Giá vàng hôm nay 31-8: Liên tục lập đỉnh, vẫn được đồng loạt dự báo tăng
WATERTOWN, Mass. - Disc Medicine, Inc. (NASDAQ: IRON), một công ty dược phẩm sinh học, đã công bố những phát hiện mới từ nghiên cứu Giai đoạn 1b về DISC-0974 ở những bệnh nhân mắc bệnh thận mãn tính không phụ thuộc vào lọc máu (NDD-CKD) và thiếu máu. Nghiên cứu được trình bày tại Tuần lễ thận của Hiệp hội Thận học Hoa Kỳ tiết lộ rằng một liều duy nhất DISC-0974 làm giảm đáng kể nồng độ hepcidin và cải thiện sự huy động sắt và nồng độ hemoglobin ở bệnh nhân.
Nghiên cứu đang diễn ra bao gồm những người tham gia với Giai đoạn 2-5 NDD-CKD đã nhận được một liều duy nhất giả dược hoặc DISC-0974 ở các liều khác nhau. Kết quả tạm thời cho thấy giảm đáng kể hepcidin và tăng độ bão hòa transferrin, hemoglobin hồng cầu lưới và nồng độ hemoglobin trung bình, với những thay đổi đáng kể nhất được quan sát thấy ở liều cao nhất được thử nghiệm.
John Quisel, JD, Tiến sĩ, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Disc Medicine, cho biết kết quả cập nhật là bằng chứng lâm sàng đầu tiên trong thiếu máu CKD rằng giảm hepcidin thông qua hemojuvelin có thể dẫn đến tăng tạo hồng cầu và huyết sắc tố. Ông nhấn mạnh tiềm năng rộng lớn hơn của DISC-0974 để điều trị thiếu máu liên quan đến các bệnh viêm và mãn tính khác nhau.
An toàn và khả năng dung nạp của DISC-0974 được chấp nhận ở tất cả các mức liều được đánh giá, với hầu hết các tác dụng phụ không liên quan đến điều trị và tất cả các tác dụng phụ liên quan đến điều trị là Độ 1 hoặc 2.
Thiếu máu là một biến chứng thường gặp của CKD, ảnh hưởng đến hàng triệu bệnh nhân ở Hoa Kỳ và thường không được điều trị do sự phức tạp và mối quan tâm an toàn tiềm ẩn của các phương pháp điều trị hiện tại. Nồng độ hepcidin tăng cao ở bệnh nhân CKD ức chế tạo hồng cầu, dẫn đến thiếu máu.
Disc Medicine tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị các bệnh huyết học bằng cách nhắm mục tiêu sinh học hồng cầu. DISC-0974 hiện không được chấp thuận để sử dụng điều trị. Công ty đang khám phá các phác đồ liều trong phần nhiều liều của nghiên cứu Giai đoạn 1b.
Bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Disc Medicine và không xác nhận công ty hoặc các sản phẩm của công ty.
Trong các tin tức gần đây khác, Disc Medicine đã có một số bước tiến đáng kể trong hoạt động của mình. Công ty đã báo cáo kết quả Giai đoạn 2 đáng khích lệ cho ứng cử viên thuốc chính của mình, bitopertin, nhằm điều trị Erythropoietic Protoporphyria (EPP). Disc Medicine cũng đang phát triển các phương pháp điều trị thiếu máu trong bệnh xơ tủy (MF) và bệnh thận mãn tính (CKD), với dữ liệu giai đoạn 1/2 dự kiến trong những năm tới.
Disc Medicine cũng đã thực hiện các cuộc hẹn quan trọng, chào đón Tiến sĩ Rahul Rajan Kaushik làm Giám đốc Kỹ thuật và Tiến sĩ Steve Caffé làm Giám đốc Điều hành, cả hai đều có hơn hai thập kỷ kinh nghiệm trong ngành dược phẩm.
Về mặt phân tích, Disc Medicine nhận được xếp hạng Mua từ Jefferies và xếp hạng Tăng Tỷ Trọng từ Wells Fargo. BMO Capital Markets đã điều chỉnh triển vọng của mình, nâng mục tiêu giá từ 50 USD lên 70 USD.
Hơn nữa, Disc Medicine đã công bố đợt chào bán cổ phiếu công khai khoảng 178 triệu đô la, dẫn đầu là Frazier Life Sciences và Logos Capital. Số tiền thu được sẽ được sử dụng để thúc đẩy nghiên cứu và phát triển lâm sàng các ứng cử viên sản phẩm của mình, bao gồm cả bitopertin. Đây là những phát triển gần đây trong hoạt động của Disc Medicine khi nó tiếp tục phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh huyết học nghiêm trọng.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Những phát hiện lâm sàng gần đây của Disc Medicine (NASDAQ: IRON) cho DISC-0974 trong điều trị thiếu máu ở bệnh nhân bệnh thận mãn tính đã làm dấy lên sự quan tâm đến tiềm năng của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Disc Medicine có vốn hóa thị trường là 1,41 tỷ USD, phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào đường ống của nó.
Mặc dù kết quả lâm sàng đầy hứa hẹn, điều quan trọng cần lưu ý là Disc Medicine hiện không có lãi. Một mẹo InvestingPro chỉ ra rằng công ty không có lãi trong mười hai tháng qua, với thu nhập hoạt động được điều chỉnh là -110.99 triệu đô la. Điều này không phải là bất thường đối với các công ty dược phẩm sinh học trong giai đoạn phát triển, vì họ thường phải chịu chi phí nghiên cứu và phát triển đáng kể trước khi tạo ra doanh thu từ các sản phẩm được phê duyệt.
Tuy nhiên, tình hình tài chính của Disc Medicine có vẻ ổn định trong ngắn hạn. Một mẹo khác của InvestingPro tiết lộ rằng công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này rất quan trọng để tài trợ cho các thử nghiệm và hoạt động lâm sàng đang diễn ra. Đệm tài chính này có thể cung cấp đường băng cần thiết để thúc đẩy DISC-0974 và các ứng cử viên đường ống khác.
Các nhà đầu tư nên lưu ý rằng cổ phiếu đã trải qua sự biến động đáng kể gần đây. Cổ phiếu của công ty đã tăng giá 73,45% trong sáu tháng qua, cho thấy sự lạc quan của thị trường ngày càng tăng. Tuy nhiên, đã có sự sụt giảm 9,02% trong tuần qua, có thể phản ánh phản ứng ngắn hạn của thị trường hoặc chốt lời.
Đối với những người quan tâm đến phân tích sâu hơn, InvestingPro cung cấp 11 mẹo bổ sung cho Disc Medicine, cung cấp cái nhìn toàn diện hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.