Đơn xin trợ cấp thất nghiệp tại Mỹ tăng, nhưng tỷ lệ sa thải vẫn thấp lịch sử
NEW YORK - Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ: APLT) đã báo cáo kết quả tạm thời tích cực từ thử nghiệm INSPIRE Giai đoạn 3 đối với govorestat, cho thấy lợi ích đáng kể trong điều trị Thiếu SORD, một bệnh thần kinh di truyền hiếm gặp. Thử nghiệm đã đáp ứng các điểm cuối chính của nó, bao gồm mối tương quan có ý nghĩa thống kê giữa nồng độ sorbitol và kết quả lâm sàng, và giảm đáng kể sorbitol khi điều trị bằng govorestat so với giả dược.
Phân tích tạm thời 12 tháng cho thấy mối tương quan đáng chú ý giữa nồng độ sorbitol và các biện pháp kết quả lâm sàng tổng hợp (p = 0,05), cũng như giảm nồng độ sorbitol bền vững ở những bệnh nhân được điều trị bằng govorestat trong khoảng thời gian 12 tháng (p < 0,001). Ngoài ra, việc điều trị đã chứng minh hiệu quả rất đáng kể đối với Chỉ số sức khỏe CMT (CMT-HI), một thước đo kết quả do bệnh nhân báo cáo, với những cải thiện được ghi nhận ở chức năng chi dưới, khả năng vận động, mệt mỏi, đau, chức năng cảm giác và chức năng chi trên (p = 0,01).
Govorestat, một chất ức chế Aldose Reductase, đã được chứng minh là làm giảm nồng độ sorbitol ở bệnh nhân thiếu SORD, một tình trạng đặc trưng bởi đột biến gen Sorbitol Dehydrogenase dẫn đến tích tụ sorbitol độc hại. Sự tích tụ này dẫn đến thoái hóa tế bào thần kinh vận động và mất khả năng vận động và vận động.
Hồ sơ an toàn của govorestat có thể so sánh với giả dược, với tỷ lệ tác dụng phụ tương tự được báo cáo giữa các nhóm hoạt động và điều trị giả dược. Kết quả hỗ trợ sorbitol là yếu tố chính trong mức độ nghiêm trọng và tiến triển của bệnh.
Dựa trên dữ liệu tạm thời, Applied Therapeutics có kế hoạch yêu cầu một cuộc họp trước NDA với bộ phận thần kinh học của FDA Hoa Kỳ để thảo luận về khả năng phê duyệt. Cam kết của công ty trong việc giải quyết các bệnh hiếm gặp mà không có phương pháp điều trị hiện có được nhấn mạnh bởi tiềm năng của govorestat để làm chậm sự tiến triển của bệnh và cải thiện sức khỏe của bệnh nhân.
Kết quả lâm sàng cuối cùng của thử nghiệm INSPIRE sẽ được đánh giá sau 24 tháng, với thử nghiệm chạy bộ 10 mét là điểm cuối hiệu quả lâm sàng chính. Applied Therapeutics sẽ tổ chức một cuộc gọi hội nghị và webcast để thảo luận về phân tích tạm thời và triển vọng điều trị thiếu SORD.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Applied Therapeutics.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.