Ai đang âm thầm gom hàng khi thị trường điều chỉnh sâu?
SAN DIEGO - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ:RNA), công ty có cổ phiếu tăng hơn 24% từ đầu năm đến nay và duy trì vốn hóa thị trường 4,37 tỷ USD, đã thông báo hôm thứ Hai rằng họ đã hoàn tất việc tuyển chọn bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng toàn cầu Giai đoạn 3 HARBOR của delpacibart etedesiran (del-desiran) để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ cứng type 1 (DM1), với dữ liệu sơ bộ dự kiến có trong quý 2 năm 2026.Công ty dự định nộp đơn xin cấp phép tiếp thị cho del-desiran tại Hoa Kỳ, Liên minh Châu Âu và Nhật Bản bắt đầu từ nửa cuối năm 2026. Nếu được chấp thuận, del-desiran có thể trở thành loại thuốc đầu tiên được phê duyệt toàn cầu cho DM1, một bệnh thần kinh cơ di truyền, hiếm gặp và tiến triển. Theo dữ liệu từ InvestingPro, bảy nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập cho giai đoạn sắp tới, cho thấy sự tin tưởng ngày càng tăng vào đường ống phát triển của công ty.Thử nghiệm HARBOR đã tuyển chọn khoảng 150 bệnh nhân từ 16 tuổi trở lên tại 40 địa điểm toàn cầu. Người tham gia nhận del-desiran hoặc giả dược cứ tám tuần một lần theo tỷ lệ 1:1. Tiêu chí đánh giá chính đo thời gian mở tay qua video, đánh giá tình trạng cứng cơ, một triệu chứng đặc trưng của DM1.Del-desiran, một Kết hợp Kháng thể Oligonucleotide (AOC), được thiết kế để giải quyết nguyên nhân di truyền cơ bản của DM1 bằng cách giảm mức độ mRNA DMPK độc hại. Thuốc đã nhận được các chỉ định Liệu pháp Đột phá, Thuốc mồ côi và Theo dõi nhanh từ FDA, cùng với chỉ định Thuốc mồ côi từ các cơ quan quản lý Châu Âu và Nhật Bản."Việc hoàn tất tuyển chọn bệnh nhân trong nghiên cứu Giai đoạn 3 HARBOR đánh dấu một bước tiến quan trọng hướng tới việc mang loại thuốc đầu tiên có khả năng được phê duyệt cho DM1 đến với mọi người trên toàn thế giới," ông Steve Hughes, Giám đốc Y tế tại Avidity, cho biết trong thông cáo báo chí.Công ty cũng dự kiến chia sẻ cập nhật từ thử nghiệm MARINA-OLE đang diễn ra của del-desiran, bao gồm dữ liệu hiệu quả và an toàn dài hạn, trong quý 4 năm 2025.Hiện tại, chưa có phương pháp điều trị được phê duyệt cho DM1, một bệnh ảnh hưởng đến nhiều hệ thống cơ thể và đòi hỏi chăm sóc suốt đời. Mặc dù công ty duy trì vị thế tài chính mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ và tỷ lệ hiện tại là 16,91, phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu đang giao dịch cao hơn một chút so với Giá trị Hợp lý. Nhà đầu tư tìm kiếm thông tin sâu hơn có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện, chỉ có sẵn cho người đăng ký InvestingPro, bao gồm phân tích tài chính chi tiết và triển vọng tăng trưởng cho RNA trong số 1.400+ cổ phiếu hàng đầu Hoa Kỳ.Trong tin tức gần đây khác, Avidity Biosciences đã thông báo rằng ứng viên thuốc delpacibart zotadirsen (del-zota) của họ đã nhận được chỉ định Liệu pháp Đột phá từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne ở bệnh nhân có đột biến phù hợp với việc bỏ qua exon 44. Chỉ định này nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá các loại thuốc điều trị các tình trạng nghiêm trọng và cho thấy bằng chứng sơ bộ về cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có. Hiện tại, del-zota đang được đánh giá trong thử nghiệm Mở rộng Nhãn mở EXPLORE44 Giai đoạn 2.Về hoạt động của các nhà phân tích, Goldman Sachs đã tiếp tục đánh giá Avidity Biosciences với xếp hạng Mua và mức giá mục tiêu 55,00 USD, trích dẫn triển vọng tích cực về công nghệ nền tảng của công ty. Cantor Fitzgerald duy trì xếp hạng overweight và mức giá mục tiêu 96,00 USD, bày tỏ sự tin tưởng vào ban lãnh đạo của công ty và công việc của họ trong việc phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh cơ hiếm gặp. Wolfe Research cũng bắt đầu đánh giá với xếp hạng outperform và mức giá mục tiêu 55,00 USD, lưu ý rằng các yếu tố xúc tác cụ thể sắp tới của công ty có thể không làm thay đổi đáng kể cổ phiếu trong ngắn hạn. Những phát triển này phản ánh sự quan tâm và tin tưởng rộng rãi vào các dự án đang diễn ra và tiềm năng tương lai của Avidity Biosciences.Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.