Đơn xin trợ cấp thất nghiệp tại Mỹ tăng, nhưng tỷ lệ sa thải vẫn thấp lịch sử
Vào thứ Tư, H.C. Wainwright tái khẳng định xếp hạng Mua và mục tiêu giá 95,00 đô la cho cổ phiếu Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE), cao hơn đáng kể so với giá giao dịch hiện tại là 43,62 đô la. Theo dữ liệu của InvestingPro , các nhà phân tích duy trì sự đồng thuận tăng giá mạnh mẽ về cổ phiếu, với mục tiêu giá dao động từ 47 đô la đến 140 đô la. Nhà phân tích của công ty nhấn mạnh sự phát triển gần đây khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp nhận Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) của UX111 (ABO-102), ứng cử viên liệu pháp gen của Ultragenyx cho hội chứng Sanfilippo loại A (MPS IIIA), để xem xét ưu tiên. FDA đã ấn định ngày hành động của Đạo luật Phí Người dùng Thuốc theo toa (PDUFA) vào ngày 18 tháng 8 năm 2025 và đã chỉ ra rằng họ không dự kiến triệu tập một cuộc họp ủy ban cố vấn cho đơn đăng ký.
Hội chứng Sanfilippo loại A là một rối loạn lưu trữ lysosome hiếm gặp, đe dọa tính mạng, chủ yếu ảnh hưởng đến não, dẫn đến thoái hóa thần kinh nhanh chóng bắt đầu từ thời thơ ấu. Hiện tại, không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt cho tình trạng này, có dân số bệnh nhân ước tính từ 3.000 đến 5.000 người ở các khu vực có thể tiếp cận thương mại và tuổi thọ trung bình là 15 năm. Đối với Ultragenyx, công ty đã cho thấy mức tăng trưởng doanh thu ấn tượng 29% trong mười hai tháng qua và duy trì vốn hóa thị trường là 4 tỷ đô la, đây là một cơ hội thị trường đáng kể. BLA cho UX111 được hỗ trợ bởi dữ liệu từ Transpher A quan trọng đang diễn ra và các nghiên cứu theo dõi dài hạn, đã chứng minh rằng điều trị bằng UX111 dẫn đến giảm nhanh chóng và bền vững nồng độ heparan sulfat trong dịch não tủy của bệnh nhân MPS IIIA, bất kể tuổi tác hoặc giai đoạn tiến triển bệnh tại thời điểm điều trị.
Ban quản lý của Ultragenyx đã bày tỏ sẵn sàng ra mắt UX111 khi có khả năng được FDA chấp thuận vào ngày PDUFA. Sự kiện này được coi là một cột mốc quan trọng, là một trong ba phê duyệt ngắn hạn dự kiến là một phần trong chiến lược của công ty để đạt được lợi nhuận GAAP cả năm vào năm 2027. Trong khi dữ liệu của InvestingPro cho thấy công ty hiện không có lãi, với mức nợ vừa phải, các nhà phân tích dự đoán sẽ cải thiện các chỉ số tài chính trong những năm tới. Bình luận của nhà phân tích nhấn mạnh tầm quan trọng của sự phát triển này đối với Ultragenyx và cam kết giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng của bệnh nhân mắc MPS IIIA. Để có phân tích chi tiết và thông tin chi tiết bổ sung, bao gồm 6 Mẹo ProKey khác, hãy xem Báo cáo Nghiên cứu Chuyên nghiệp toàn diện có sẵn trên InvestingPro.
Trong một tin tức gần đây khác, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. đã báo cáo thu nhập quý IV năm 2024 vượt quá mong đợi, được thúc đẩy bởi doanh số bán hàng mạnh mẽ từ các dòng sản phẩm Crysvita, Dojolvi và Evkeeza. Các nhà phân tích từ Canaccord Genuity đã phản ứng bằng cách nâng mục tiêu giá của họ cho công ty lên 136 đô la, duy trì xếp hạng Mua. Tổng doanh thu của Ultragenyx trong quý là 164,9 triệu USD, vượt qua ước tính từ Goldman Sachs và Visible Alpha. Công ty đã nhắc lại hướng dẫn doanh thu cả năm 2025, dự kiến là từ 640 triệu đến 670 triệu đô la.
Truist Securities lặp lại tâm lý tích cực, duy trì xếp hạng Mua và mục tiêu giá 140 đô la, đồng thời nhấn mạnh con đường dẫn đến lợi nhuận GAAP của Ultragenyx vào năm 2027. Trong khi đó, Cantor Fitzgerald tái khẳng định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng và mục tiêu giá 118 đô la, ghi nhận tiến bộ trong chương trình DTX301 đối với sự thiếu hụt OTC. Các nhà phân tích của công ty cho rằng Goldman Sachssetrusumab lâm sàng sắp tới có thể tác động đáng kể đến cổ phiếu.
Goldman Sachs cũng duy trì xếp hạng Mua với mục tiêu 78 đô la, nhấn mạnh đường ống đầy hứa hẹn của Ultragenyx, bao gồm liệu pháp gen UX111 cho hội chứng Sanfilippo. Dữ liệu gần đây từ Ultragenyx cho thấy những cải thiện đáng kể về nhận thức ở những bệnh nhân được điều trị bằng UX111, với quyết định xin cấp phép sinh học dự kiến vào nửa cuối năm 2025.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.