Đơn xin trợ cấp thất nghiệp tại Mỹ tăng, nhưng tỷ lệ sa thải vẫn thấp lịch sử
CRANBURY, NJ - Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã chấp nhận Đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA) từ Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) cho RP-L102, một ứng cử viên liệu pháp gen để điều trị Thiếu máu Fanconi (FA), nhóm bổ sung A. Rối loạn di truyền hiếm gặp này được đánh dấu bằng suy tủy xương (BMF), khuynh hướng ung thư và dị tật bẩm sinh.
Việc đệ trình MAA là một cột mốc quan trọng trong sự phát triển của RP-L102, đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 toàn cầu. Dữ liệu thử nghiệm chỉ ra rằng RP-L102 có thể đạt được sự điều chỉnh di truyền và kiểu hình bền vững ở bệnh nhân FA, cũng như ổn định huyết học, kéo dài đến 42 tháng sau điều trị. Liệu pháp, không yêu cầu điều hòa gây độc tế bào, thể hiện một hồ sơ an toàn rất thuận lợi mà không có tác dụng phụ đáng kể nào được báo cáo.
Kinnari Patel, Chủ tịch và COO của Rocket Pharmaceuticals, bày tỏ lòng biết ơn đối với bệnh nhân, gia đình và các nhà nghiên cứu tham gia vào giai đoạn quan trọng này, nhấn mạnh cam kết của công ty trong việc hợp tác với EMA để mang lại phương pháp điều trị tiềm năng này cho bệnh nhân có nhu cầu.
FA là một tình trạng đe dọa tính mạng thường gây ra BMF trong thập kỷ đầu tiên của cuộc đời. Mặc dù cấy ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại (HSCT) có thể giải quyết thành phần huyết học của FA, nhưng nó mang lại những rủi ro đáng kể, bao gồm tăng khả năng khối u ác tính của cơ quan rắn.
RP-L102 bao gồm các tế bào gốc tạo máu có nguồn gốc từ bệnh nhân được sửa đổi bằng vectơ lentivirus để bao gồm một bản sao chức năng của gen FANCA. Liệu pháp này đã nhận được một số chỉ định từ các cơ quan quản lý, bao gồm Liệu pháp nâng cao y học tái tạo của FDA (RMAT), Bệnh nhi hiếm gặp và chỉ định Fast Track ở Hoa Kỳ, cũng như chỉ định PRIME và Sản phẩm thuốc trị liệu nâng cao (ATMP) ở EU.
Rocket Pharmaceuticals cũng đang trên đà nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào nửa đầu năm 2024.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Rocket Pharmaceuticals, Inc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) đã đạt đến một thời điểm quan trọng với việc Cơ quan Dược phẩm Châu Âu chấp nhận MAA của họ cho RP-L102, có khả năng mang đến một chân trời mới cho bệnh nhân thiếu máu Fanconi. Khi các nhà đầu tư quan sát sự tiến bộ của công ty trong lĩnh vực công nghệ sinh học, dữ liệu và phân tích gần đây từ InvestingPro cung cấp một cái nhìn tài chính sâu sắc hơn về Rocket Pharmaceuticals.
Vốn hóa thị trường của công ty hiện ở mức khoảng 2,42 tỷ USD, phản ánh tiềm năng tăng trưởng và niềm tin của nhà đầu tư vào đường ống của nó. Tuy nhiên, với tỷ lệ P/E âm -9,10 và hệ số P/E đã điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 4/2023 ở mức -9,49, rõ ràng Rocket Pharmaceuticals vẫn đang trong giai đoạn phát triển, ưu tiên nghiên cứu và phát triển hơn lợi nhuận trước mắt.
Đáng chú ý, Rocket Pharmaceuticals nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán của mình — một Mẹo đầu tư cho thấy nền tảng tài chính vững chắc để hỗ trợ các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và các nỗ lực thương mại hóa trong tương lai. Hơn nữa, bảy nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, cho thấy triển vọng tích cực về hoạt động tài chính của công ty.
Mặc dù công ty đã cho thấy lợi nhuận cao trong năm ngoái với tổng lợi nhuận 55,98%, các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay, đây là một kịch bản phổ biến cho các công ty công nghệ sinh học đầu tư mạnh vào các phương pháp điều trị sáng tạo. Tuy nhiên, mức tăng giá lớn trong sáu tháng qua, lên tới mức tăng 37,38%, cho thấy sự lạc quan của nhà đầu tư xung quanh triển vọng của Rocket Pharmaceuticals.
Để tìm hiểu sâu hơn về tài chính của Rocket Pharmaceuticals và có quyền truy cập vào nhiều Mẹo InvestingPro hơn, bao gồm vị thế thanh khoản và tỷ suất lợi nhuận gộp của công ty, hãy truy cập https://www.investing.com/pro/RCKT. Có 8 lời khuyên bổ sung có sẵn có thể cung cấp thêm thông tin chi tiết về sức khỏe tài chính và tiềm năng tương lai của công ty. Sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, nâng cao nghiên cứu đầu tư của bạn với dữ liệu thời gian thực, có giá trị.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.