Biodexa nhận quy chế thuốc mồ côi tại EU cho phương pháp điều trị bệnh đại tràng

Investing.com — Biodexa Pharmaceuticals PLC (NASDAQ:BDRX), một công ty dược phẩm sinh học siêu nhỏ với vốn hóa thị trường 3,61 triệu USD chuyên về các phương pháp điều trị bệnh chưa được đáp ứng nhu cầu y tế, hôm nay đã thông báo rằng Ủy ban Châu Âu (EC) đã cấp Quy chế Thuốc Mồ côi cho thuốc eRapa của họ để điều trị bệnh đa polyp tuyến gia đình (FAP), một tình trạng đại tràng hiếm gặp và có khả năng gây ung thư. Theo phân tích của InvestingPro, công ty duy trì tỷ lệ thanh khoản hiện tại là 1,75, cho thấy khả năng thanh khoản ngắn hạn đầy đủ mặc dù đang ở giai đoạn phát triển.

Cột mốc quy định này tại Châu Âu tiếp nối quy chế tương tự được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp vào năm 2019. Quy chế Thuốc Mồ côi của EC dựa trên ý kiến tích cực từ Ủy ban Thuốc Mồ côi (COMP) của Cơ quan Thuốc Châu Âu (EMA). Quy chế này nhằm tạo điều kiện thuận lợi cho việc phát triển thuốc điều trị các bệnh hiếm gặp, mang lại lợi ích như hỗ trợ về quy trình và khả năng giảm phí.

eRapa, một công thức viên uống của rapamycin được biết đến với khả năng ức chế con đường mTOR liên quan đến sự phát triển tế bào và khối u, đang chuẩn bị bước vào nghiên cứu Giai đoạn 3. Thử nghiệm quan trọng này là một nghiên cứu mù đôi, có đối chứng với giả dược, bao gồm 168 bệnh nhân tại khoảng 30 địa điểm lâm sàng ở Hoa Kỳ và Châu Âu. Phần nghiên cứu tại Hoa Kỳ sẽ được thực hiện bởi LumaBridge, trong khi Precision for Medicine LLC sẽ phụ trách phần Châu Âu.

Nghiên cứu Giai đoạn 3 được hỗ trợ bởi một khoản tài trợ đáng kể từ Viện Nghiên cứu Phòng chống Ung thư Texas (CPRIT) và một quỹ đối ứng từ công ty, cả hai đều đã được thanh toán đầy đủ vào tài khoản ký quỹ. Dữ liệu từ InvestingPro tiết lộ rằng mặc dù công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, họ đang nhanh chóng đốt cháy dự trữ tiền mặt - một trong 13 thông tin quan trọng dành cho người đăng ký.

FAP đặc trưng bởi sự phát triển của nhiều polyp trong đại tràng và trực tràng, thường biểu hiện ở độ tuổi trung niên. Nếu không được điều trị, nó có thể tiến triển thành ung thư đại trực tràng. Hiện tại, không có thuốc được phê duyệt cho FAP, với phẫu thuật là phương pháp điều trị tiêu chuẩn. Thị trường tiềm năng cho eRapa trong điều trị FAP ước tính khoảng 7,3 tỷ USD, xét đến tỷ lệ mắc bệnh và chi phí cao của thuốc mồ côi ở Hoa Kỳ. Với các nhà phân tích đặt mức giá mục tiêu là 17,82 USD, cao hơn đáng kể so với mức giao dịch hiện tại, các nhà đầu tư tìm kiếm các chỉ số định giá chi tiết có thể truy cập phân tích toàn diện thông qua InvestingPro.

Ông Stephen Stamp, Giám đốc điều hành và Giám đốc tài chính của Biodexa, bày tỏ cam kết của công ty trong việc thúc đẩy phát triển eRapa và cung cấp cho bệnh nhân có nhu cầu. Quy chế Thuốc Mồ côi là một bước quan trọng trong việc đảm bảo giấy phép tiếp thị trong Liên minh Châu Âu.

Thông báo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Biodexa Pharmaceuticals PLC.

Trong tin tức gần đây khác, Biodexa Pharmaceuticals đã thông báo tiến triển đáng kể trong việc chuẩn bị cho thử nghiệm Giai đoạn 3 của eRapa, một loại thuốc nhằm điều trị bệnh đa polyp tuyến gia đình (FAP). Công ty đã nhận được chỉ định Fast Track từ FDA và tổ chức một cuộc họp Loại C hiệu quả để hoàn thiện quy trình Giai đoạn 3. Thử nghiệm này dự kiến sẽ có sự tham gia của 168 bệnh nhân tại khoảng 30 địa điểm lâm sàng ở Hoa Kỳ và Châu Âu, với LumaBridge quản lý phần Hoa Kỳ và Precision for Medicine giám sát phần Châu Âu. Nghiên cứu, dự kiến bắt đầu vào quý tới, được tài trợ chủ yếu bởi khoản tài trợ 17 triệu USD từ Viện Nghiên cứu Phòng chống Ung thư Texas, với 8,5 triệu USD bổ sung từ Biodexa. Thử nghiệm Giai đoạn 3 sẽ là một nghiên cứu mù đôi có đối chứng với giả dược và rất quan trọng, do không có phương pháp điều trị được phê duyệt cho FAP. eRapa của Biodexa, một công thức viên uống của rapamycin, đã cho thấy triển vọng trong việc giảm gánh nặng polyp và ngăn chặn sự tiến triển của bệnh trong các thử nghiệm trước đó. Công ty cũng đang nghiên cứu các phương pháp điều trị cho các tình trạng khác, bao gồm Ung thư Bàng quang Không xâm lấn Cơ và các bệnh ung thư não hiếm gặp. Những phát triển này phản ánh nỗ lực liên tục của Biodexa trong việc giải quyết các bệnh có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.