Chính phủ họp với các tập đoàn bất động sản, công ty chứng khoán lớn
Vào thứ Hai, H.C. Wainwright đã bắt đầu bảo hiểm cho Benitec BioPharma (NASDAQ: BNTC), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào liệu pháp gen, với xếp hạng Mua và giá mục tiêu là 28,00 đô la. Công ty nhấn mạnh nền tảng can thiệp RNA định hướng DNA (ddRNAi) độc quyền của công ty là một cải tiến quan trọng, đặc biệt là với ứng cử viên chính của nó, BB-301, để điều trị loạn dưỡng cơ họng mắt (OPMD).
OPMD là một rối loạn di truyền hiếm gặp và thoái hóa dần dần, ảnh hưởng đến chức năng cơ ở mắt, cổ họng và cuối cùng là các bộ phận khác của cơ thể. Nó thường xuất hiện ở người lớn trong độ tuổi từ 40 đến 60. Hiện tại, không có liệu pháp nào có sẵn cho OPMD, điều này có thể dẫn đến khó khăn về thị lực, nuốt, nói chuyện và đi lại khi tình trạng tiến triển.
BB-301 đại diện cho một phương pháp điều trị mới bằng cách đồng biểu hiện một protein liên kết Poly-A Nuclear-1 (PABPN1) được tối ưu hóa cho codon và hai RNA ức chế nhỏ (siRNA) để nhắm mục tiêu vào gen PABPN1 đột biến liên quan đến OPMD. Liệu pháp nhằm mục đích làm im lặng sự biểu hiện của gen bị lỗi trong khi cho phép biểu hiện của một phiên bản chức năng để thay thế nó.
Nhà phân tích từ H.C. Wainwright lưu ý rằng BB-301 đã cho thấy dữ liệu lâm sàng thuận lợi ở hai bệnh nhân OPMD, với nhiều đối tượng dự kiến sẽ cung cấp dữ liệu bổ sung trong những tháng tới. Công ty tin rằng kết quả tích cực ở một số lượng tương đối nhỏ các cá nhân mắc OPMD có thể hỗ trợ khả năng phê duyệt BB-301.
Việc thiết lập mục tiêu giá 28,00 đô la phản ánh sự tin tưởng của nhà phân tích vào tiềm năng của BB-301 để trở thành một lựa chọn điều trị quan trọng cho OPMD, xem xét sự vắng mặt của các liệu pháp hiện tại và kết quả lâm sàng ban đầu đầy hứa hẹn. Benitec BioPharma tập trung vào y học di truyền và phát triển nền tảng ddRNAi định vị công ty như một thế lực mới nổi trong lĩnh vực liệu pháp gen.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.