Đơn xin trợ cấp thất nghiệp tại Mỹ tăng, nhưng tỷ lệ sa thải vẫn thấp lịch sử
Vào thứ Sáu, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) đã nhận được xếp hạng Outperform được nhắc lại và mục tiêu giá $ 85.00 từ Leerink Partners. Công ty dược phẩm sinh học, chuyên về các bệnh hiếm gặp, đã công bố bản cập nhật về nghiên cứu Síp 2 + cho UX701 trong điều trị bệnh Wilson.
Nghiên cứu bây giờ sẽ bao gồm một đoàn hệ liều cao hơn trước khi tiến tới Giai đoạn 2. Sự điều chỉnh này theo sau việc công ty phát hành dữ liệu ban đầu vào năm ngoái từ Giai đoạn 1, cho thấy phản ứng đầy hứa hẹn của bệnh nhân trong việc giảm dần các phương pháp điều trị chăm sóc tiêu chuẩn.
UX701 của Ultragenyx là một liệu pháp gen AAV9 hiện đang tiến triển thông qua thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2/3, nhằm giải quyết rối loạn điều hòa buôn bán đồng ở bệnh nhân mắc bệnh Wilson. Nghiên cứu Síp 2 + được cấu trúc theo ba giai đoạn, với Giai đoạn 1 tập trung vào tính an toàn và hiệu quả trên nhiều mức liều.
Dữ liệu mới nhất từ nghiên cứu bao gồm kết quả từ 15 bệnh nhân trên ba mức liều khác nhau. Sáu trong số những bệnh nhân này đã hoàn toàn giảm dần các phương pháp điều trị tiêu chuẩn, và một phần bảy đã bắt đầu quá trình kể từ ngày giới hạn tháng Tám.
Mặc dù có nhiều phản ứng khác nhau giữa các nhóm thuần tập liều khác nhau, Leerink Partners không xem chương trình UX701 là trọng tâm cốt lõi của Ultragenyx trong thời gian tới. Thay vào đó, công ty lưu ý rằng sự chú ý của nhà đầu tư chủ yếu hướng tới nghiên cứu sắp tới từ nghiên cứu ORBIT với setrusumab, một ứng cử viên sản phẩm khác của Ultragenyx. Việc đọc nghiên cứu ORBIT Giai đoạn 3 tạm thời dự kiến vào cuối năm nay hoặc đầu năm 2025.
Leerink Partners tiếp tục mô hình hóa chương trình UX701 với xác suất thành công 30% và dự kiến tổng doanh thu cao nhất khoảng 900 triệu đô la trên khắp thị trường Hoa Kỳ và Châu Âu. Ultragenyx có kế hoạch ghi danh một đoàn hệ bổ sung trong Giai đoạn 1 với liều tăng vừa phải và chế độ điều hòa miễn dịch được tối ưu hóa để cải thiện hiệu quả và hiệu quả điều trị. Công ty dự định đệ trình sửa đổi giao thức và sẽ cung cấp các bản cập nhật trong tương lai khi nghiên cứu tiến triển.
Trong các tin tức gần đây khác, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. đã báo cáo kết quả đầy hứa hẹn từ nghiên cứu Giai đoạn 1/2/3 Síp 2 + về liệu pháp gen điều tra, UX701, nhằm điều trị bệnh Wilson. Nghiên cứu cho thấy sự cải thiện trong chuyển hóa đồng ở bệnh nhân, với một số ngừng điều trị tiêu chuẩn chăm sóc. Công ty có kế hoạch mở rộng nghiên cứu bằng cách thêm một đoàn hệ thứ tư, sẽ nhận được liều UX701 cao hơn vừa phải cùng với chế độ điều hòa miễn dịch được tối ưu hóa.
Ultragenyx cũng báo cáo thu nhập quý 2 mạnh mẽ, với tổng doanh thu đạt 147 triệu đô la, thúc đẩy việc sửa đổi hướng dẫn doanh thu hàng năm. Cuộc gọi thu nhập của công ty đã nêu bật những tiến bộ trong đường ống lâm sàng và danh mục đầu tư thương mại, bao gồm kết quả tích cực từ các thử nghiệm Giai đoạn III và Giai đoạn II đối với các loại thuốc chính.
TD Cowen duy trì triển vọng tích cực về Ultragenyx, nhắc lại xếp hạng Mua, trích dẫn kết quả thử nghiệm Quỹ đạo Giai đoạn 2 đầy hứa hẹn cho setrusumab, một phương pháp điều trị Osteogenesis Imperfecta. Dữ liệu thử nghiệm cho thấy giảm đáng kể tỷ lệ gãy xương hàng năm và tăng mật độ khoáng xương trong 12 tháng.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Dữ liệu gần đây từ InvestingPro làm sáng tỏ thêm về tình hình tài chính và hiệu suất thị trường của Ultragenyx Pharmaceutical. Vốn hóa thị trường của công ty ở mức 4,94 tỷ USD, phản ánh sự quan tâm đáng kể của nhà đầu tư đối với đường ống tập trung vào bệnh hiếm gặp của nó. Mặc dù có những phát triển đầy hứa hẹn trong chương trình UX701 của mình, Ultragenyx phải đối mặt với những thách thức tài chính. Mẹo InvestingPro chỉ ra rằng công ty không có lãi trong mười hai tháng qua, với tỷ lệ P / E âm -8,44. Điều này phù hợp với sự tập trung của công ty vào nghiên cứu và phát triển trong lĩnh vực tốn kém của các phương pháp điều trị bệnh hiếm gặp.
Tuy nhiên, Ultragenyx đã cho thấy hiệu suất thị trường mạnh mẽ, với tổng lợi nhuận giá 56,72% trong năm qua. Điều này cho thấy sự lạc quan của nhà đầu tư về triển vọng dài hạn của công ty, có thể được thúc đẩy bởi những tiến bộ trong đường ống sản phẩm của mình, bao gồm chương trình UX701 cho bệnh Wilson và kết quả nghiên cứu ORBIT dự kiến.
Một mẹo khác của InvestingPro lưu ý rằng 8 nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, có khả năng cho thấy niềm tin ngày càng tăng vào triển vọng ngắn hạn của Ultragenyx. Điều này có thể liên quan đến tiến trình trong nghiên cứu Síp 2 + và chỉ số nghiên cứu ORBIT sắp tới được đề cập trong bài viết.
Đối với các nhà đầu tư tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 7 lời khuyên bổ sung cho Ultragenyx Pharmaceutical, cung cấp một sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị trí thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.