Efzofitimod cho thấy hứa hẹn trong điều trị bệnh sarcoidosis

SAN DIEGO - Một phân tích sau hoc gần đây của thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1b / 2a đã tiết lộ rằng efzofitimod, một ứng cử viên trị liệu được phát triển bởi aTyr Pharma Inc. (NASDAQ: ATYR), làm giảm đáng kể tỷ lệ tái phát ở bệnh nhân sarcoidosis phổi so với liều thấp hơn và giả dược. Nghiên cứu, được công bố trên Tạp chí Hô hấp Châu Âu, nhấn mạnh tiềm năng của efzofitimod để duy trì kiểm soát dịch bệnh trong khi giảm hoặc loại bỏ nhu cầu corticosteroid, thường được sử dụng nhưng có thể có tác dụng phụ nghiêm trọng.

Trong thử nghiệm lâm sàng kéo dài 24 tuần, 54,4% bệnh nhân trong nhóm cận trị liệu (1,0 mg / kg efzofitimod và giả dược) bị tái phát sau khi giảm dần corticosteroid, trái ngược với chỉ 7,7% ở nhóm điều trị (3,0 và 5,0 mg / kg efzofitimod). Thời gian tái phát trung bình lần đầu tiên cũng ngắn hơn đáng kể đối với nhóm cận trị liệu là 126 ngày, chỉ có một trong số 17 bệnh nhân trong nhóm điều trị tái phát vào cuối nghiên cứu.

Tiến sĩ Ogugua Ndili Obi, tác giả chính của bài báo, nhấn mạnh tầm quan trọng lâm sàng của những phát hiện này, lưu ý tỷ lệ tái phát thấp ấn tượng và sự khác biệt đáng kể về thời gian tái phát lần đầu. Khả năng kiểm soát bệnh của Efzofitimmod mà không có tác dụng phụ của việc sử dụng steroid lâu dài có thể rất có lợi cho bệnh nhân.

Efzofitimod hoạt động bằng cách điều chỉnh có chọn lọc các tế bào tủy được kích hoạt thông qua neuropilin-2 để giải quyết tình trạng viêm mà không ức chế miễn dịch, có khả năng ngăn ngừa sự tiến triển của xơ hóa. Thuốc hiện đang được điều tra trong một nghiên cứu Giai đoạn 3 quan trọng toàn cầu và đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi ở Mỹ, EU và Nhật Bản cho bệnh sarcoidosis, cũng như chỉ định Fast Track ở Mỹ cho bệnh sarcoidosis phổi.

Sarcoidosis phổi ảnh hưởng đến gần 200.000 người Mỹ, với các phương pháp điều trị giới hạn ở corticosteroid và các liệu pháp ức chế miễn dịch khác có thể có hiệu quả hạn chế và tác dụng phụ không dung nạp. Lời hứa của efzofitimod như một lựa chọn điều trị mới là rất quan trọng, với khả năng làm giảm hoặc tránh độc tính liên quan đến steroid.

Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ aTyr Pharma, Inc. Công ty đi đầu trong việc phát triển các liệu pháp dựa trên sinh học tổng hợp tRNA cho bệnh xơ hóa và viêm, nhằm khám phá các điểm can thiệp trị liệu mới và con đường tín hiệu.

Trong các tin tức gần đây khác, Jefferies đã đưa ra xếp hạng 'Mua' cho aTyr Pharma, nhấn mạnh tiềm năng của efzofitimod, ứng cử viên hàng đầu của công ty, trong điều trị bệnh sarcoidosis phổi. Efzofitimod đã chứng minh hiệu quả đầy hứa hẹn trong các nghiên cứu Giai đoạn 1/2, dẫn đến giảm sử dụng steroid ở những bệnh nhân sarcoidosis phổi. Một thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng giai đoạn 3 toàn diện hơn đang được tiến hành, với dữ liệu hàng đầu dự kiến sẽ được phát hành vào quý III năm 2025.

Đồng thời, aTyr Pharma đang tiến hành thử nghiệm Giai đoạn 2 trong bệnh phổi kẽ liên quan đến xơ cứng hệ thống, với kết quả tạm thời dự kiến vào quý II năm 2025. Jefferies cho rằng efzofitimod có thể trở thành phương pháp điều trị đầu tiên được phê duyệt cho bệnh sarcoidosis phổi và có thể áp dụng cho một loạt các bệnh phổi kẽ.

Về mặt tài chính, Jefferies đã dự đoán ước tính doanh thu cao điểm thận trọng khoảng 400 triệu đô la ở Mỹ cho bệnh sarcoidosis phổi và khoảng 100 triệu đô la cho bệnh phổi kẽ liên quan đến xơ cứng hệ thống. Với giá trị doanh nghiệp hiện tại của aTyr Pharma là khoảng 50 triệu đô la, Jefferies đã bắt đầu bảo hiểm với triển vọng tích cực và mục tiêu giá cho thấy tiềm năng tăng giá đáng kể cho cổ phiếu. Đây là một số phát triển gần đây của aTyr Pharma."

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Các kết quả đầy hứa hẹn từ thử nghiệm efzofitimod của aTyr Pharma đặc biệt có ý nghĩa khi được xem xét cùng với tình hình tài chính của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, aTyr Pharma có vốn hóa thị trường là 130,37 triệu USD, phản ánh sự quan tâm của nhà đầu tư đối với các phương pháp điều trị đột phá tiềm năng của nó.

Một mẹo InvestingPro chỉ ra rằng aTyr nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này rất quan trọng đối với một công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển. Sự ổn định tài chính này cho phép aTyr tiếp tục các nỗ lực nghiên cứu và phát triển, bao gồm cả nghiên cứu Giai đoạn 3 đang diễn ra cho efzofitimod.

Một mẹo InvestingPro có liên quan khác tiết lộ rằng bốn nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ lên trong giai đoạn sắp tới. Tâm lý tích cực này phù hợp với kết quả thử nghiệm lâm sàng đáng khích lệ và có thể phản ánh niềm tin ngày càng tăng vào tiềm năng thị trường của efzofitimod.

Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là doanh thu của aTyr trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2023 chỉ là 0.59 triệu đô la, với mức giảm doanh thu đáng kể là 94.34%. Điều này không phải là bất thường đối với các công ty công nghệ sinh học tập trung vào nghiên cứu và phát triển, nhưng nó nhấn mạnh tầm quan trọng của việc phát triển thuốc thành công đối với sự phát triển trong tương lai của aTyr.

Đối với các nhà đầu tư quan tâm đến phân tích sâu hơn, InvestingPro cung cấp các mẹo và số liệu bổ sung có thể cung cấp thêm thông tin chi tiết về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của aTyr Pharma. Có thêm 6 Mẹo InvestingPro có sẵn cho aTyr, có thể có giá trị đối với những người đang cân nhắc đầu tư vào công ty công nghệ sinh học đầy hứa hẹn này.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.