Avidity công bố kết quả thử nghiệm đầy hứa hẹn cho liệu pháp điều trị FSHD

SAN DIEGO - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA), một công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 4,37 tỷ đô la và đang thể hiện đà tăng trưởng mạnh mẽ với mức tăng 9,26% trong tuần trước, đã công bố dữ liệu tổng quan tích cực từ chương trình FORTITUDE Giai đoạn 1/2, đánh giá liệu pháp điều trị thử nghiệm del-brax ở bệnh nhân mắc Bệnh Loạn dưỡng Cơ Mặt-Vai-Cánh Tay (FSHD). Dữ liệu này, dự kiến sẽ được trình bày tại Hội nghị Nghiên cứu Quốc tế Thường niên lần thứ 32 của Hiệp hội FSHD tại Amsterdam từ ngày 12-13 tháng 6 năm 2025, cho thấy del-brax cải thiện chức năng, sức mạnh và kết quả do bệnh nhân báo cáo (PROs) đồng thời giảm các dấu hiệu sinh học của bệnh.

Del-brax, được thiết kế để nhắm vào gen DUX4 gây bệnh, đã cho thấy sự cải thiện nhất quán về khả năng vận động và sức mạnh cơ bắp so với giả dược ở 39 người tham gia trong 12 tháng. Liệu pháp này cũng đã chứng minh sự giảm nhanh chóng và đáng kể mức độ KHDC1L và creatine kinase, những chỉ số của tổn thương cơ.

Bà Sarah Boyce, Giám đốc điều hành của Avidity, bày tỏ sự lạc quan về con đường phê duyệt nhanh chóng hiện đang mở ra cho del-brax, với kế hoạch nộp đơn xin Giấy phép Sinh phẩm (BLA) trong nửa cuối năm 2026. Công ty cũng đã khởi động nghiên cứu Giai đoạn 3 FORWARD toàn cầu để xác nhận những phát hiện này.

Ông Jeffrey M. Statland, một nhà nghiên cứu thử nghiệm FORTITUDE, nhấn mạnh xu hướng nhất quán hướng tới lợi ích với del-brax trên nhiều biện pháp chức năng và báo cáo của người tham gia. Ông lưu ý tiềm năng của del-brax trong việc kiểm soát bệnh một cách có ý nghĩa. Theo dữ liệu của InvestingPro, bảy nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập của họ cho giai đoạn sắp tới, cho thấy sự tự tin ngày càng tăng vào triển vọng của công ty. Khám phá hơn 10 thông tin độc quyền về RNA với gói đăng ký InvestingPro.

Chương trình FORTITUDE bao gồm một thử nghiệm mù đôi để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và dược lực học của del-brax, với một nghiên cứu mở rộng nhãn mở theo sau. Hai nhóm tăng liều nhận 2 mg/kg hoặc 4 mg/kg del-brax mỗi sáu tuần ban đầu, sau đó mỗi 13 tuần. Hầu hết các tác dụng phụ được báo cáo đều nhẹ hoặc trung bình, không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc nặng liên quan đến điều trị và không có trường hợp nào ngừng điều trị.

Dữ liệu tổng quan tiếp theo từ nhóm dấu hiệu sinh học FORTITUDE Giai đoạn 1/2 của del-brax đã tuyển đủ dự kiến sẽ có trong Q2 2026. Tiêu chí chính là giảm KHDC1L, một dấu hiệu sinh học lưu thông được điều hòa bởi DUX4 mới.

FSHD, một rối loạn hiếm gặp và di truyền, dẫn đến mất dần sức mạnh và chức năng cơ bắp, với ước tính khoảng 45.000 đến 87.000 người bị ảnh hưởng tại Hoa Kỳ và Châu Âu. Hiện tại không có liệu pháp điều trị được phê duyệt cho FSHD.

Avidity Biosciences chuyên về các liệu pháp RNA và đang phát triển nền tảng Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOCs™) độc quyền của mình. Công ty đang tập trung phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh thần kinh cơ hiếm gặp và đã nhận được chỉ định Thuốc mồ côi và chỉ định Theo dõi nhanh từ FDA cho del-brax.

Báo cáo này dựa trên thông cáo báo chí từ Avidity Biosciences, Inc.

Trong các tin tức gần đây khác, Avidity Biosciences đã tích cực tiến triển trong nhiều lĩnh vực nghiên cứu và phát triển của mình. Công ty đang chuẩn bị công bố dữ liệu tổng quan từ giai đoạn tăng liều của thử nghiệm FORTITUDE, điều này có thể giúp thử nghiệm Giai đoạn 3 toàn cầu phù hợp với các tiêu chuẩn quy định của FDA. H.C. Wainwright đã điều chỉnh mức giá mục tiêu cho Avidity Biosciences lên 68 đô la, duy trì xếp hạng Mua, phản ánh việc đánh giá lại chi phí hoạt động trong bối cảnh tiến triển của đường ống sản phẩm. Ngoài ra, Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản đã cấp chỉ định Thuốc mồ côi cho phương pháp điều trị thử nghiệm của Avidity đối với bệnh loạn dưỡng cơ type 1, đánh dấu chỉ định đầu tiên như vậy cho một phương pháp điều trị DM1 tại Nhật Bản.

Trong các phát triển tài chính, Avidity Biosciences đã bổ nhiệm Deloitte & Touche LLP làm kiểm toán viên mới cho năm tài chính kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2025, sau một quá trình lựa chọn cạnh tranh. Công ty đã giải quyết một điểm yếu trọng yếu trong kiểm soát nội bộ đối với báo cáo tài chính, điều đã dẫn đến ý kiến bất lợi từ kiểm toán viên trước đó, BDO USA, P.C. Avidity đã khắc phục vấn đề này, với BDO đưa ra ý kiến không giới hạn cho năm tài chính tiếp theo.

Các công ty phân tích đã thể hiện sự quan tâm liên tục đến cổ phiếu của Avidity, với Cantor Fitzgerald duy trì mức giá mục tiêu 96 đô la và Citi tái khẳng định mức giá mục tiêu 70 đô la sau kết quả thử nghiệm tích cực. Công ty đã báo cáo những phát hiện quan trọng từ thử nghiệm EXPLORE44 giai đoạn 1/2, chứng minh sự bỏ qua exon đáng chú ý và sản xuất dystrophin. Avidity dự định nộp đơn xin phê duyệt nhanh cho del-zota, một phương pháp điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne exon 44, vào quý 4 năm 2025. Những phát triển này phản ánh nỗ lực liên tục của Avidity Biosciences trong việc phát triển các liệu pháp RNA cho các bệnh thần kinh cơ hiếm gặp.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.