CRANBURY, NJ - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào các liệu pháp di truyền cho các rối loạn hiếm gặp, thông báo rằng Ủy ban châu Âu (EC) đã cấp chỉ định sản phẩm thuốc mồ côi cho ứng cử viên liệu pháp gen RP-A601.
Chỉ định này là để điều trị bệnh cơ tim rối loạn nhịp tim liên quan đến plakophilin-2 (PKP2-ACM), một bệnh tim di truyền hiếm gặp và đe dọa tính mạng.
Quyết định của EC được đưa ra sau ý kiến tích cực từ Ủy ban về các sản phẩm thuốc mồ côi của Cơ quan Dược phẩm châu Âu (EMA). Tình trạng sản phẩm thuốc mồ côi ở Liên minh châu Âu (EU) được dành riêng cho các phương pháp điều trị nhắm vào các điều kiện ảnh hưởng đến ít hơn năm trong số 10.000 người. Lợi ích của việc chỉ định bao gồm hỗ trợ quy định, quyền truy cập vào ủy quyền tiếp thị tập trung và một thập kỷ độc quyền tiếp thị sau khi phê duyệt.
RP-A601 đang trong thử nghiệm Giai đoạn 1, đánh giá tính an toàn và hiệu quả sơ bộ của nó ở ít nhất sáu bệnh nhân PKP2-ACM trưởng thành có nguy cơ cao bị rối loạn nhịp tim đe dọa tính mạng. Liệu pháp nghiên cứu này bao gồm một lần truyền tĩnh mạch duy nhất của một loại virus liên quan đến adeno tái tổ hợp mang gen PKP2 chức năng.
PKP2-ACM được đặc trưng bởi rối loạn nhịp tim nguy hiểm, các vấn đề về cấu trúc tim và đột tử, ảnh hưởng đến khoảng 50.000 cá nhân ở Hoa Kỳ và Châu Âu. Các phương pháp điều trị hiện tại không chữa khỏi bệnh hoặc ngăn chặn hoàn toàn sự tiến triển của nó.
Rocket Pharmaceuticals duy trì một danh mục các ứng cử viên liệu pháp gen nhắm vào các bệnh hiếm gặp khác nhau, bao gồm danh mục đầu tư tim mạch dựa trên vectơ virus liên quan đến adeno, có các liệu pháp điều trị các bệnh tim khác như Bệnh Danon.
Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) gần đây đã thu hút sự chú ý với chỉ định sản phẩm thuốc mồ côi từ Ủy ban Châu Âu, báo hiệu một bước tích cực cho ứng cử viên liệu pháp gen RP-A601. Khi các nhà đầu tư xem xét tác động tiềm tàng của cột mốc này đối với triển vọng của công ty, một số chỉ số tài chính và hiểu biết nhất định từ InvestingPro có thể cung cấp một bức tranh rõ ràng hơn về sức khỏe tài chính hiện tại và triển vọng tương lai của Rocket Pharmaceuticals.
Dữ liệu của InvestingPro cho thấy vốn hóa thị trường là 1,86 tỷ USD, phản ánh định giá thị trường của công ty. Đáng chú ý, tỷ lệ Giá/Sổ sách của công ty tính đến quý 1 năm 2024 ở mức 4,26, đây có thể là dấu hiệu cho thấy thị trường định giá tài sản ròng của công ty như thế nào.
Bất chấp những thách thức mà Rocket Pharmaceuticals phải đối mặt, bao gồm thu nhập hoạt động âm - 264.84 triệu USD trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, InvestingPro Tips tiết lộ rằng công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây có thể là dấu hiệu của sự ổn định tài chính và khả năng tài trợ cho các nỗ lực nghiên cứu và phát triển đang diễn ra. Ngoài ra, tài sản lưu động của Rocket Pharmaceuticals vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cung cấp thêm bằng chứng về tình hình thanh khoản của công ty.
Các nhà đầu tư cần lưu ý rằng mặc dù các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay và nó bị biên lợi nhuận gộp yếu, nhưng đã có những điều chỉnh tích cực trong ước tính thu nhập của 5 nhà phân tích cho giai đoạn sắp tới. Hơn nữa, Chỉ số sức mạnh tương đối (RSI) cho thấy cổ phiếu hiện đang ở trong vùng quá bán, điều này có thể thu hút các nhà đầu tư tìm kiếm giá trị.
Đối với những người muốn tìm hiểu sâu hơn về hiệu suất của Rocket Pharmaceuticals và có thêm thông tin chi tiết, InvestingPro cung cấp nhiều mẹo hơn để phân tích toàn diện. Bằng cách sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24, độc giả có thể được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, mở khóa quyền truy cập vào vô số dữ liệu tài chính và phân tích của chuyên gia. Hiện tại có 7 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn cho Dược phẩm Tên lửa, có thể được tìm thấy tại https://www.investing.com/pro/RCKT.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.