Ascendis Pharma công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm điều trị chứng còi xương

Investing.com — Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND), một công ty dược phẩm sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 9,3 tỷ đô la và tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng 85,3%, đã công bố kết quả tích cực từ Thử nghiệm ApproaCH, nghiên cứu hiệu quả của TransCon CNP (navepegritide) ở trẻ em mắc chứng còi xương bẩm sinh, một rối loạn tăng trưởng xương di truyền. Theo phân tích của InvestingPro, cổ phiếu của công ty hiện đang giao dịch gần Giá trị Hợp lý, trong khi duy trì tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ 12,06% trong 12 tháng qua. Dữ liệu từ Tuần 52 của thử nghiệm, được trình bày tại hội nghị chung của Hiệp hội Nội tiết Nhi khoa Châu Âu và Hiệp hội Nội tiết Châu Âu, cho thấy sự cải thiện về tăng trưởng và cấu trúc xương ở những người tham gia.

Thử nghiệm này bao gồm 84 trẻ em từ 2-11 tuổi, được phân ngẫu nhiên để nhận điều trị hoặc giả dược trong một năm, sau đó là giai đoạn mở rộng nhãn mở. TransCon CNP, một tiền thuốc của peptide lợi niệu loại C được dùng hàng tuần, nhằm cung cấp tiếp xúc liên tục với CNP hoạt tính, ảnh hưởng đến các đĩa tăng trưởng và cơ xương. Mặc dù công ty hoạt động với mức nợ vừa phải, dữ liệu từ InvestingPro cho thấy sự đồng thuận của các nhà phân tích vẫn rất lạc quan, với mục tiêu giá từ 191 đến 286 đô la mỗi cổ phiếu.

Tại thời điểm một năm, nhóm điều trị đã chứng minh sự gia tăng đáng kể về tốc độ tăng trưởng hàng năm so với nhóm giả dược, mà không có bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến điều trị, hạ huyết áp có triệu chứng, gãy xương, hoặc tuổi xương tăng nhanh. Ngoài ra, các cải thiện được ghi nhận ở sự thẳng hàng của chi dưới, tăng trưởng tỷ lệ, và kích thước ống sống.

Chứng còi xương bẩm sinh được gây ra bởi một biến thể trong gen FGFR3 và ảnh hưởng đến hơn 250.000 người trên toàn cầu. Nó dẫn đến chứng lùn không cân đối và có thể gây ra một loạt các vấn đề sức khỏe, bao gồm biến dạng cột sống và đau mãn tính, thường đòi hỏi nhiều ca phẫu thuật.

Ascendis Pharma, một công ty dược phẩm sinh học, tập trung vào phát triển các liệu pháp mới sử dụng nền tảng công nghệ TransCon. Bà Aimee Shu, Giám đốc Y khoa của công ty, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của TransCon CNP trong việc mang lại lợi ích vượt quá tăng trưởng tuyến tính và có thể giảm các biến chứng trong tương lai liên quan đến chứng còi xương bẩm sinh.

Những phát hiện từ Thử nghiệm ApproaCH hỗ trợ việc tiếp tục nghiên cứu TransCon CNP như một phương pháp điều trị cho trẻ em mắc chứng còi xương bẩm sinh, nhằm cải thiện kết quả tăng trưởng và chất lượng cuộc sống tổng thể. Ascendis Pharma dự định tiếp tục hợp tác với các chuyên gia y tế và cộng đồng còi xương bẩm sinh để hiểu rõ hơn về tác động lâu dài của việc điều chỉnh sự tiến triển của loạn sản xương từ thời thơ ấu.

Báo cáo này dựa trên thông cáo báo chí từ Ascendis Pharma. Để phân tích toàn diện và thông tin bổ sung, bao gồm 6 ProTips độc quyền và các chỉ số tài chính chi tiết, hãy truy cập InvestingPro, nơi bạn có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro đầy đủ bao gồm những điều thực sự quan trọng về nền tảng kinh doanh và triển vọng tương lai của Ascendis Pharma.

Trong các tin tức gần đây khác, Ascendis Pharma đã báo cáo kết quả quý một ấn tượng, với doanh thu từ sản phẩm Yorvipath™ đạt 44,7 triệu euro, vượt xa ước tính của JPMorgan. Kết quả này đã khiến JPMorgan nâng mục tiêu giá cho Ascendis Pharma lên 245 đô la, duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng. Tương tự, Evercore ISI đã tăng mục tiêu giá lên 280 đô la, trích dẫn tăng trưởng đơn thuốc mạnh mẽ và chuyển đổi thành công sang thanh toán thuốc là các yếu tố chính. RBC Capital Markets cũng đã bắt đầu đánh giá với xếp hạng Vượt trội và mục tiêu giá 205 đô la, dựa trên tiềm năng Yorvipath đạt doanh số bán hàng hàng năm 3 tỷ euro.

Ngoài ra, Cantor Fitzgerald đã tái khẳng định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng với mục tiêu giá 200 đô la, nhấn mạnh kết quả sắp tới của thử nghiệm COACH Giai đoạn 2 trong điều trị Còi xương bẩm sinh như một chất xúc tác tiềm năng. Kết quả thử nghiệm dự kiến sẽ cho thấy hiệu quả đầy hứa hẹn, có khả năng tác động tích cực đến giá trị của công ty. Trong khi đó, Ascendis Pharma đã công bố dữ liệu mới từ Thử nghiệm PaTH Forward Giai đoạn 2 cho chứng suy tuyến cận giáp, cho thấy lợi ích bền vững và phản ứng lâu dài với liệu pháp TransCon PTH. Những phát triển này nhấn mạnh đà phát triển liên tục và vị thế chiến lược của Ascendis Pharma trong lĩnh vực dược phẩm sinh học, thu hút sự chú ý đáng kể từ các nhà đầu tư và nhà phân tích.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.