Vàng thế giới tăng gần 1% sau khi báo cáo lạm phát PCE níu giữ kỳ vọng giảm lãi suất
SAN DIEGO - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA), một công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường là 3,74 tỷ đô la, đã công bố dữ liệu hàng đầu tích cực từ thử nghiệm EXPLORE44 giai đoạn 1/2 đối với del-zota, một phương pháp điều trị tiềm năng cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) có thể bỏ qua exon 44. Thử nghiệm cho thấy những cải thiện đáng kể về mặt thống kê trong sản xuất dystrophin và các dấu ấn sinh học khác, với độ an toàn và khả năng dung nạp thuận lợi trên các nhóm liều khác nhau. Dữ liệu của InvestingPro cho thấy công ty duy trì một tình hình tài chính vững chắc với nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán.
Thử nghiệm liên quan đến những người tham gia DMD, một rối loạn di truyền đặc trưng bởi thoái hóa cơ tiến triển. Del-zota, một liệu pháp điều trị RNA, được thiết kế để bỏ qua exon 44 của gen dystrophin, có thể cho phép sản xuất một protein dystrophin chức năng. Kết quả của nghiên cứu, được trình bày tại Hội nghị Khoa học và Lâm sàng của Hiệp hội Loạn dưỡng Cơ ở Dallas, Texas, nhấn mạnh tác dụng nhất quán của del-zota ở liều 5 mg / kg mỗi sáu tuần và 10 mg / kg mỗi tám tuần.
Dữ liệu từ 26 người tham gia trong thử nghiệm EXPLORE44 đã hoàn thành và 38 người trong thử nghiệm Mở rộng nhãn mở (OLE) đang diễn ra, tính đến ngày 22 tháng 1 năm 2025, cho thấy del-zota dẫn đến sự gia tăng đáng kể về mặt thống kê trong việc bỏ qua exon và sản xuất dystrophin, với việc giảm nồng độ creatine kinase xuống gần như bình thường. Những kết quả này được duy trì trong hơn một năm điều trị trong thử nghiệm OLE.
Dựa trên những phát hiện này, Avidity đã chọn liều 5 mg / kg để nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) theo kế hoạch vào cuối năm 2025. Công ty đã nhận được chỉ định Thuốc mồ côi, Bệnh nhi hiếm gặp và Fast Track từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho del-zota. Các nhà phân tích Phố Wall duy trì triển vọng tăng giá, với các mục tiêu giá dao động từ 48 đến 96 đô la, cho thấy tiềm năng tăng đáng kể mặc dù cổ phiếu hiện đang giao dịch ở mức 31,11 đô la.
Avidity đang tổ chức một sự kiện webcast dành cho nhà đầu tư và nhà phân tích hôm nay để thảo luận về dữ liệu hàng đầu từ thử nghiệm. Công ty cũng đang chuẩn bị cho một sự ra mắt tiềm năng của del-zota tại Hoa Kỳ, có thể được theo sau bởi các chương trình thần kinh cơ khác trong đường ống của mình.
Dữ liệu thử nghiệm tích cực đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với Avidity và cộng đồng DMD, mang lại hy vọng cho một lựa chọn điều trị mới. Cam kết của công ty trong việc giải quyết các bệnh thần kinh cơ hiếm gặp bằng liệu pháp RNA của mình tiếp tục khi nó tiến tới đệ trình theo quy định. Mặc dù công ty hiện có tỷ suất lợi nhuận yếu, nhưng vị thế thanh khoản mạnh mẽ với tỷ lệ hiện tại là 15,73 mang lại sự linh hoạt về tài chính để tiếp tục phát triển. Để biết phân tích chi tiết và thông tin chi tiết bổ sung, bao gồm 7 ProTips độc quyền khác, hãy xem báo cáo nghiên cứu toàn diện có sẵn trên InvestingPro. Báo cáo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Avidity Biosciences.
Trong một tin tức gần đây khác, Avidity Biosciences đã trở thành tâm điểm của một số công ty phân tích, nêu bật những phát triển quan trọng trong các chương trình lâm sàng của mình. BMO Capital Markets bắt đầu bảo hiểm với xếp hạng Outperform, trích dẫn tiềm năng của công ty trong việc điều trị các rối loạn thần kinh cơ và đặt mục tiêu giá là 72,00 đô la. Scotiabank cũng bắt đầu bảo hiểm với xếp hạng Vượt trội lĩnh vực và mục tiêu giá 70,00 đô la, nhấn mạnh danh mục các liệu pháp đầy hứa hẹn trong các nghiên cứu đăng ký có thể trở thành những người chơi thị trường quan trọng. Cantor Fitzgerald tái khẳng định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng và mục tiêu giá 96,00 đô la, lưu ý đến đường ống mạnh mẽ và doanh thu cao nhất tiềm năng từ 5-10 tỷ đô la cho các loại thuốc nhắm vào bệnh nhân loạn dưỡng trương cơ, FSHD và DMD Exon44.
HC Wainwright bắt đầu bảo hiểm với xếp hạng Mua và giá mục tiêu 72,00 đô la, nêu bật sự thành lập thành công của nền tảng liên hợp kháng thể Oligonucleotide của Avidity và tiến độ của các chương trình lâm sàng của nó. Thử nghiệm HARBOR giai đoạn 3 của công ty đối với chứng loạn dưỡng cơ đang đi đúng hướng, với kết quả điểm cuối chính dự kiến vào nửa đầu năm 2026. Ngoài ra, thuốc của chương trình FSHD, Del-brax, đã cho thấy hứa hẹn được phê duyệt nhanh chóng do giảm đáng kể biểu hiện gen liên quan đến DUX-4. Chương trình DMD của Avidity với Del-Zota đã chứng minh tính an toàn và hiệu quả thuận lợi, có khả năng đáp ứng các tiêu chí để phê duyệt nhanh cho bệnh nhân Exon 44. Những phát triển gần đây này nhấn mạnh những tiến bộ chiến lược và tác động tiềm năng của công ty trên thị trường các bệnh hiếm gặp.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.