Đơn xin trợ cấp thất nghiệp tại Mỹ tăng, nhưng tỷ lệ sa thải vẫn thấp lịch sử
Hôm thứ Hai, Zevra Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ZVRA) đã thấy mục tiêu giá cổ phiếu của mình tăng bởi HC Wainwright lên $ 20.00, tăng từ $ 18.00, trong khi công ty duy trì xếp hạng Mua trên cổ phiếu. Việc điều chỉnh này diễn ra sau khi FDA phê duyệt thuốc arimoclomol của Zevra, hiện có nhãn hiệu là Miplyffa, để điều trị bệnh Niemann-Pick loại C (NPC) vào ngày 20 tháng 9, một ngày trước ngày dự kiến 21 tháng 8 Đạo luật phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA).
Sự chấp thuận được đưa ra sau cuộc bỏ phiếu của Ủy ban Cố vấn 11-5 ủng hộ loại thuốc này, đánh dấu arimoclomol là liệu pháp đầu tiên từng được chấp thuận cho NPC. Các nhà phân tích dự đoán rằng cột mốc này sẽ được đáp ứng với sự phấn khích từ cộng đồng NPC, bao gồm khoảng 70 bệnh nhân Hoa Kỳ hiện đang tiếp cận arimoclomol thông qua Chương trình Tiếp cận Mở rộng (EAP) và nhóm rộng hơn khoảng 350 bệnh nhân đang được điều trị tích cực tại Hoa Kỳ.
Sự chấp thuận được coi là một sự kiện biến đổi đối với Zevra, với dự đoán doanh số arimoclomol cao nhất đạt khoảng 250 triệu đô la. Ước tính này có ý nghĩa so với cơ sở doanh thu hiện tại của Zevra dưới 20 triệu đô la và chưa tính đến thị trường tiềm năng bên ngoài Hoa Kỳ, nơi có khoảng 250 bệnh nhân đang ở EAP.
Hơn nữa, sự chấp thuận dự kiến sẽ cấp cho Zevra một phiếu đánh giá ưu tiên bệnh nhi hiếm gặp (PRV), trị giá tối thiểu 100 triệu đô la, với doanh thu gần đây gần 160 triệu đô la. Giá trị này có thể tăng lên do hoàng hôn sắp xảy ra của chương trình PRV vào cuối tháng Chín.
Dự đoán của công ty về sự thành công của arimoclomol là trên sự đồng thuận, trích dẫn sự đánh giá thấp của Street về khả năng chuyển đổi cơ sở bệnh nhân EAP sang liệu pháp trả tiền và số lượng bệnh nhân được các bác sĩ "kho" chờ đợi để tiếp cận với thuốc. Cơ sở hạ tầng thương mại hiện có của Zevra cho các bệnh mồ côi được dự đoán sẽ tạo điều kiện ra mắt suôn sẻ, với sản phẩm dự kiến sẽ có mặt trên thị trường vào tháng Mười Hai.
Trong các tin tức gần đây khác, Zevra Therapeutics đã có những bước tiến đáng kể trong ngành công nghiệp dược phẩm sinh học. Công ty đã nhận được sự chấp thuận của FDA cho thuốc MIPLYFFA, đánh dấu phương pháp điều trị đầu tiên được phê duyệt cho bệnh Niemann-Pick loại C (NPC), một rối loạn thoái hóa thần kinh hiếm gặp. Sự chấp thuận dựa trên thử nghiệm đối chứng giả dược kéo dài 12 tháng và nghiên cứu mở rộng nhãn mở kéo dài 48 tháng, đã chứng minh sự tiến triển của bệnh bị ngăn chặn khi được sử dụng kết hợp với miglustat.
Trong diễn biến tài chính, Canaccord Genuity đã điều chỉnh triển vọng về Zevra, giảm mục tiêu giá nhưng vẫn duy trì xếp hạng mua. Công ty dự báo doanh số thương mại đầu tiên tại Mỹ vào năm 2025, với tiềm năng ra mắt thị trường châu Âu vào năm 2026. Roth / MKM cũng duy trì xếp hạng mua trên Zevra, trích dẫn kết quả thử nghiệm đầy hứa hẹn.
Trong cuộc gọi thu nhập quý 2 năm 2024 của họ, Zevra đã báo cáo doanh thu ròng là 4.4 triệu đô la và khoản lỗ ròng là 19.9 triệu đô la, cùng với đợt chào bán công khai thành công đã huy động được khoảng 64.5 triệu đô la. Đây là những phát triển mới nhất trong cam kết của Zevra Therapeutics trong việc giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong lĩnh vực bệnh hiếm gặp.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.