Giá vàng hôm nay 19-10: Lao dốc cuối tuần, vẫn được dự báo bất ngờ
WATERTOWN, Mass. - Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), một công ty công nghệ sinh học với vốn hóa thị trường 2,6 tỷ USD, đã thông báo vào hôm thứ Năm rằng họ đã nhận được Voucher Ưu tiên Quốc gia của Ủy viên (CNPV) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho thuốc nghiên cứu bitopertin điều trị bệnh porphyria nguyên hồng cầu (EPP). Cổ phiếu của công ty đã thể hiện đà tăng trưởng đáng chú ý, tăng hơn 80% trong sáu tháng qua và hiện đang giao dịch gần mức cao nhất trong 52 tuần là 78,17 USD.
Voucher này, một phần của chương trình được triển khai vào tháng 6 năm 2025, được thiết kế để rút ngắn quy trình xem xét đơn đăng ký thuốc xuống còn 1-2 tháng đối với các phương pháp điều trị giải quyết các ưu tiên y tế quốc gia của Hoa Kỳ.
Disc đã nộp Đơn đăng ký Thuốc mới cho bitopertin vào tháng 9 năm 2025 theo quy trình phê duyệt nhanh của FDA cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc EPP, bao gồm cả bệnh porphyria liên kết nhiễm sắc thể X. Thuốc này trước đây đã nhận được cả Chỉ định Thuốc mồ côi và Chỉ định Bệnh hiếm gặp ở Trẻ em.
"Chúng tôi rất vinh dự khi nhận được voucher này, điều này nhấn mạnh tác động tiềm năng của bitopertin và củng cố nhu cầu to lớn của bệnh nhân EPP đối với một liệu pháp mới," ông John Quisel, Giám đốc điều hành và Chủ tịch của Disc Medicine cho biết. Các nhà đầu tư nên lưu ý rằng mặc dù cổ phiếu của công ty đã mang lại lợi nhuận mạnh mẽ, phân tích InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang giao dịch cao hơn Giá trị Hợp lý của nó. Nền tảng này cung cấp thêm 18 thông tin độc quyền về IRON, có sẵn thông qua đăng ký.
EPP là một rối loạn di truyền hiếm gặp gây ra các phản ứng nghiêm trọng khi bệnh nhân tiếp xúc với ánh nắng mặt trời, bao gồm đau đớn dữ dội, phù nề và cảm giác bỏng rát. Tình trạng này cũng có thể dẫn đến các biến chứng gan ở 20-30% bệnh nhân.
Tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại chủ yếu liên quan đến việc tránh ánh nắng mặt trời, ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân, đặc biệt là đối với trẻ em và gia đình.
Bitopertin là một chất ức chế đường uống của glycine transporter 1 được thiết kế để điều chỉnh quá trình tổng hợp heme. Thuốc này đã được nghiên cứu trong nhiều thử nghiệm lâm sàng cho EPP, bao gồm các nghiên cứu Giai đoạn 2 và Giai đoạn 3.
Theo thông cáo báo chí của công ty, bitopertin có tiềm năng trở thành liệu pháp điều chỉnh bệnh đầu tiên cho bệnh porphyria nguyên hồng cầu.
Trong các tin tức gần đây khác, Disc Medicine đã đạt được những bước tiến đáng kể với thuốc bitopertin, nhận được Voucher Ưu tiên Quốc gia của Ủy viên từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ. Voucher này được cấp cho việc điều trị bệnh porphyria nguyên hồng cầu, bao gồm cả bệnh porphyria liên kết nhiễm sắc thể X, sau khi nộp Đơn đăng ký Thuốc mới (NDA) cho bitopertin. Công ty đang tìm kiếm sự phê duyệt của FDA thông qua con đường nhanh chóng và đã yêu cầu trạng thái Xem xét Ưu tiên để đẩy nhanh quá trình. Ngoài ra, Disc Medicine đã thông báo việc bà Mona Ashiya, Tiến sĩ, từ chức khỏi hội đồng quản trị, giảm quy mô hội đồng từ chín xuống còn tám thành viên. Việc từ chức không phải do bất kỳ bất đồng nào với công ty. Trong các cập nhật của nhà phân tích, Cantor Fitzgerald đã tái khẳng định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng đối với Disc Medicine, duy trì mức giá mục tiêu 132 USD. Trong khi đó, Truist Securities đã bắt đầu đánh giá với xếp hạng Mua và đặt mức giá mục tiêu 86 USD, trích dẫn đường ống phát triển các rối loạn huyết học đầy hứa hẹn của công ty là động lực giá trị chính. Những phát triển này nhấn mạnh tiến trình liên tục và vị thế chiến lược của Disc Medicine trên thị trường.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.