Vào thứ Sáu, Piper Sandler duy trì triển vọng tích cực về Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), nhắc lại xếp hạng Thừa cân và mục tiêu giá $ 135.00. Sự tự tin của công ty bắt nguồn từ những cập nhật mới nhất từ thử nghiệm giai đoạn 3 của DTX401, một liệu pháp gen cho bệnh lưu trữ glycogen loại Ia (GSD1a).
GSD1a là một bệnh gan chuyển hóa nghiêm trọng có thể dẫn đến hạ đường huyết nghiêm trọng và hiện đang được quản lý bằng cách tiêu thụ bột ngô thường xuyên.
Dữ liệu gần đây từ thử nghiệm đã chỉ ra rằng DTX401 tiếp tục mang lại lợi ích lâm sàng, bao gồm kiểm soát glucose bền vững và giảm đáng kể nhu cầu ăn bột ngô hàng ngày.
Ngoài ra, bệnh nhân đã trải qua thời gian tăng lên trước khi khởi phát hạ đường huyết và ít trường hợp sử dụng cả bột ngô ban ngày và ban đêm.
Ultragenyx dự kiến sẽ nộp đơn xin phê duyệt vào khoảng giữa năm 2025, sau một cuộc thảo luận về Đơn xin cấp phép tiền sinh học (BLA) dự kiến vào nửa cuối năm 2024. Công ty nhấn mạnh sự thành công của liệu pháp gen và chỉ ra khả năng sản xuất của Ultragenyx là nền tảng vững chắc cho thành công thương mại trong tương lai.
Sự chứng thực từ Piper Sandler đến khi Ultragenyx tiếp tục chứng minh sự tiến bộ trong nhượng quyền thương mại liệu pháp gen của mình. Với kết quả thử nghiệm gần đây, công ty được định vị để tiến lên phía trước với các cuộc thảo luận về quy định và phê duyệt tiềm năng, điều này có thể đánh dấu một tiến bộ đáng kể cho bệnh nhân mắc GSD1a.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) chuẩn bị cho các cuộc thảo luận về quy định sau kết quả thử nghiệm tích cực cho liệu pháp gen DTX401 của mình, những hiểu biết sâu sắc từ InvestingPro cung cấp một quan điểm tài chính hỗn hợp. Với vốn hóa thị trường là 3,21 tỷ USD, công ty đang giao dịch ở mức giá cao / bội số sổ sách là 22,89 tính đến quý 1 năm 2024. Điều này cho thấy mức định giá cao hơn so với giá trị sổ sách của nó, có thể được các nhà đầu tư quan tâm đang tìm kiếm các công ty công nghệ sinh học định hướng tăng trưởng. Mặc dù tăng trưởng doanh thu đáng chú ý là 15,29% trong mười hai tháng qua, Ultragenyx phải đối mặt với những thách thức do tỷ suất lợi nhuận gộp yếu, hiện ở mức -60,26% và thâm hụt thu nhập hoạt động đáng kể là -131,15%.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng Ultragenyx đang nhanh chóng đốt cháy tiền mặt và không có lãi trong mười hai tháng qua, điều này phù hợp với kỳ vọng của các nhà phân tích rằng công ty sẽ không đạt được lợi nhuận trong năm nay. Tuy nhiên, tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, mang lại sự ổn định tài chính. Đối với các nhà đầu tư tìm kiếm phân tích toàn diện, InvestingPro cung cấp các mẹo bổ sung về Ultragenyx và sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24, độc giả có thể được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần để tìm hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tương lai của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.