STAMFORD, Conn. - SpringWorks Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SWTX), một công ty dược phẩm sinh học, đã thông báo rằng Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã chấp nhận Đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA) cho nirogacestat, một phương pháp điều trị được đề xuất cho người lớn có khối u desmoid. Cột mốc này đánh dấu một bước quan trọng hướng tới sự sẵn có tiềm năng của liệu pháp được ủy quyền đầu tiên cho tình trạng này ở Liên minh châu Âu (EU).
MAA được hỗ trợ bởi dữ liệu từ thử nghiệm DeFi Giai đoạn 3, trong đó nirogacestat cho thấy giảm 71% nguy cơ tiến triển bệnh so với giả dược. Kết quả của thử nghiệm, được công bố trên Tạp chí Y học New England, nhấn mạnh tỷ lệ sống sót không tiến triển trung bình (PFS) không đạt được ở nhánh nirogacestat so với 15,1 tháng ở nhánh giả dược. Ngoài ra, tỷ lệ đáp ứng khách quan là 41% với nirogacestat, cao hơn đáng kể so với 8% với giả dược.
Các khối u desmoid rất hiếm và có thể đe dọa tính mạng khi chúng ảnh hưởng đến các cấu trúc quan trọng. Chúng thường được chẩn đoán ở những bệnh nhân trong độ tuổi từ 20 đến 44, với tỷ lệ lưu hành cao hơn ở nữ giới. Ước tính hiện tại cho thấy tỷ lệ mắc mới 3-5 trường hợp trên một triệu mỗi năm ở EU. Mặc dù không dễ bị di căn, các khối u desmoid thường tái phát sau khi phẫu thuật cắt bỏ, các chuyên gia hàng đầu khuyến nghị các liệu pháp toàn thân như một can thiệp đầu tay.
Nirogacestat, đã được Ủy ban châu Âu cấp chỉ định Thuốc mồ côi để điều trị sarcoma mô mềm, có hồ sơ an toàn có thể quản lý được. Các tác dụng phụ phổ biến nhất trong thử nghiệm bao gồm tiêu chảy, nhiễm độc buồng trứng và phát ban. Vào tháng 11/2023, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt nirogacestat để điều trị cho người lớn có khối u desmoid tiến triển cần điều trị toàn thân.
Giám đốc điều hành SpringWorks Therapeutics Saqib Islam bày tỏ cam kết của công ty trong việc hợp tác với EMA để đưa liệu pháp này đến với bệnh nhân ở EU. Tiến sĩ Bernd Kasper từ Đại học Heidelberg, Đức và Điều tra viên chính của thử nghiệm DeFi, cũng nhấn mạnh tiềm năng của nirogacestat để thay đổi thực hành lâm sàng để điều trị khối u desmoid.
Thông báo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ SpringWorks Therapeutics, Inc. Công ty tiếp tục khám phá tiềm năng của nirogacestat trong các lĩnh vực khác, chẳng hạn như khối u tế bào hạt buồng trứng và đa u tủy, phối hợp với các nhà lãnh đạo ngành công nghiệp và học thuật.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.