thế tài chính lành mạnh với tỷ lệ hiện tại là 2,05, cho thấy tính thanh khoản mạnh mẽ để hỗ trợ các chương trình phát triển của mình. Các nhà phân tích đã đặt mục tiêu cao 47 đô la cho cổ phiếu, cho thấy tiềm năng tăng trưởng đáng kể, mặc dù người đăng ký InvestingPro có thể truy cập thêm 8 thông tin quan trọng về định giá và triển vọng của công ty.
FSGS được đặc trưng bởi sẹo trong thận, dẫn đến suy giảm chức năng thận và cuối cùng là suy thận. Các triệu chứng bao gồm protein niệu, sưng ở các bộ phận của cơ thể (phù), mức albumin máu thấp, hồ sơ lipid bất thường và tăng huyết áp.
Nhóm PARASOL, một nỗ lực quốc tế do học thuật và cơ quan quản lý dẫn đầu, đã nhấn mạnh tầm quan trọng của việc giảm protein niệu trong FSGS, liên kết nó với nguy cơ suy thận giảm.
Quyết định của FDA xem xét FILSPARI cho FSGS thể hiện hy vọng cho bệnh nhân mắc bệnh này, và cuộc họp ủy ban cố vấn sắp tới sẽ là một bước quan trọng trong quá trình phê duyệt thuốc. Thông tin này dựa trên tuyên bố báo chí từ Travere Therapeutics.
Trong các tin tức gần đây khác, Travere Therapeutics đã báo cáo kết quả hoạt động mạnh mẽ cho quý đầu tiên của năm 2025, vượt qua kỳ vọng của các nhà phân tích với thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) là -0,19 đô la so với dự kiến -0,55 đô la. Công ty cũng vượt quá dự báo doanh thu, đạt 81,7 triệu đô la so với 78,05 triệu đô la dự kiến. Sản phẩm chủ lực của Travere, FILSPARI, đóng góp đáng kể vào thành công này với doanh thu thuần 55,9 triệu đô la, tăng 182% so với năm trước. Công ty đang chuẩn bị cho khả năng FDA phê duyệt một chỉ định mới của FILSPARI, có thể mở rộng hơn nữa sự hiện diện trên thị trường. Mặc dù có kết quả kinh doanh tích cực, cổ phiếu của Travere đã trải qua một sự sụt giảm nhẹ. Các nhà phân tích từ các công ty như TD Cowen và Guggenheim đã thể hiện sự quan tâm đến các cuộc thảo luận đang diễn ra của công ty với FDA về các chỉ định thuốc mới. Travere dự đoán sẽ tiếp tục tăng trưởng doanh số bán FILSPARI và dự kiến sẽ nhận được các khoản thanh toán mốc từ các đối tác trong suốt năm. Công ty vẫn tập trung vào việc mở rộng cơ sở hạ tầng thương mại để hỗ trợ các lần ra mắt sản phẩm trong tương lai.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.