Ông Trump ký lệnh áp thuế mới, có hiệu lực sau 7 ngày
Thứ Ba, cổ phiếu Avidity Biosciences đã nhận được xếp hạng Mua được tái khẳng định và mục tiêu giá 72,00 đô la từ HC Wainwright, sau khi công bố dữ liệu thử nghiệm Del-Zota đầy hứa hẹn. Cổ phiếu đã phản ứng tích cực, tăng 14,37% trong tuần qua, với mục tiêu của các nhà phân tích dao động từ 48 đến 96 đô la. Theo dữ liệu của InvestingPro , công ty dường như được định giá quá cao một chút với mức giá hiện tại là 33,83 đô la. Dữ liệu cho thấy sự gia tăng đáng kể nồng độ dystrophin đối với bệnh nhân exon-44, đây được coi là một chỉ số tích cực cho các chương trình DM1 và FSHD của công ty.
Dữ liệu thử nghiệm Del-Zota, được chia sẻ vào thứ Ba, cho thấy một hồ sơ an toàn sạch sẽ, được coi là một dấu hiệu tích cực không chỉ cho Del-Zota mà còn cho các chương trình khác của Avidity. Với điểm sức khỏe tài chính mạnh mẽ là 2,08 (Khá) trên InvestingPro và tỷ lệ hiện tại mạnh mẽ là 15,73, công ty dường như có vị trí tốt để thúc đẩy các chương trình lâm sàng của mình. Kết quả thử nghiệm cho thấy mức độ dystrophin tăng gần 25% đối với bệnh nhân exon-44, một thành tựu đáng chú ý khi so sánh với mức ~ 1% được quan sát thấy trong cơ bắp khỏe mạnh sau gần 3,5 năm điều trị bằng eteplirsen, theo một nghiên cứu của Lim và cộng sự.
Hơn nữa, dữ liệu dấu ấn sinh học từ thử nghiệm cho thấy rằng phương pháp điều trị có thể có lợi cho nhiều bệnh nhân, cả cấp cứu và không đi lại, ở các nhóm tuổi khác nhau. Nồng độ 200 nM PMO với khoảng 40% bỏ qua cũng nhấn mạnh tiềm năng của nền tảng của Avidity, đặc biệt là đối với các chương trình đường ống trong tương lai nhắm mục tiêu vào cơ tim.
Một điểm nổi bật khác từ thử nghiệm là dữ liệu creatine kinase (CK) ấn tượng. Kết quả cho thấy sự giảm đáng kể trong dấu ấn sinh học này sau điều trị, với dữ liệu nhất quán giữa những người tham gia chéo và bất kể tình trạng đi lại của họ. Những phát hiện này có thể có ý nghĩa tích cực đối với triển vọng dán nhãn và hoàn trả của thuốc.
Tính nhất quán của dữ liệu CK được hỗ trợ thêm bởi các dấu ấn sinh học liên quan đến cơ bắp khác như AST, ALT và myoglobin, tất cả đều củng cố cơ chế hoạt động của thuốc. Với gói dữ liệu hoàn chỉnh, bao gồm dữ liệu lâm sàng từ khoảng 39 bệnh nhân, dự kiến sẽ được chia sẻ vào cuối năm nay và với lộ trình quản lý phù hợp với FDA, Avidity Biosciences đang trên đà nộp hồ sơ BLA vào cuối năm 2025, với sự chấp thuận dự kiến vào năm 2026. Cổ phiếu đã cho thấy động lực mạnh mẽ với lợi nhuận 41,37% trong năm qua. Để biết thông tin chi tiết hơn về sức khỏe tài chính, chỉ số định giá và triển vọng tăng trưởng của RNA, hãy truy cập Báo cáo Nghiên cứu Chuyên nghiệp toàn diện có sẵn độc quyền trên InvestingPro, cùng với 8 ProTips bổ sung và các chỉ số tài chính mở rộng.
Trong một tin tức gần đây khác, Avidity Biosciences đã báo cáo dữ liệu hàng đầu tích cực từ thử nghiệm EXPLORE44 giai đoạn 1/2 cho del-zota, một phương pháp điều trị tiềm năng cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne. Thử nghiệm đã chứng minh những cải thiện đáng kể về mặt thống kê trong sản xuất dystrophin và dấu ấn sinh học, với độ an toàn và khả năng dung nạp thuận lợi. Avidity có kế hoạch nộp Đơn xin cấp phép sinh học cho del-zota vào cuối năm 2025, sau kết quả đầy hứa hẹn của thử nghiệm. Công ty cũng đã nhận được chỉ định Thuốc mồ côi, Bệnh nhi khoa hiếm gặp và Fast Track từ FDA cho phương pháp điều trị này.
Về hoạt động của các nhà phân tích, BMO Capital Markets đã bắt đầu đưa tin về Avidity Biosciences với xếp hạng Outperform, với lý do tiềm năng của công ty trong việc giải quyết các rối loạn thần kinh cơ. Tương tự, Scotiabank đã xếp hạng Sector Outperform, nhấn mạnh tiềm năng để các liệu pháp của Avidity trở thành bom tấn ở các thị trường thiếu thuốc được phê duyệt. Cantor Fitzgerald duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng, bày tỏ sự tin tưởng vào đường ống của Avidity và doanh số bán hàng đỉnh tiềm năng. H.C. Wainwright cũng bắt đầu bảo hiểm với xếp hạng Mua, nhấn mạnh việc giảm rủi ro của nền tảng liên hợp kháng thể Oligonucleotide của Avidity.
Những phát triển này nhấn mạnh tiến bộ chiến lược của Avidity trong việc thúc đẩy các phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp, với một số chương trình đang được triển khai cho thấy hứa hẹn được phê duyệt theo quy định. Khi công ty chuẩn bị cho các mốc thương mại hóa và quy định tiềm năng, sự quan tâm của nhà đầu tư vẫn tập trung vào các phương pháp điều trị sáng tạo của mình.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.